AstraZeneca Farxiga Akut Miyokard Enfarktüsü Sonrası Kalp Yetmezliği Tedavisi için ABD FDA Hızlı Parça Yeterlilik Elde Etti!

AstraZeneca son zamanlarda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) Farxiga (jenerik adı: dapagliflozin) hızlı parça yeterlilik (FTD) akut miyokard infarktüsü yetişkin hastaların riskini azaltmak için verdiğini duyurdu (MI) veya kalp krizi. Kalp yetmezliği (hHF) veya kardiyovasküler (CV) ölüm için hastaneye yatış riski.

Farxiga ilk kez, bir kez günlük selektif sodyum-glukoz kotransporter 2 (SGLT2) inhibitörüdür. FTD, Farxiga'nın bu hasta popülasyonundaki etkinliğini ve güvenliğini araştıracak olan Faz III DAPA-MI deneyine dayanmaktadır. Akut miyokard enfarktüsü (MI) ciddi bir hastalıktır ve bilinen bir kalp yetmezliği nedenidir (HF). Dünya çapında her yıl yaklaşık 7 milyon kalp krizi meydana gelir.

Daha önce, FDA da Farxiga iki diğer FTDs verdi: (1) Kronik böbrek hastalığı olan hastalarda böbrek yetmezliği nin bozulmasını geciktirmek için kullanılan (CKD) ve CV ve böbrek ölümü önlemek, olanlar veya tip olmayanlar da dahil olmak üzere 2 diyabetli (T2D) CKD hastalar. (2) Azaltılmış ejeksiyon fraksiyonu (HFrEF) veya korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ile kalp yetmezliği olan yetişkin hastalarda CV ölüm veya HF kötüleşmesi riskini azaltmak için kullanılır.

Hızlı Yol Yeterliliği (FTD), önemli alanlardaki ciddi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamak için ciddi hastalıklar için yeni ilaçların geliştirilmesini ve hızlı bir şekilde gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Geliştirme aşamasındaki ilaçlar için FTD sertifikası almak, ilaç şirketlerinin araştırma ve geliştirme aşamasında FDA ile daha sık toplantılar yapabilecekleri ve bir pazarlama başvurusu gönderdikten sonra ilgili standartları karşılamaları halinde, hızlandırılmış onay ve öncelik incelemesinin yanı sıra haddeleme gözden geçirme fırsatlarına da uygun oldukları anlamına gelir.

FTD ek olarak, FDA son zamanlarda DAPA-MI deneme için özel protokol değerlendirmesi (SPA) anlaşma verdi. SPA, FDA tarafından faz III deneme tasarımının gelecekteki pazarlama uygulamaları için kullanılabileceğini nadiren verilen üst düzey bir ifadedir. Bir ilaç şirketi FDA onaylı SPA protokolüne uygun olarak klinik araştırma yaptığında, yeni ilaç pazarlama uygulamasının olasılığı önemli ölçüde artacaktır.

DAPA-MI denemesi, Birleşik Krallık'taki Uppsala Klinik Araştırma Merkezi (UCR) ve Minap ile işbirliği içinde gerçekleştirilmiştir. Tip olmayan 2 diyabetli hastalarda akut miyokard enfarktüsü (MI) sonrası Farxiga'nın terapötik faydalarını araştıracaktır. Denemenin 2020'nin dördüncü çeyreğinde hasta alımına başlaması bekleniyor.

DAPA-MI denemesi, uygulanabilir etiketleme endikasyonları elde etmek için plasebo kontrollü, randomize klinik çalışmalar için sıkı kayıt gereksinimleri ile rutin bakım entegre. Doktorlar genellikle düzenli takip ziyaretleri sırasında zaman içinde toplanan hasta sağlık verilerini saklamak için kayıt kullanın. DAPA-MI denemesinde, kayıtlı hastalar ve onların ilgili hekimleri deneye katılacak ve deneme sürecini rutin klinik uygulamalarına entegre edeceklerdir. Hastaların genellikle evden uzaktaki bir test merkezine gitmeleri gereken geleneksel araştırmaların aksine, bu pragmatik ve yenilikçi yöntem sıkı güvenlik ve etkinlik verileri sağlarken, hastaların üzerindeki yükü azaltır ve test sürecini basitleştirir.

