ABD FDA onaylı Tyvaso (treprostinil): interstisyel akciğer hastalığı ile ilişkili pulmoner hipertansiyonu (PH-ILD) tedavi eden ilk ilaç!

United Therapeutics geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), interstisyel akciğer hastalığı ile ilişkili pulmoner hipertansiyonu (PH-ILD; WHO Grup 3), Atletik yeteneği geliştiren hastaların tedavisi için Tyvaso (treprostinil) inhalasyon çözümünü onayladığını duyurdu. Bu, FDA tarafından onaylanan Tyvaso için ikinci göstergedir. Bundan önce, FDA ilk kez Temmuz 2009'da pulmoner hipertansiyonlu hastaların (PAH, WHO Grup 1) tedavisi ve egzersiz performansını iyileştirmek için Tyvaso'yu onayladı.

Tyvaso'nun Amerika Birleşik Devletleri'nde PH-ILD için ilk ve tek onaylanmış tedavi olduğunu belirtmekte fayda var. Tyvaso'nun pazar için onayı, PH-ILD tedavisinde bir kilometre taşını işaret ediyor. PH-ILD, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 30.000 hastayla yaşamı tehdit eden ciddi bir hastalıktır ve bu alanda karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçlar vardır. Pivotal INCREASE çalışmasında, Tyvaso tedavisi hastanın&# 39 egzersiz kapasitesini önemli ölçüde geliştirdi.

INCREASE Araştırma Yönlendirme Komitesi Başkanı ve Brigham and Women's Hospital Pulmoner Vasküler Hastalık Programı Direktörü Dr. Aaron Waxman şunları söyledi: “İnterstisyel akciğer hastalığı ve pulmoner hipertansiyonu olan yetişkin hastalar aynı zamanda nefes darlığı ve zayıf egzersizden muzdariptir. tolerans ve artan ölüm oranı. Kalite genellikle düşüktür. Şimdiye kadar, bu hastaları tedavi eden klinisyenlerin herhangi bir onaylanmış tedavi seçeneği yoktu. PH-ILD hastaları ve hayatı tehdit eden bu ciddi hastalığı tedavi eden doktorlar için Tyvaso (bir inhalasyon tedavisi) Düzenleyici onayların hepsi heyecan verici bir haber. Bu, bu hastaları yönetme şeklimizi değiştirecek."

United Therapeutics'in Başkanı ve CEO'su Dr. Martine Rothblatt şunları söyledi: GG'nin; PH-ILD hastalarının tedavisi için FDA&# 39'un Tyvaso'ya verdiği onay, bu savunmasız hasta grubu için önemli bir tedavi ilerlemesidir. Ayrıca pulmoner hipertansiyon alanını geliştirme taahhüdümüzü de vurgulamaktadır. Yenilikler ve Tyvaso'dan yararlanabilecek hasta sayısını artırın. Bu güvenli ve etkili inhalasyon tedavisini Amerika Birleşik Devletleri'ndeki PH-ILD'li birçok hastaya sunmak için deneyimimizi ve genişletilmiş altyapımızı kullanmayı planlıyoruz."

İnterstisyel akciğer hastalığı (ILD), akciğerlerde bronşiyol ve alveolar keselerin belirgin yara izi veya fibrozu ile karakterize edilen bir grup akciğer hastalığıdır. ILD'de artan fibrotik doku, pulmoner kapillerler ve alveolar keseler arasındaki oksijenasyonu ve serbest gaz değişimini engelleyebilir. Bu durumda, hastalar nefes darlığı, nefes darlığı ve yorgunluk gibi çeşitli semptomlar yaşayacaktır.

DSÖ Grup 3 pulmoner hipertansiyon (PH) sıklıkla interstisyel akciğer hastalığı olan hastaların seyrini karmaşıklaştırır ve zayıf egzersiz kapasitesi, daha fazla oksijen talebi, azalmış yaşam kalitesi ve daha kötü prognoz ile ilişkilidir. PH'nin erken ILD'li hastaların en az% 15'ini (Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 30.000 PH-ILD hastası) etkilediği ve daha şiddetli ILD'li hastaların% 86 'ini etkileyebileceği tahmin edilmektedir.

