ABD FDA Pfizer Panzyga'yı (enjeksiyon için insan immünoglobulin) onayladı!

Pfizer son zamanlarda ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) panzyga için ek bir biyolojik ürün lisans uygulamasını (sBLA) onayladığını açıkladı (intravenöz enjeksiyon için insan immünoglobulin,% 10 sıvı hazırlama) kronik inflamasyon Cinsel demiyeliner polinöropatisi (CIDP) olan yetişkin hastalar. CIDP nadir görülen otoimmün aracılı polinöropatidir. İntravenöz immünoglobulin (IVIg), CIDP'li hastalarda en sık görülen birinci basamak tedavidir.

Panzyga'nın, hastaların klinik ihtiyaçlarını karşılamaya yardımcı olacak 2 FDA onaylı CIDP bakım dosing rejimine sahip tek IVIg olduğunu belirtmek gerekir. Panzyga ayrıca 12 mg/kg/dk infüzyon oranında da uygulanabilir.

Panzyga, intravenöz olarak uygulanan% 10'luk bir insan normal immünoglobulin çözeltisi. Amerika Birleşik Devletleri'nde Panzyga 2018'de onaylandı: (1) 2 yaşından ≥ hastaların primer immün yetmezlik (PI) tedavisi için); (2) erişkin hastaların kronik immün trombositopeni (cITP) tedavisi için.

Pfizer, Octapharma AG ile bir lisans anlaşması imzaladı ve pfizer'a Panzyga'yı ABD'de satma ve ticarileştirme hakkı verildi. Octapharma AG, bu ürünü Amerika Birleşik Devletleri dışındaki küresel pazarda ticarileştirme hakkını saklı tutar.

Pfizer Hastanesi İş Birimi Global Başkanı Angela Lukin şunları söyledi: "Her CIDP hastasının farklı tedavi ihtiyaçları vardır. Sadece bir onaylı dozaj seçeneğinin her zaman en iyisi olmadığını gördük. Bu yeni endikasyon ve ek dozaj seçeneği Onay, sağlık hizmeti sağlayıcılarının hastalar için uygun bir dozaj seçeneği seçmelerini sağlayacak ve bu da hasta popülasyonunda karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı çözmeye yardımcı olacaktır."

CIDP, simetrik motor ve duyu kaybı ve derin tendon reflekslerinin kaybı ile ilişkili zayıflık ile karakterize nadir bir periferik sinir hastalığıdır. Hastalık sinir miyelin kılımlarının hasar görmesinden kaynaklanır. CIDP'nin kademeli başlangıcı tanıyı aylarca hatta yıllarca geciktirebilir, ciddi sinir hasarına yol açabilir, tedaviye yanıtı sınırlayabilir ve geciktirebilir. Çoğu hasta uzun süreli tedavi gerektirir; tedavi edilmezse, CIDP hastalarının yaklaşık üçte birinde tekerlekli sandalye bağımlılığı gelişecektir. Erken tanıma ve uygun tedavi, hastaların ağır sakatlıklardan kaçınmalarına yardımcı olmak için gereklidir.

Bu yeni endikasyonun onaylanması, CIDP tanısı alan 142 hastanın prospektif, çift kör, randomize, çok merkezli faz 3 çalışmasının verilerine dayanmaktadır. Bu Faz 3 çalışması, birden fazla bakım dozu seçeneğini değerlendiren ilk ve tek IVIg CIDP tedavi çalışmasıdır. Çalışmada, 6 aylık bir süre boyunca, 7 bakım infüzyonunun etkinliği, güvenliği ve tolere edilebilirliği her 3 haftada bir değerlendirildi. Birincil etkinlik uç noktası, 1.0 g/kg Panzyga tedavi grubundaki yanıt verenlerin 6 aylık tedavide taban çizgisine göre oranıdır. Remisyon şu şekilde tanımlandı: Düzeltilmiş 10 puanlık İnflamatuar Nöropati Nedeni ve Tedavisi (INCAT) sakatlık puanı en az 1 puan azalan bir hasta.

Sonuçlar, 6 aylık tedavinin sonunda hastaların %80'inin (55/69) 1,0 g/kg dozda INCAT remisyonuna ulaşarak çalışmanın birincil uç noktasına ulaştığını göstermiştir. Birden fazla destekleyici uç nokta, %92 remisyon oranı gösteren 2.0 g/kg doz grubu düzeltilmiş INCAT skoru da dahil olmak üzere doza bağlı bir etkinlik gösterdi. 1.0 g/kg ve 2.0 g/kg doz gruplarında kavrama gücü, İnflamatuvar Raschig Kapsamlı Engellilik Ölçeği (I-RODS) ve Tıbbi Araştırma Konseyi (MRC) toplam puanlarında da doza bağımlı yanıt saptadı. Bu çalışmada, Panzyga genellikle iyi tolere edildi. En sık görülen advers reaksiyonlar (%>5) tüm doz gruplarında baş ağrısı (%15), ateş (%14), dermatit (%10) vardı. ve kan basıncının artması (%8). Çalışma süresi boyunca 11 hasta (%8) ön düzeltme aldı.