Fintepla, Dravet Sendromunu Tedavi Etmek İçin AB CHMP Tarafından Önerildi ve Onaylandı!

Zogenix, nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilaçların geliştirilmesine adanmış bir ilaç şirketidir. Son zamanlarda şirket, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP), diğer anti-epileptik ilaçlara bir eklenti olarak Fintepla (fenfluramin) oral solüsyonunun onayını öneren olumlu bir inceleme yayınladığını duyurdu. Dravet sendromu ile ilişkili epilepsiyi tedavi etmek için years 2 yaşındaki hastalar için terapi. CHMP görüşü, Avrupa Komisyonu (EC) tarafından onaylanmadan önce pazarlama yetkilendirme sürecindeki son adımdır. Şimdi, CHMP'nin görüşleri, genellikle CHMP'nin görüşlerini benimseyen ve yıl sonundan önce nihai bir inceleme kararı vermesi beklenen Avrupa Komisyonu'na gözden geçirilmek üzere sunulacak.

Amerika Birleşik Devletleri'nde Fintepla, Dravet sendromuyla ilişkili epilepsiyi tedavi etmek için 2 yaşından büyük hastalar için bu yıl Haziran ayında onaylandı. İlaç, öncelikli inceleme süreciyle onaylandı. Daha önce, FDA, Dravet sendromuyla ilişkili epilepsinin tedavisi için Fintepla'ya Yetim İlaç Tanımını (ODD) ve Çığır Açan İlaç Tanımını (BTD) vermişti.

Dravet sendromu, sık ve şiddetli ilaca dirençli nöbetler, buna bağlı hastaneye yatış ve tıbbi acil durumlar, ciddi gelişimsel ve hareket bozuklukları ve ani beklenmedik ölüm (SUDEP) ile karakterize, nadir görülen bir çocukluk çağı epilepsisidir. Risk artar.

Fintepla, serotonin reseptörü ve sigma-1 reseptörünün aktivitesini düzenleyerek nöbet sıklığını azaltabilen düşük dozlu fenfluraminin sıvı bir formülasyonudur (bkz. Referans: Fenfluramin, serotonin 5HT2A ve tipinde karışık aktivitesi yoluyla NMDA reseptör aracılı nöbetleri azaltır. 1 sigma reseptörü). İki plasebo kontrollü faz III klinik çalışmadan elde edilen veriler, nöbetleri diğer ilaçlar tarafından yeterince kontrol edilmeyen hastalarda, Fintepla'nın plaseboya kıyasla nöbet sıklığını önemli ölçüde azalttığını göstermiştir.

Zogenix Başkanı ve CEO'su Dr. Stephen J. Farr şunları söyledi: “CHMP'nin Fintepla'nın kalitesi, güvenliği ve etkinliği hakkında bir düzenleyici inceleme yapmasından ve olumlu bir değerlendirme yapmasından çok memnunuz. Belçika'daki araştırmacılar, altı yıl önce fenfluraminin (diğer antikonvülsanlardan farklı farmakolojik etkiye sahip bir ilaç) Dravet sendromunda inatçı epilepsiyi tedavi etme potansiyeline sahip olduğunu fark ettikten sonra, Fintepla'nın katı küresel geliştirme projesine başladık. Dravet sendromlu birçok hasta bir tane bile alıyor Bir veya daha fazla anti-epileptik ilaç şu anda mevcut olduğunda hala sık şiddetli nöbetler var. Bu nedenle, Fintepla'yı Avrupa'daki Dravet sendromlu hastalara ve ailelerine önemli bir yeni tedavi seçeneği olarak getirmekten memnuniyet duyuyoruz. Bir adım daha yaklaşıyoruz."

Belçika Leuven Üniversite Hastanesi Pediatrik Nöroloji Bölümü Direktörü Dr. Lieven Lagae şunları söyledi: “Nöbet sıklığını azaltmak, Dravet sendromlu tüm çocukların tedavisinde ilk ve en önemli adımdır. Tüm faz 3 çalışmalarda fenflur Ramine tedavisinin Dravet sendromlu hastalarda nöbet sıklığını klinik ve istatistiksel olarak azalttığı için çok mutluyum."

Fenfluramin-moleküler yapı (resim kaynağı: Wikipedia.org)

CHMP'nin olumlu görüşü, 2 randomize, çift kör, plasebo kontrollü faz III klinik denemeden (2-18 yaş arası hastalarda yürütülen, sonuçları Lancet ve JAMA Neurology'de yayınlanan) ve açık etiketli bir uzatma denemesinden ( çoğu 3 yıla kadar Fintepla tedavisi gören hastaların güvenlik verileri). Veriler, mevcut tedavi planına göre nöbetleri yeterince kontrol edemeyen bir veya daha fazla anti-epileptik ilaç alan hastalarda Fintepla'nın plaseboya kıyasla aylık konvülsif nöbetleri (konvülsif nöbetler) önemli ölçüde azalttığını göstermektedir. nöbetler, CS) sıklığı. Ek olarak, çalışma hastalarının çoğu Fintepla tedavisine başladıktan sonra 3-4 hafta içinde yanıt verdi ve tedavi süresi boyunca tutarlı sonuçları sürdürdü.

Bu çalışmalarda, en yaygın yan etkiler şunlardır: ishal, ateş, yorgunluk, üst solunum yolu enfeksiyonu, letarji ve bronşit. Hastaların hiçbiri kalp kapak hastalığı veya pulmoner hipertansiyon dahil olmak üzere herhangi bir ters kardiyovasküler olay yaşamadı.

Dravet sendromuna ek olarak Zogenix, Lennox-Gastaut sendromu (LGS) ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için Fintepla'yı da geliştiriyor. Dravet sendromu ve LGS, iki nadir ve genellikle felaket getiren çocukluk çağı epilepsisidir. Erken başlangıç, çeşitli nöbet tipleri, yüksek nöbet sıklığı, ciddi zeka bozukluğu ve tedavi güçlüğü özelliklerine sahiptirler.