FDA, INCREASE çalışmasından elde edilen verilere dayanarak, Tyvaso&# 39'un PH-ILD tedavisi için tamamlayıcı yeni ilaç uygulamasını (sNDA) onayladı. Bu çalışma, PH-ILD'li yetişkin hastalarda gerçekleştirilen en büyük ve en kapsamlı çalışmadır. Bu çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, 16 haftalık paralel grup çalışmasıdır ve toplam 326 hasta kaydedilmiştir.

Sonuçlar, çalışmanın birincil son noktasına ulaştığını gösterdi: Tyvaso ile tedavi edilen hastalar, 6 dakikalık yürüme mesafesinde (6DYM) önemli bir iyileşme gösterdi. Çalışmanın sonuçları uluslararası tıp dergisi" New England Journal of Medicine" (NEJM) ve Kombinasyon Terapisinin son yatırımcı toplantısında tartışıldı. Çalışmanın sonuçları ayrıca, PH-ILD'nin nedeni, hastalık şiddeti, yaş, cinsiyet, başlangıç ​​hemodinamiği ve doz dahil olmak üzere tüm anahtar alt gruplarda Tyvaso'nun terapötik faydasını da gösterdi. Kardiyak biyobelirteç proBNP'nin azaltılması, ilk klinik kötüleşme olayına kadar geçen süre, 12. haftada 6DYM pikinin değişmesi ve 15. haftada 6DYM çukurundaki değişiklik dahil olmak üzere ikincil sonlanım noktalarının her birinde de önemli gelişmeler gözlendi. Diğer gözlemler, Tyvaso ile tedavi edilen hastalarda plaseboya göre ayarlanmış zorlu vital kapasitede (FVC) bir gelişme ve intrinsik akciğer hastalığında önemli bir azalma içerir. Bu çalışmada, günde 4 kez maksimum 12 nefesle Tyvaso tedavisi iyi tolere edildi ve güvenliği önceki Tyvaso çalışmaları ve prostasiklin ile ilgili bilinen advers olaylarla tutarlıydı.

Tyvaso'nun aktif farmasötik bileşeni, pulmoner ve sistemik arteriyel vasküler yatakları doğrudan genişleterek ve trombosit agregasyonunu inhibe ederek çalışan sentetik bir prostasiklin taklidi olan treprostinildir (treprostinil).

United Therapeutics, Treprostinil için Tyvaso (inhalasyon solüsyonu), Orenitram (sürekli salimli tabletler) ve Remodulin (enjeksiyon) dahil olmak üzere çeşitli dozaj formları geliştirmiştir. Şu anda, United Therapeutics ayrıca Tyvaso&# 39'un yeni nesil kuru toz formülü olan ve geleneksel atomize Tyvaso tedavisinden daha uygun bir uygulama yöntemi sağlaması beklenen bir kuru toz olan Tyvaso DPI geliştirmektedir.

Bu yılın Ocak ayında, Tyvaso DPI'yi pulmoner hipertansiyon (PAH) tedavisi için değerlendiren BREEZE çalışması birincil son noktasına ulaştı: Tyvaso (treprostinil) inhale solüsyonundan Tyvaso DPI'ya geçiş yapan PAH hastalarının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini kanıtladı. Ek olarak, sağlıklı gönüllülerde yürütülen farmakokinetik (PK) çalışmaları, Tyvaso DPI ve Tyvaso inhalasyon solüsyonu arasındaki treprostinil maruziyetinin karşılaştırılabilir olduğunu göstermiştir.

United Therapeutics, Tyvaso DPI için Nisan 2021'de FDA'ya pulmoner hipertansiyon (PAH) ve interstisyel akciğer hastalığı ile ilgili (PH-ILD) endikasyonları kapsayan bir Yeni İlaç Başvurusu (NDA) sunmayı planlamaktadır. Şirket, FDA&# 39'un inceleme döngüsünü hızlandırmak için Tyvaso DPI NDA'ya karşı bir Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) sunmayı planlıyor. Onaylandığı takdirde, Tyvaso DPI'nın, mevcut Tyvaso inhale solüsyonuna kıyasla uygun uygulama avantajını sağlayan inhale treprostinil tedavisinde önemli ilerleme kaydetmesi beklenmektedir.