ABD FDA, AbbVie'nin botulinum toksin Botoksunu onayladı: Çocuklarda nörojenik detrusor hiperaktivite tedavisi!

AbbVie (AbbVie) kısa bir süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) antikolinerjik ilaçlara yetersiz yanıt veya hoşgörüsüzlük ile 5 ≥ pediatrik hastaların tedavisi için Botox'u (onabotulinumtoxinA) onayladığını açıkladı. Nörolojik hastalıkla ilişkili detrusor (mesane kası) hiperaktivitesi. Bu dönüm noktası, Botox'un Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylandığının 12.

Botoksun nörojenik detrusor hiperaktivitesi olan çocukların tedavisinde onaylanan ilk ve tek nörotoksin olduğunu belirtmek gerekir. Şimdi, antikolinerjik ilaçlara yetersiz yanıt veren nörojenik detrusor hiperaktivitesi olan çocuklar için cerrahi müdahaleden önce kullanılabilecek yeni bir tedavi seçeneği vardır. Botoks, sinir uyarılarının kaslara (bu endikasyonda mesane kasına) iletilmesini engelleyerek, kas kasılmasını geçici olarak azaltarak nörotransmitter asetilkolinin nöromüsküler kavşakta salınmasını seçici olarak önler.

Nörojenik detrusor hiperaktivite, omurilik ve mesane etkili bir şekilde iletişim kuramadığında ortaya çıkar ve bu da spina bifida ve omurilik yaralanması gibi nörolojik hastalıklarla ilgili olabilir. Sonuç olarak, mesane kasları istemsiz olarak kasılır, mesanedeki basıncı arttırır ve mesanenin kapasitesini azaltır, bu da sık ve kazara idrar sızıntısına neden olabilir. Zamanla, artan mesane basıncı da mesane ve böbrek hasarına neden olabilir.

Çocuklarda nörojenik detrusor hiperaktivitenin rabdomizit, omurilik yaralanması ve spina bifida gibi birçok nedeni vardır. Bunlar arasında spina bifida, her yıl Amerika Birleşik Devletleri'nde doğan 4 milyondan fazla bebekten yaklaşık 1500-2000 bebeği etkileyen en yaygın olanıdır. Spina bifidalı hastaların %90'ından fazlası üriner sistem semptomlarına sahiptir.

Yeni endikasyonun onayı randomize, çift kör Faz 3 çalışmasının verilerine dayanmaktadır. Çalışma nörojenik detrusor hiperaktivitesi olan 100'den fazla çocukta yapıldı, Botox'un güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi ve uzun süreli bir uzatma çalışması yaptı. Faz 3 çalışmasının sonuçları, detrusor kasına enjekte edilen Botoks® 200 ünitenin (en fazla 6U/kg) çalışmanın birincil uç noktası olan gündüz idrar kaçırma ataklarını azaltabileceğini ve 6. haftada (ana zaman noktasında) azaldığını ve mesane kapasitesini artırdığını göstermiştir. Çalışmada en sık görülen advers reaksiyonlar bakteriyüri (%20), idrar yolu enfeksiyonu (%7), beyaz kan hücresi idrarı (%7) idi. ve hematüri (%3).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Baş Bilimsel Sorumlu Mitchell F. Brin, MD, şunları söyledi: "Botoks, antikolinerjik ilaçlarla yetersiz hastalık kontrolü için onaylanan ilk nörojenik detrusor hiperaktivitedir. Şiddetli semptomları olan çocuklarda nörotoksinler. Bu dönüm noktası, Botox'un Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylandığının 12. 30 yıllık Botoks araştırma ve geliştirme geleneğimizi esas alarak, tüm terapötik alanın karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamak için nörotoksin inovasyonunun direksiyonsuz bir şekilde peşinde koşmaya devam ediyoruz."

Texas Çocuk Hastanesi Pediatrik Üroloji Bölümü Direktörü ve Baylor Tıp Fakültesi Üroloji Profesörü Paul F. Austin şunları söyledi: "Altta kalan nörolojik hastalıkları olan birçok çocukta zamanla mesane ve böbrek hasarı gelişebilir. Bu da tedavinin önemini vurgulamaktadır. Nörojenik detrusor aşırı aktivitesi olan çocukların bakımında, mesane basıncını azaltmak ve mesane kapasitesini artırmak için çalışıyoruz. Daha önce, ameliyat dışında, tedavi seçenekleri esas olarak antikolinerjik ilaçlarla sınırlıydı, ancak uzun süreli Kullanımın dikkatlice düşünülmesi gerekiyor. Nörojenik detrusor hiperaktivitenin etkili yönetimi sürekli bakım gerektirir ve alternatif tedavi seçenekleri için karşılanmamış yüksek bir ihtiyaç vardır. Botoks güvenliği ve etkinliği kanıtlanmıştır ve hastalığı alkali enerji ilaçları ile yeterince yönetilmeyen kolinerjik karşıtı pediatrik hastalar için kabul edilecektir yeni bir tedavi seçeneği sunun" dedi.

Botoks Allergan (AbbVie tarafından satın alındı) tarafından geliştirilmiştir. İlacın ana maddesi, aşırı aktif kasları tedavi etmek için kullanılan bir sinir iletim engelleyicisi olan son derece saflaştırılmış A tipi botulinum toksinidir. Botoks ilk olarak 1989 yılında yüz spazm ve şaşılık tedavisi için onaylanmıştır. 2000 yılında servikal distoni için onaylandı ve daha sonra kırışıklık giderme, yüz inceltme, kaş çizgilerinin ve karga ayaklarının ortadan kaldırılması vb. Son yıllarda, Botoks ayrıca üst ekstremite spazmları, kronik migren, nörojenik idrar kaçırma, aşırı aktif mesane, spazmlar ve şiddetli koltuk altı terlemesi (hiperhidroz) ve diğer endikasyonları tedavi etmek için onaylanmıştır.

Botoks, dünyanın ilk onaylanmış A tipi botulinum toksin tedavi ürünüdür. Amerika Birleşik Devletleri'nde, Botox şimdiye kadar 12 terapötik endikasyon için FDA tarafından onaylanmıştır. Son 30 yılda dünya genelinde 100 milyon şişe botoks® ve Botoks® Kozmetik (Botoks A) satılmış, bilimsel ve tıp dergilerinde 3.700'den fazla makale yayınlanmıştır. Botoks® Nörotoksin dünyada en çok araştırılmış ilaçlardan biridir.