ABD FDA, Octagam %10'u onayladı: yetişkin dermatomiyozit tedavisi için ilk intravenöz immünoglobulin (IVIg)!

Octapharma USA kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), yetişkin dermatomiyozit (dermatomiyozit, DM) intravenöz immünoglobulin (IVIg) tedavisinde kullanılan ilk ve tek ilaç olan Octaam %10'u (intravenöz immünoglobulin [insan]) onayladığını duyurdu. Dermatomiyozit, nadir görülen immün aracılı inflamatuar bir hastalıktır. Octagam %10, yetişkinlerde kronik immün trombositopenik purpura (ITP) tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış bir immünoglobulin [insan] intravenöz enjeksiyon çözeltisidir.

FDA, Octagam'ı dermatomiyoziti tedavi etmek için Faz 3 ProDERM klinik araştırmasının sonuçlarına göre onayladı (ClinicalTrials.gov kayıt numarası: NCT02728752). Bu, çok önemli bir randomize klinik çalışmadır ve yetişkin dermatomiyozit tedavisinde IVIg'nin uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren ilk çalışmadır. Bu prospektif, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 klinik deneme, dünya çapında 36 klinik merkezde (Amerika Birleşik Devletleri'nde 17 dahil) 95 hastayı kaydetmiştir ve IVIg'yi dermatomiyozit için bir tedavi seçeneği olarak değerlendiren en büyük çalışmadır.

PrimDRM Araştırma Yönlendirme Komitesi üyesi ve Pittsburgh Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki Artrit ve Otoimmün Merkezi'nin tıbbi direktörü Rohit Aggarwal şunları söyledi: dermatomiyozitli hastalar için önemli bir tedavi seçeneğidir. Bu araştırma, klinisyenlere IVIg'nin etkinliği ve güvenliği konusunda daha fazla güven verir ve hangi hasta türlerinin tedavi için en uygun olduğu konusunda değerli bilgiler sağlar.&alıntı;

Dermatomiyozit, her milyon Amerikalıda yaklaşık 10 kişiyi etkileyen, nedeni bilinmeyen nadir bir idiyopatik otoimmün hastalıktır. Dermatomiyozitli hastalar genellikle deri döküntüsü, kronik kas iltihabı ve ilerleyici kas zayıflığından muzdariptir. Hastalık genellikle 40 ila 60 yaşlarındaki yetişkinleri ve 5 ila 15 yaş arasındaki çocukları etkiler. Dermatomiyozitin komplikasyonları arasında disfaji, aspirasyon pnömonisi, solunum problemleri ve kaslarda, deride ve bağ dokularında kalsiyum birikintileri bulunur. Eşleştirilmiş genel popülasyonla karşılaştırıldığında, dermatomiyozitli hastaların ölüm oranı üç kattan fazladır.

Octapharma ABD Başkanı Flemming Nielsen şunları söyledi:&"FDA'nın' Octaam® %10'u yetişkin dermatomiyoziti için güvenli ve etkili bir tedavi olarak onaylaması, daha önce onaylanmamış ilaçlara güvenen hastalar için heyecan verici bir haber. tedaviler. Octaharma, nadir hastalıkları olan hastalar için hayat kurtaran ve hayatı iyileştiren tedaviler sağlamaya kendini adamıştır. Dermatomiyozitli hastalara hizmet sağlamak için eğitim ve diğer destek programlarını geliştirmek için hasta örgütleri ve tıp camiası ile birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz.&alıntı;

ProDerm klinik denemesi, 16 haftalık, çift kör, plasebo kontrollü bir başlangıç ​​dönemi içeriyordu. Hastalar, her 4 haftada bir yüksek doz Octagam %10 (2g/kg) veya plasebo alacak şekilde randomize edilmiştir. İlk tedavi periyodunu 24 haftalık açık etiketli bir genişleme periyodu takip eder. Deneme sırasında hastanın' durumu kötüleşirse, tedavi planını değiştirmelerine izin verilir. Çalışmada, hastanın' tedaviye yanıtını ölçmek için 2016 American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard kullanıldı.

Sonuçlar, ilk 16 haftalık çift kör tedavi döneminde, Octagam alan hastaların %78.7'sinin tedaviye olumlu yanıt verdiğini, plasebo alan hastaların ise %43.8'inin tedaviye olumlu yanıt verdiğini gösterdi. Genişleme döneminde IVIg'ye geçildikten sonra, plasebo grubunun 40. haftadaki yanıt oranı, Octagam %10 grubunun 16. haftadakine benzerdi (minimum iyileşme %70 idi). Genel birincil son nokta ile tutarlı olarak, ikincil son noktalar (kas enzimleri, dermatomiyozit hastalık alanı ve şiddet indeksi [CDASI] hariç genel iyileştirme ölçeğinin [TIS] tüm alt öğeleri dahil), plasebo ile karşılaştırıldığında, IVIg tedavisi de istatistiksel olarak anlamlı bir sonuç gösterdi. Gelişme. Çalışmada, IVIg'nin güvenliği ve tolere edilebilirliği, IVIg tedavisinin daha önce bildirilen güvenlik sonuçları ile tutarlıdır.