ABD FDA Isturisa onaylar (osilodrostat), doğrudan aşırı kortizol salgısını çözer ilk ilaç!

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) son zamanlarda Cushing sendromu (CS) olan yetişkin hastaların tedavisi için Isturisa® (osilodrostat, oral tablet) onayladı, özellikle: hipofiz cerrahisi yapılamaz, ya da cerrahi yapıldı. Hala hasta olan yetişkin hastalar. Cushing sendromu (CS) adrenal bezlerin aşırı kortizol salgılanmasının neden olduğu nadir bir hastalıktır. Isturisa, 11β-hidroksilaz'ı bloke ederek ve kortizol biyosentezini engelleyerek aşırı kortizol üretimini doğrudan çözen ilk FDA onaylı ilaçtır.

Isturisa® sağlayacak 1 mg, 5 mg, ve 10 mg film kaplı tablet. Isturisa® avantajı, yetişkin CS hastalarında kortizol düzeylerini kontrol veya normale, ve yönetilebilir güvenlik, bu ürün CS hastalar için değerli bir tedavi seçeneği yapma olmasıdır.

Isturisa Novartis tarafından geliştirilmiştir. Temmuz 2019'da şirket İtalyan ilaç şirketi Recordati'ye 390 milyon dolara üç endokrin ilaç sattı: Isturisa, iki akromegali tedavi ilacı Signifor (pasireotide diaspartate) ve uzun etkili ilaçlar Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

Avrupa Birliği'nde, Isturisa erişkinlerde endojen Cushing sendromu (CS) tedavisi için Ocak 2020'de onaylanmıştır. Isturisa® aktif farmasötik madde osilodrostat, adrenal kortizol biyosentezinin son adımı sorumlu 11-β hidroksilaz inhibe ederek çalışan bir kortizol sentez inhibitörüdür. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, Isturisa yetim uyuşturucu statüsü verilmiştir.

osilodrostat kimyasal yapısal formülü (Kaynak: medchemexpress.cn)

Tüm klinik programdan elde edilen veriler, Isturisa'nın çoğu hastada kortizol düzeylerini normalleştirebileceğini ve hastalığın çeşitli klinik özelliklerini ve yaşam kalitesini iyileştirebileceğini ve böylece tıbbi ihtiyaçların karşılanmadığı alanlarda önemli klinik faydalar sağladığını göstermektedir. Özellikle LINC-3 çalışmasında, 8 haftalık rastgele yoksunluk süresinin sonunda (Hafta 34), Kortikosteroidlerin normal aralığında kalan Isturisa grubundaki hastaların oranı plasebo grubuna göre anlamlı olarak yüksekti (%86.1 vs %29.4). Kortizol seviye kontrolü CS hastalarının birincil hedefidir. Çalışmada, Isturisa en sık görülen yan etkiler adrenal yetmezlik, baş ağrısı, kusma, mide bulantısı, yorgunluk ve ödem idi.

Mary Thanh Hai, MD, Fda İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nin ikinci odasının müdür vekili, şöyle dedi: "FDA nadir hastalıklar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini destekler. Bu yeni tedavi cushing sendromu olan hastalara yardımcı olabilir, hangi nadir bir hastalıktır, aşırı kortizol üretimi diğer tıbbi sorunlar riski hasta koyar. Hastaların normal kortizol düzeylerielde yardımcı olarak, Bu ilaç Cushing hastalığı olan yetişkinler için önemli bir tedavi seçeneğidir. "

CS-Cushing sendromu belirtileri (Resim kaynağı: omicsonline.org)

Baidu Ansiklopedisi göre, Cushing sendromu (CS) ayrıca hiperkortizolizm (hiperkortizolizm) olarak bilinir. Geçmişte, bazı insanlar da Cushing sendromu denir. Kortizol) klinik belirtileri bir dizi üretir, ayrıca endojen Cushing sendromu olarak bilinen. Görülme sıklığı 20-40, erkek-kadın insidansı oranı ise 1:3'tür.

Etiyolojisine göre iki tipe ayrılabilir: ACTH bağımlı ve bağımlı olmayan. Ana belirtileri dolunay yüz, kanlı görünüm, merkezcil obezite, akne, mor çizgiler, yüksek tansiyon, ikincil diyabet ve osteoporoz vardır. Buna ek olarak, yüksek doz glukokortikoidler veya uzun süreli alkol bağımlılığı uzun süreli uygulama da cushing sendromu benzer klinik belirtilere neden olabilir, eksojen olarak bilinen, ilaç kaynaklı, veya Cushing benzeri sendrom.