AbbVox Botox (Botox) İnceleme İçin ABD'ye Giriyor: 5-17 Yaşındaki Çocuklara Tedavi Etmek!

AbbVie kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Botox'un reçete bilgilerini (ortak adı: onabotulinumtoxinA) genişletmeyi amaçlayan, ek bir biyolojik ürün lisans başvurusunu (sBLA) kabul ettiğini açıkladı. Yetersiz tepki, hoşgörüsüzlük veya antikolinerjik ilaçları herhangi bir nedenle, tedavi ve intrinsik sinir sistemi hastalığı (spina bifida, omurilik yaralanması gibi) nedeniyle devam etmek istemeyen pediyatrik hastalar için (5-17 yaş)) mesane kası) aşırı aktiflik.

BOTOX, yetişkin hastalar için nörolojik hastalıkların neden olduğu aşırı aktif mesanenin neden olduğu idrar kaçağını (inkontinans) tedavi eden ilk ve tek nörotoksindir. İlaç özellikle aşağıdakiler için uygundur: antikolinerjik ilaçları denedikten sonra hala idrar sızıntısı veya yan etkilere karşı toleransı olmayan yetişkin hastalar vardır. BOTOX, sinir uyarılarının kaslara iletilmesini geçici olarak bloke ederek (bu endikasyonda mesane kası) nörotransmitter asetilkolinin salınımını seçici olarak bloke eder ve kas kasılmasını geçici olarak azaltır.

SBLA, 5-17 yaş arası çocuklar için uygulanabilir BOTOX® popülasyonunu genişletmeyi amaçlamaktadır. SBLA, randomize, çift-kör faz III çalışmasından ve nörojenik detrüsör aşırı aktivitesi olan 100'den fazla çocukta Botox'un güvenilirliğini ve etkinliğini değerlendiren uzun süreli genişletilmiş bir araştırmanın verilerine dayanmaktadır. SBLA, standart 10 aylık bir gözden geçirme döngüsü ile gözden geçirilecektir. Reçeteli ilaç kullanıcı ücreti yöntemi (PDUFA) için hedef tarih 2021'in ilk çeyreğidir.

Nörojenik detrüsör aşırı aktivitesi (Görüntü kaynağı: epainassist.com)

AbbVie Botox ve Nörotoksin Bilimsel Sorumlusu ve Kıdemli Başkan Yardımcısı Mitchell F. Brin, MD, şunları söyledi:&"FDA' Bu başvuruyu kabul etmesi, BOTOX®'un çeşitli hizmetlere yönelik tüm potansiyelini sürdürme taahhüdümüzün altını çiziyor ve klinik ihtiyacı olan hastalar. Şu anda, nörojenik detrusor aşırı aktivitesi olan çocuklar antikolinerjik tedavinin başarısız olmasından sonra ve ameliyattan önce çok sınırlı tedavi seçeneklerine sahiptir. Onaylanırsa, BOTOX®, antikolinerjik ilaçlara yanıt olarak nörojenik detrüsör aşırı aktivitesi olan çocukların tedavisi için onaylanan ilk nörotoksin tedavisidir."

Texas Çocuk Hastanesi Pediatrik Üroloji Bölümü Direktörü ve Baylor Tıp Fakültesi'nde üroloji profesörü Paul F. Austin şunları söyledi:" Zamanla, iç nörolojik hastalıkları olan birçok çocuk mesane ve böbrek hasarı geliştirecektir. Bu çok önemli. Mevcut tedavi seçenekleri genellikle antikolinerjik ilaçları içerir. Cerrahiye ek olarak, uzun süreli kullanımın dikkatle düşünülmesi gerekir. Nörojenik detrüsör aşırı aktivitesi olan pediyatrik hastaların BOTOX® tedavisi ümit verici klinik sonuçlar göstermektedir. Çocuklar ve ergenler arasında karşılanmamış ve devam eden tıbbi ihtiyaçları karşılayacaktır."

Aşırı nörojenik detrusor kas aktivitesi, omurilik ve mesanenin etkili iletişim kuramamasından kaynaklanır. Sonuç olarak, mesane kasları (detrusor kasları) istemsizce büzülür, mesanedeki basıncı arttırır ve mesanenin hacmini azaltır ve sık sık ve yanlışlıkla idrar sızıntısına neden olur. Temiz aralıklı kateterizasyon ve antikolinerjik ilaçlar yeterince tedavi edilmezse, bu durum Böbrek hasarını önlemek için genişletilmiş sistoplasti (bir hastanın bağırsağını kullanarak mesaneyi büyütmek için geniş kapsamlı bir cerrahi prosedür) gerektirebilir.

Çocuklarda enine miyelit, omurilik yaralanması ve spina bifida gibi aşırı nörojenik detrusor kas aktivitesinin birçok nedeni vardır. Bunlar arasında, spina bifida her yıl Amerika Birleşik Devletleri'nde 4 milyondan fazla bebeğin 1.500 ila 2.000'ini etkileyen en yaygın nedendir. Spina bifidalı hastaların% 90'ından fazlasında üriner semptomlar vardır.

Botox, Aierjian (AbbVie tarafından satın alındı) tarafından geliştirilmiştir. İlacın ana bileşeni, aşırı Aktif kasları tedavi etmek için kullanılan bir sinir iletim engelleyicisi olan yüksek derecede saflaştırılmış botulinum toksini tip A'dır. Botox ilk olarak 1989 yılında yüz spazmı ve şaşılık tedavisi için onaylandı. 2000 yılında servikal distoni için onaylandı. Daha sonra, kırışıklık azaltma, yüz inceltme, kaş çizgilerinin ortadan kaldırılması ve karga&# ayakları da dahil olmak üzere güzellik alanına daha da genişletildi. Son yıllarda, Botox ayrıca üst ekstremite spazmı, kronik migren, nörolojik inkontinans, aşırı aktif mesane, spazm ve şiddetli koltuk altı terlemesi (koltuk altı hiperhidrozu) gibi çeşitli endikasyonları tedavi etmek için onaylanmıştır.

ABD'de şu anda Botox, 11 tedavi endikasyonu için FDA tarafından onaylanmıştır. Geçtiğimiz 30 yıl boyunca dünya çapında 100 milyondan fazla Botox® ve Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) satıldı ve bilimsel ve tıbbi dergilerde 3700'den fazla makale yayınlandı. Botox® nörotoksin, dünyada en çok çalışılan ilaçlardan biridir.