Bristol-Myers Squibb İnhibitör Mavacamten ABD İncelemesi 3 Ay Uzatıldı!

Bristol-Myers Squibb (BMS) geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) mavacamten's Yeni İlaç Başvurusu (NDA) inceleme süresini 3 ay uzattığını duyurdu. Yeni&"Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası &"; (PDUFA) hedef tarihi 28 Nisan 2022'dir. İlaç, yüksek insidansı olan kronik bir kalp hastalığı olan semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatiyi (oHCM) tedavi etmek için kullanılan yeni, oral, miyokardiyal miyozin allosterik modülatörüdür.

Temmuz 2020'de ABD FDA, mavacamten'e oHCM için çığır açan bir ilaç tanımı verdi. Onaylandığı takdirde, mavacamten oHCM'yi tedavi eden ilk miyozin inhibitörü olacaktır. Şu anda, semptomatik oHCM tedavisi için mavacamten'in ruhsat başvurusu (MAA), Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından da incelenmektedir.

BMS duyurusuna göre FDA, önerilen risk değerlendirme azaltma stratejisi (REMS) ile ilgili güncellenmiş bilgileri gözden geçirmek için yeterli zaman tanımak üzere PDUFA tarihini uzatmak üzere 18 Kasım 2021'de şirkete bildirimde bulundu. REMS programı, mavacamten'in ilk uygulamasına dahil edildi. FDA ek veri veya araştırma talep etmedi.

Bristol-Myers Squibb'in Genel Müdür Yardımcısı ve Baş Tıbbi Sorumlusu Samit Hirawat şunları söyledi:&"Mavacamten'e güveniyoruz. Temel EXPLORER-HCM çalışmasında, bu öncü kardiyak miyozin inhibitörü, semptomatik oHCM hastalarını tedavi etmek için kullanıldı. , Fonksiyonel durum ve yaşam kalitesi klinik olarak önemli gelişmeler göstermiştir. Bu önemli ilacı hastalara getirmek için FDA ile yakın çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz.&alıntı;

mavacamten, dahili nedenler olarak aşırı kalp kasılması ve diyastolik dolum bozukluğu olan hastalıkları tedavi etmek için kullanılan, sınıfında birinci, oral, miyozin allosterik inhibitördür. Mavacamten'in aşırı miyosin-aktin çapraz köprülerinin oluşumunu engelleyerek miyokardiyal kontraktiliteyi azalttığına inanılmaktadır. Aşırı miyozin-aktin çapraz köprüsünün oluşumu aşırı miyokardiyal kasılmaya, sol ventrikül hipertrofisine ve kompliyansın azalmasına neden olabilir. Klinik ve preklinik çalışmalarda, mavacamten kalp duvarı stresini azaltan, aşırı miyokardiyal kontraksiyonu azaltan ve diyastolik kompliyansı artıran biyobelirteçler göstermeye devam etmektedir.

mavacamten başlangıçta semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatiyi (oHCM) tedavi etmek için geliştirilmiştir. Etki mekanizmasına ve terapötik aktivite kanıtlarına dayanarak, mavacamten semptomatik obstrüktif olmayan hipertrofik kardiyomiyopati (HCM) ve korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ile kalp yetmezliği tedavisi için klinik olarak çalışılmaktadır.

mavacamten kimyasal yapısı

Hem mavacamten NDA hem de MAA, temel Aşama 3 EXPLORER-HCM denemesinin sonuçlarına dayanmaktadır. Deneme semptomatik oHCM hastalarında yapıldı ve mavacamten ile plasebo karşılaştırıldı. Test sonuçları, mavacamten'in semptomlarda, fonksiyonel durumda ve yaşam kalitesinde klinik olarak önemli gelişmelerin yanı sıra sol ventrikül çıkış yolu tıkanıklığını giderme yeteneği ile güçlü bir terapötik etki gösterdiğini göstermektedir. EXPLORER-HCM çalışmasında, tüm birincil ve ikincil son noktalar istatistiksel anlamlılığa ulaştı.

mavacamten (MYK-461) MyoKardia tarafından geliştirilmiştir. 5 Ekim 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'yı 13,1 milyar ABD Doları nakit ve %60 prim karşılığında satın alacağını duyurdu. 17 Kasım 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'nın satın alınmasının başarıyla tamamlandığını duyurdu. Bu satın alma, Bristol-Myers Squibb' Celgene'nin 2019'da 74 milyar ABD Doları tutarındaki satın alınmasından sonra ikinci en büyük işlemidir.

Yatırım şirketi Perceptive Advisors tarafından kuluçkaya yatırılan LianBio'nun 11 Ağustos 2020 tarihinde resmen kurulduğunu belirtmekte fayda var. Aynı gün iki önemli işbirliğini duyurdu. Biri BridgeBio Pharma's ürün hattını Çin'e tanıtmak, diğeri ise proje myoKardia's mavecamten'i Çin'e tanıtmaktı.

Bristol-Myers Squibb'in mavacamten için büyük umutları var. Şirket, MyoKardia'yı satın aldığında, mavacamten'in HCM tedavisinde öncü bir ilaç olacağını duyurdu. Sektör, mavacamten'in iş beklentileri konusunda da oldukça iyimser. Aralık 2020'de, bir farmasötik pazar araştırma kuruluşu olan Evaluate Vantage,&"2021'de Ticari Potansiyeli Olan En İyi 10 Yeni İlaç &" listesini yayınladı. Bu listede mavacamten üçüncü sırada yer aldı. Evaluate Vantage, 2026 yılında mavacamten'un küresel satışlarının 2 milyar ABD Dolarına ulaşabileceğini tahmin ediyor.