FDA Bir Hafta 15 Yetim İlaçlar Çıkardı

Geçtiğimiz hafta, ABD FDA'sı, bir kanserde karaciğer kanseri, mide kanseri ve safra yolu kanserini tedavi etmek için birçok ilaç da dahil olmak üzere {0}} yetim ilaç kalifikasyonu yayınladı.

kanser tedavisi

Bu 15 ilaçlardan 5 kanser tedavisi için kullanılır ve üçte birini oluşturur. Bunlar arasında TC BioPharm tarafından getirilen TCB 002 hücre tedavisi, kan kanseri tedavisi için tek ilaçtır. Bu, 0010010 quot; allojenik 0010010 quot; 0010010 quot; kullanıma hazır 0010010 quot; genişletilmiş CD3-pozitif gama delta T hücreleri için hücre tedavisi. Akut miyeloid lösemiyi tedavi etmek için klinik çalışmalara girmiştir.

Kalan dört kanser terapisi, AstraZeneca 0010010 # 39; PD-L 1 inhibitörü Imfinzi (durvalumab) ve CTLA-4 inhibitörü tremelimumabının hepatosellüler için yetim ilaç nitelikleri olduğu katı tümörleri tedavi eder. karsinoma. Silydi 0010010 # 39; s deri altı PD-L 1 antikor envafolimab, safra yolu kanserini hedefleyen yetim ilaç için uygundur. Tayvan Hao Ding Company'den OBI-999, Globo-H antijenine karşı antikorla konjüge edilmiş bir ilaçtır ve yetim ilaç kalifikasyonu mide kanserine yöneliktir.

Gen tedavisi

Ayrıca IVA mukopolisakkaridozu tedavi etmek için hastalara normal GALNS genini tanıtmak için AAV {0}} gen vektörünü kullanmayı amaçlayan Esteve Pharmaceuticals'tan biri gibi bazı gen terapileri gördük; Baxalta tarafından yapılan bir başka tedavi ise, FIX Padua'yı kodlayan gen, hemofili tip B'yi tedavi etmek için AAV 8 vektörü olan hastalara transfer edilmiştir.

Aruvant Bilimleri, lentiviral vektörler kullanan bir tedavidir. Orak hücre anemisini tedavi etmek için bir hastanın 0010010 # 39; kendi CD34-pozitif hücrelerine γ-globin kodlayan bir gen ekler. Başka bir benzer terapi, CD34-pozitif hücreler de kullanan Orchard Therapeutics'ten gelir. Fark, X-kromozomuna bağlı kronik granülomatozu tedavi etmek için gp 91 phox genini aktarmasıdır.

Diğer nadir hastalıklar

Gen terapisi ile tedavi edilebilen kanser ve nadir hastalıklara ek olarak, diğer nadir hastalıklar da potansiyel yeni ilaç gelişmelerine sahiptir. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil, amiyotrofik lateral sklerozu tedavi etmesi beklenen bir ROCK inhibitörüdür; OncoArendi Terapötikleri 0010010 # 39; OATD-01, sarkoidoz tedavisinde kullanılması beklenen yenilikçi bir CHIT-1 inhibitörüdür; Rebasez (Luspatercept) kırmızı kan hücresi olgunlaşma ajanıdır ve yetim ilaç kalifikasyonu ile hedeflenen hastalık kemik iliği fibrozudur.

Yetim ilaçlara hak kazanan bu ilaçlar arasında bazı anti-enfektif ilaçlar da vardır. Bunların arasında, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 yapay eklem enfeksiyonu için yeterlilik elde etti. Daha önce, FDA tarafından anti-enfektif bir ürün olarak nitelendirildi. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim, Lomentospora / Scedosporium ve invaziv aspergilloz enfeksiyonu için sırasıyla iki yetim ilaç yeterliliği elde etmiştir.