FDA, İlk 20 Yılda İlk Yeni Kaposi Sarkom İlaçını Onayladı

15 Mayıs yerel saatte Bristol Myers Squibb (BMS), ABD FDA'sının HIV ile ilişkili ve anti-retroviral tedavinin (HAART) tedavisi için Pomalyst (pomalidomid, pomalidomid) onayını hızlandırdığını açıkladı Kaposi' sarkomu ve HIV-negatif Kaposi' sarkomu olan hastalar. Bu hızlandırılmış onay, 1 / 2 açık etiketli tek kollu klinik çalışmada (12-C-0047) Gözlemlenen genel yanıt oranına dayanmaktadır. Pomalyst, atılım tedavisi ve yetim ilaç sertifikası aldı. Bu oral tedavi, 20 yıldan uzun süredir Kaposi' sarkomu olan hastalar için ilk yeni tedavi seçeneğidir.

Kaposi sarkomu, Kaposi' sarkomla ilişkili herpes virüs enfeksiyonunun neden olduğu nadir bir kanserdir ve insan herpes virüsü tipi 8 olarak da bilinir. Hastalar ciltte ve oral mukozal yüzeyde birden fazla lezyona sahip olurlar ve bazen lezyonlar akciğer ve gastrointestinal mukozanın yüzeyinde de görülür. Kaposi' sarkomu HIV ile enfekte kişiler arasında daha yaygındır. HIV pozitif hastalar sistemik kemoterapiye dirençli hale gelirse veya sistemik kemoterapiye tahammül edemezlerse, onaylanmış başka bir tedavi seçeneği yoktur, bu nedenle bu hastalar acilen bu hastalık için yenilikçi tedaviye ihtiyaç duyarlar.

Pomalist, FDA tarafından onaylanmış ve multipl miyelomlu hastaları tedavi etmek için deksametazon ile kombinasyon halinde kullanılan talidomidin bir analogudur.

Pomalyst'in onayı, Pomalyst'in HIV-pozitif ve HIV-negatifteki güvenliğini, farmakokinetiğini ve etkinliğini değerlendiren 1 / 2 açık etiketli, tek kollu bir çalışmanın sonuçlarına dayanmaktadır. Semptomatik Kaposi sarkomu İleri hastalıktan muzdarip. Toplam {{6}} hasta (18 HIV pozitif ve 1 0 HIV negatif) günde 5 mg dozunda Pomalyst aldı. Tüm hastalar için objektif yanıt oranı (ORR)% 71% (95% CI: 51, 87) olup, bunların 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 8}}}}) hasta tam remisyon ve% 57 ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) hastalar kısmi remisyon sağladı. Tüm hastalar için ortanca remisyon süresi 1 2. 1 ay (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Ek olarak, remisyon elde eden hastaların% 50 'si 1 2 aydan daha uzun sürdü.

Küresel Sağlık İşleri Başkan Yardımcısı Dr. Diane McDowell, BMS Hematoloji, şunları söyledi:&"Kaposi' sarkomu olan hastalar son yirmi yılda çok az tedavi seçeneğine sahipti. Bu nadir hastalık alanında Pomalist ile ilgili ek araştırmalar yapmaktan mutluluk duyuyoruz, bu da hastalara çok ihtiyaç duyulan oral tedavi seçenekleri sunabilir."

Ulusal Kanser Enstitüsü (NCI) Kanser Araştırma Merkezi'nde HIV ve AIDS maligniteleri bölüm başkanı Dr. Robert Yarchoan şunları söyledi:" HIV enfeksiyonu durumu ne olursa olsun, Pomalyst Kaposi&# {{ 0}}; s sarkomu. Ek olarak, Kaposi' sarkomunu tedavi etmek için yaygın olarak kullanılan sitotoksik kemoterapi ilaçlarından farklı bir etki mekanizması ile oral tedavi sağlar."