Mene Pangalos, AstraZeneca Biyofarmasötik Araştırma ve Geliştirme İcra Başkan Yardımcısı, şöyle dedi: "Faz III DAPA-MI deneme endikasyonların kaydına dayalı ilk randomize kontrollü denemedir. Daha hızlı veri erişimi sağlayacak, işe alım süresini ve maliyetini azaltacak ve hastalar ve araştırmacılar üzerindeki yük en aza indirilecek. FDA'nın FTD'yi hibe etme kararı, ajansın kalp krizi geçiren ve kalp yetmezliği geliştirmeye devam edecek hastalarda Farxiga'nın terapötik potansiyelini sağlayacak olan bu deneyin önemini niçin kabul ettiğini ve gelecekte klinik çalışmaların tasarımını nasıl iyileştireceği konusunda değerli bilgiler sağladığını göstermektedir."

Farxiga'nın aktif farmasötik maddesi, insülinden bağımsız hareket eden ve böbreklerde SGLT2'yi seçici olarak inhibe eden ilk, günde bir kez seçici sodyum-glukoz kotransporter (SGLT2) inhibitörü olan dapagliflozin'dir. Bu hastaların idrardan aşırı glikoz salgılayabilir yardımcı olabilir. Kan şekerini düşürmeye ek olarak, ilaç da kilo kaybı ve kan basıncını düşürücü ek faydaları vardır.

Farxiga farklı ülkelerde farklılıklar ile birden fazla endikasyoniçin onaylanmıştır: (1) Bir monoterapi olarak ve bir kombinasyon tedavisinin bir parçası olarak, kan şekeri kontrolünü artırmak için tip 2 diyabetli yetişkinlerde kullanılır. (2) Tip 2 diyabetli hastalarda, kardiyovasküler (CV) hastalığı veya birden fazla CV risk faktörü olan hastalar için, kalp yetmezliği riskini azaltmak için (HF) hastaneye yatış. (3) Bu kalp yetmezliği olan yetişkin hastalarda için kullanılır (HFrEF) azaltılmış ejeksiyon fraksiyonu ile (tip 2 diyabetli veya olmadan) CV ölüm ve HF hastaneye yatış riskini azaltmak için. (4) İnsülin oral adjuvan tedavisi olarak tip 1 diyabetli (T1D) erişkin hastaların tedavisinde kullanılır.

Farxiga şu anda Faz III DAPA-CKD denemesinde kronik böbrek hastalığı (CKD) olan hastaların tedavisini de değerlendirmede dir. Bu yılın Mart ayı sonunda, çalışma ezici etkinlik verileri nedeniyle erken sonlandırıldı.

Çin'de dapagliflozin, mart 2017'de tip 2 diyabetli yetişkinlerin kan şekeri kontrolünü iyileştirmek için monoterapi olarak onaylandı. Bu onay dapagliflozin çin pazarında onaylanan ilk SGLT2 inhibitörü yapar. İlaç bir oral tablet, her 5mg veya 10mg dapagliflozin içeren, önerilen başlangıç dozu 5mg her zaman, sabah bir kez alınan.

Özel Protokol Değerlendirmesi (SPA) ile ilgili olarak: SPA, abd FDA tarafından önceden araştırılan ilaçların klinik araştırma protokolünü tartışmak ve belirlemek için özel olarak kurulmuş bir prosedürdür. Genellikle, bu prosedür FDA'nın inceleme departmanı ve ilaç geliştirme birimi tarafından ilaç klinik çalışmaların plan tasarımı, kayıtlı hastaların taranması, primer ve ikincil uç noktaların değerlendirilmesi ve klinik verilerin istatistiksel analizi için genel plan üzerinde anlaşmaya varmak için gerçekleştirilir. Cinsel anlaşma. Bu nedenle, SPA onaylandıktan sonra, yeni ilaç araştırma ve geliştirme birimi FDA onaylı klinik programa uygun olarak araştırma yapar, yeni ilaç pazarlama uygulamasının başarı oranı önemli ölçüde iyileştirilecektir.