ABD FDA, zandelisib yetim ilaç tanımı verdi: %93'lük bir genel yanıt oranı (ORR)!

MEI Pharma ve küresel ortağı Kyowa Kirin kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) oral selektif fosfatidilinositol-3-kinaz delta (PI3K delta) inhibitörü zandelisib (ME-401) tedavisine Yetim İlaç Kalifikasyonu (ODD) verdiğini duyurdu. Foliküler Lenfoma (FL). Mart 2020'de FDA ayrıca zandelisib Hızlı Yol Tanımı (FTD) verdi: daha önce en az iki sistemik tedavi görmüş, nükseden veya refrakter FL'si olan yetişkin hastaları tedavi etmek için kullanılır.

Yetim İlaç, nadir hastalıkların önlenmesi, tedavisi ve teşhisi için kullanılan ilaçları ifade eder ve nadir hastalıklar,&yetim hastalıkları olarak da bilinen, görülme sıklığı çok düşük olan bir hastalık sınıfının genel terimidir.&alıntı; Amerika Birleşik Devletleri'nde, nadir hastalıklar, 200.000'den az hastası olan hastalıkları ifade eder. Nadir hastalık ilaçlarının geliştirilmesine yönelik teşvikler, klinik araştırma maliyetleriyle ilgili vergi kredileri, FDA kullanıcı ücreti indirimleri ve klinik denemeler gibi çeşitli klinik geliştirme teşviklerini içerir. Deneme tasarımında FDA'nın yardımı ve ilaç pazarlandıktan sonra onaylanmış endikasyonlar için 7 yıllık pazar münhasırlık süresi.

Fast Track Qualification (FTD), önemli alanlarda karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçları ele almak için ilaç geliştirmeyi ve ciddi hastalıklar için hızlı incelemeyi hızlandırmayı amaçlar. Geliştirme aşamasındaki ilaçlar için hızlı kalifikasyonların elde edilmesi, ilaç şirketlerinin araştırma ve geliştirme aşamasında FDA ile daha sık etkileşime girebileceği anlamına gelir. Bir pazarlama başvurusu gönderdikten sonra, ilgili standartları karşılıyorlarsa, hızlandırılmış onay ve öncelikli inceleme için uygundurlar. Ayrıca, sürekli inceleme için de uygundurlar.

zandelisib moleküler yapısı

Foliküler lenfoma (FL), tüm Hodgkin dışı lenfomaların (NHL) yaklaşık %20-30'unu oluşturan en yaygın indolent lenfomadır. Bu hastalık da B hücrelerinde gelişir, çoğu durumda kroniktir ve yavaş ilerler. FL teşhisi konan hastaların çoğu 65 yaşın üzerindedir. Bazen FL, hızlı büyüyen (invaziv) bir NHL olan diffüz büyük B hücreli lenfomaya (DBLCL) dönüşebilir.

Zandelisib (ME-401), araştırılmakta olan bir oral fosfatidilinositol 3-kinaz (PI3K) delta inhibitörüdür. PI3Kδ inhibitörleri genellikle kanser hücrelerinde aşırı eksprese edilir ve hematolojik tümörlerin proliferasyonu ve hayatta kalmasında anahtar rol oynar. Zandelisib, PI3Kδ alt tipleri için yüksek seçicilik gösterir ve diğer PI3Kδ inhibitörlerinden farklı ilaç özelliklerine sahiptir. Bu ilaç, sınıfının en iyisi bir PI3Kδ inhibitörü olma potansiyeline sahiptir. Klinik özellikleri, tek ilaç tedavisi olarak veya diğer kanser ilaçlarıyla kombinasyon halinde, bir dizi B hücreli maligniteyi çözme fırsatına sahip olduğunu göstermektedir. Şu anda MEI, çeşitli B hücreli maligniteleri olan hastaların tedavisi için zandelisib'i değerlendirmektedir.

Nisan 2020'de MEI ve Concord Kirin, zandelisibi daha da geliştirmek ve ticarileştirmek için küresel bir lisans, geliştirme ve ticarileştirme anlaşması imzaladı. MEI ve Concord Kirin, Amerika Birleşik Devletleri'nde zandelisib'i ortaklaşa geliştirecek ve tanıtacak ve MEI, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki satışlardan elde edilen tüm geliri kaydedecek. Concord Kylin, Amerika Birleşik Devletleri dışında münhasır ticarileştirme haklarına sahiptir ve MEI'ye Amerika Birleşik Devletleri dışındaki satışlara dayalı olarak telif ücretlerinde kademeli bir artış ödeyecektir.

Bu yılın Mayıs ayında, MEI Pharma ve Concord Kirin, nükseden veya refrakter FL (r/r FL) tedavisinde zandelisibin Faz 1b klinik çalışmasının aralıklı program (IS) hasta kohortunun verilerini açıkladı. Sonuçlar, birinci basamak kemoterapiyi aldıktan sonraki 24 ay içinde hastalık progresyonu (POD24) olan r/r FL hastaları arasında, zandelisib (rituksimab ile birlikte ve olmadan) tedavisinin genel yanıt oranının (ORR) %82 olduğunu ve POD24 olmayan hastalarda ORR %93'e ulaştı.