ABD FDA, arfolitixorin hızlı izleme kalifikasyonu verdi

Isofol Medical AB kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Modufolin'e (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilentetrahidrofolat, [6R]-MTHF) metastatik tedavi için kullanım için hızlı izleme kalifikasyonu (FTD) verdiğini duyurdu. kolorektal kanser (mCRC). Arfolitixorin, kanser tedavisinde antimetabolitlerin etkinliğini artırmak ve yan etkilerini azaltmak için kullanılan folik asit bazlı yeni bir bileşiktir. Isofol, onkoloji endikasyonları için arfolitixorin geliştirmek ve ticarileştirmek için Merck KGaA ile küresel bir özel lisans anlaşması imzaladı.

Arfolitixorin, yaygın olarak kullanılan folik asit ilaçları leucovorin ve levoleucovorin'in anahtar aktif metabolitidir. Folinik asit ve levofolinik asidin etkili olabilmesi için vücutta [6R]-MTHF aktif formuna dönüştürülmesi gerekir. Bu, örneğin genetik yatkınlığa bağlıdır. Tüm hastalar bu aktivasyonu tetiklemez. Çalışmalar, mCRC hastalarının dörtte üçünün lökovorin ve levofolinik asidi dönüştürmek için yetersiz yeteneğe sahip olduğunu ve dönüşümsüz sağkalımın (PFS) iyi dönüşüm yeteneği olan hastalara kıyasla önemli ölçüde azaldığını göstermiştir.

Arfolitixorin, ileri CRC tedavisi için bir ilaçtır. İşlevi için karmaşık metabolik aktivasyon gerektirmediğinden, arfolitixorin, folik asidi aktive etme yeteneğinden bağımsız olarak, ilerlemiş KRK'li tüm hastalar için uygun olabilir.

Fast Track Qualification (FTD), önemli alanlarda karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçları ele almak için ilaç geliştirmeyi ve ciddi hastalıklar için hızlı incelemeyi hızlandırmayı amaçlar. Geliştirme aşamasındaki ilaçlar için hızlı kalifikasyonların elde edilmesi, ilaç şirketlerinin araştırma ve geliştirme aşamasında FDA ile daha sık etkileşime girebileceği anlamına gelir. Bir pazarlama başvurusu gönderdikten sonra, ilgili standartları karşılıyorlarsa, hızlandırılmış onay ve öncelikli inceleme için uygundurlar. Ayrıca, sürekli inceleme için de uygundurlar.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, CRC, kanser ölümünün ikinci önde gelen nedeni ve en yaygın üçüncü kanser türüdür. mCRC tedavisi açısından, yeni ve daha etkili tedavi seçenekleri için karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyaç vardır. FDA, ilacın''un mCRC'nin önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılama potansiyeline dayalı olarak arfolitixorin FTD'yi verdi.

5-florourasil (5-FU) sitotoksisitesini artıran ilk ve tek saf folik asit metabolik olarak aktif madde ([6R]-MTHF) olarak, arfolitixorin şu anda önemli bir küresel Faz 3 AGENT çalışmasında (NCT03750786) değerlendirilmektedir. Çalışmanın 2022'de tamamlanması bekleniyor. Bundan sonra, Isofol'un ABD FDA ve AB EMA'ya pazarlama başvuruları sunmayı ve 2023 gibi erken bir tarihte ticarileştirilmesi bekleniyor.

Isofol'un CEO'su Ulf Jugnelius şunları söyledi:&"FDA'nın lider ilaç adayımız arfolitixorin hızlı yol statüsünü vermesinden çok memnunuz. Bu, yıkıcı bir hastalık olan mCRC'nin tedavisinde arfolitixorin'in potansiyel faydalarının dışarıdan güçlü bir şekilde tanınmasıdır. Bir sonraki klinik dönüm noktamız, Faz 3 AGENT çalışmasında 300 progresyonsuz sağkalım olayı elde etmek ve ardından 2022'nin ilk yarısında en iyi sonuçları analiz edip sunabilmemiz için verilerin körlüğünü kaldırmaktır. FTD yeterliliği işbirliği yapmamıza olanak sağlayacaktır. Arfolitixorin'in sürekli gelişim planını optimize etmek için FDA ile daha sık ve 40 yıldan fazla bir süredir mCRC için bakım standardını iyileştiren ilk yeni ilaç olabilir.&alıntı;