Vertex'in yenilikçi üçlü terapisi Trikafta, 6-11 yaş arası çocukları küresel çalışmanın 3. Aşamasında başarıyla tedavi ediyor!

Vertex Pharmaceuticals, kistik fibroz (CF) tedavisinde dünya lideridir. Son zamanlarda şirket, 6-11 yaş arası KF'li çocukların tedavisi için üçlü terapi Trikafta'yı (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor) değerlendiren global bir faz III çalışmasının başarıyla tamamlandığını duyurdu. Sonuçlara göre, şirket 2020'nin dördüncü çeyreğinde ABD FDA'ya ek bir yeni ilaç başvurusu (sNDA) sunacak ve daha sonra başvuruları dünyadaki diğer düzenleyici kurumlara sunacak.

Ekim 2019'da Trikafta, kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde en az bir F508del mutasyonu olan ve age12 yaşında olan CF hastalarının tedavisi için ABD FDA tarafından onaylandı, özellikle: 2 F508del mutasyonu vardır (F / F) hastalar veya bir F508del mutasyonu ve bir minimal fonksiyonel mutasyonu (F / MF) olan hastalar. F508del mutasyonu, KF'ye neden olan en yaygın mutasyondur. Bundan önce, FDA, Trikafta'ya öncelikli inceleme yeterliliği, hızlı izleme yeterliliği ve çığır açan ilaç yeterliliği (BTD) vermiştir.

Vertex'in Baş Tıbbi Sorumlusu ve Küresel İlaç Geliştirme ve Tıbbi İşlerden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı Dr. Carmen Bozic şunları söyledi: -11 yıl. Faz 3 çalışmasında elde edilen olumlu sonuçlar, bu hedefi bir adım öteye taşımamızı sağlıyor. Önümüzdeki aylarda bir sNDA sunmayı ve Trikafta'yı daha genç KF hastalarına"

Duyuru, Trikafta'nın etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmek için 6-11 yaş arası 66 KF'li çocukta yürütülen 24 haftalık açık etiketli bir küresel faz 3 çalışmasıdır. Çalışmaya katılan hastalarda, CFTR geninde iki F508del mutasyonu veya bir F508del mutasyonu ve bir minimal fonksiyonel mutasyon (F / MF) vardır. Çalışmanın ana uç noktaları güvenlik ve tolere edilebilirliktir.

Sonuçlar, Trikafta'nın 24 haftalık tedaviden sonra genellikle iyi tolere edildiğini ve güvenlik verilerinin önceki faz 3 çalışmasında gözlemlenen verilerle tutarlı olduğunu gösterdi. Ek olarak, 24 haftalık tedavi sırasında, aşağıdakileri içeren çoklu sekonder etkililik sonlanım noktalarında klinik olarak önemli gelişmeler gözlenmiştir: Saniyede zorlu ekspiratuar hacimde tahmini yüzde değişim (ppFEV1), ter klorür ve kistik fibroz anketi-revizyon Versiyonu (CFQ-R) solunum alanı puanı, vücut kitle indeksi (BMI) ve diğer ölçüm göstergeleri.

Çalışma, 6-11 yaş arası KF'li çocuklarda Trikafta'nın yarar-risk profilinin, 12 yaş ve üstü KF hastaları için ilacın onaylanmasını destekleyen Faz 3 çalışmasının yarar-risk profiline benzer olduğunu gösterdi.

Kistik fibroz (KF), dünya çapında yaklaşık 75.000 kişiyi etkileyen, nadir görülen, yaşamı kısaltan bir genetik hastalıktır. KF, akciğerleri, karaciğeri, gastrointestinal sistemi, sinüsleri, ter bezlerini, pankreası ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok sistemli bir hastalıktır. CF, CFTR protein fonksiyon kusurlarına veya silmelerine neden olan CFTR genindeki bazı mutasyonlardan kaynaklanır. Çocuklar, KF geliştirmek için 2 kusurlu CFTR genini (her ebeveyn için bir tane) miras almalıdır.

Hastalığa neden olabilecek birçok farklı CFTR mutasyonu türü olmasına rağmen, çoğu KF hastasında en az bir F508del mutasyonu vardır. Bu mutasyonlar, genetik test veya genotipleme ile belirlenebilir. CFTR proteini genellikle hücre zarında iyon taşınmasını düzenler ve gen mutasyonları, protein ürününün işlevinin bozulmasına veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon taşınması kesintiye uğradığında, mukus kaplamasının belirli organlar üzerindeki viskozitesi kalınlaşacaktır. Hastalığın temel özelliklerinden biri, solunum yolunda kalın mukus birikmesi, nefes almada güçlük, kronik tekrarlayan akciğer enfeksiyonları ve sonunda ölüme yol açan ilerleyici akciğer hasarıdır. CF hastaları için ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşların başındadır.

Vertex şimdiye kadar 4 KF ilacı listeledi: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), burada tedavi edilebilecek ilk 3 ilaç dünya çapında yaklaşık 40.000 hastadır ve tüm KF hastalarının yaklaşık% 50'sini oluşturmaktadır. Yeni onaylanan üçlü terapi Trikafta, tedavi aralığını dünya çapında KF hastalarının% 90'ına genişletebilir.

Bu yılın haziran ayında, farmasötik pazar araştırma ajansı EvaluatePhamra, Trikafta'nın 2026'da 8,739 milyar ABD dolarına ulaşan satışlar ve bileşik yıllık büyüme oranıyla dünyanın&# 39'un en çok satan TOP10 ilaçlarından biri olacağını tahmin eden bir rapor yayınladı. 2019-2026 döneminde% 54,3. .