ABD FDA ilk sisteamin göz damlasını onayladı Cystadrops: sistinoz oküler belirtilerinin tedavisi

Recordati Nadir Hastalıklar, geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Cystadrops (sisteamin göz damlası,% 0.37) onayladığını duyurdu. Cystadrops, sistinozlu hastaların korneasında sistin kristali birikintilerini tüketebilen yeni viskoz bir göz damlasıdır.

Cystadrops, korneada sistin kristallerinin birikmesini önemli ölçüde azaltabilir. Günde 4 defa uygulanan ilk ve tek FDA onaylı sisteamin göz damlasıdır. Sistin depo hastalığı, vücutta sistin kristallerinin birikmesine neden olan, geniş doku ve organ hasarına neden olan ve gözler üzerinde büyük etkisi olan nadir bir doğumsal hastalıktır.

Recordati CEO'su Andrea şunları söyledi: “Sistin depo hastalığı hastaları ve bakıcıları her gün birden fazla ilacı yönetmek zorunda. Günlük yüklerini azaltmak için Recordati, Korneal sistin kristallerinin tedavisi için yeni bir viskoz göz damlası formülasyonu geliştirmeye kararlıdır. Cystadrops'ı Amerikalı hastalara getirdiğimiz için çok mutluyuz. Bu, ABD FDA tarafından onaylanan ilk sisteamin göz damlası formülüdür. Aslında kornea kristallerini azaltmak için günde 4 defa kullanılır."

Sistinoz Araştırma Ağı Başkanı Clinton Moore şunları söyledi:" Sistinoz karmaşık bir hastalıktır. Erken teşhis ve zamanında tedavi, semptomların gelişimini ve ilerlemesini yavaşlatmak için çok önemlidir. Geçmişte Son birkaç on yılda, sistin depo hastalığının tedavisindeki gelişmeler, yaşam beklentisinde bir artışa neden olmuştur. Bu ilerlemelere rağmen, bu hastalığın oküler belirtileri hastalar için sürekli bir mücadeledir. Asidozlu hastalar gözlerindeki ışığa, rahatsızlığa ve ağrıya duyarlıdır. Okul ve iş gibi günlük aktivitelere ayak uydurmaya çalışırken, genellikle kapalı alanlarda bile güneş gözlüğü takarlar."

Cystadrops, sistin depo hastalığı olan yetişkinlerde ve çocuklarda korneal sistin kristali birikimini tedavi etmek için kullanılan, viskoz veya viskoz sistin tüketen oftalmik bir solüsyondur. Sistin depo hastalığı, hastaların ve bakıcıların her gün çeşitli farklı ilaçlar kullanmasını gerektiren karmaşık ve nadir bir hastalıktır. Cystadrops, uyanıkken günde 4 defa kullanılan FDA onaylı ilk ve tek sisteamin göz damlası formülasyonudur. Kistadroplar açıldıktan sonra oda sıcaklığında 7 güne kadar saklanabilir.

FDA&# 39'un Cystadrops onayı, iki klinik deneyden elde edilen verilerle desteklenmektedir. Her iki klinik çalışmadaki hastalar, günde 4 kez medyan sıklıkta Cystadrops almıştır.

—— Faz 3 açık etiketli, randomize, kontrollü, iki kollu çok merkezli bir denemede, Cystadrops grubunda 15 hasta vardı. Korneal sistin kristal yoğunluğundaki azalmayı değerlendirmek için in vivo konfokal mikroskopi (IVCM) kullanıldı. Veriler, Cystadrops grubunda, tüm kornea tabakalarının toplam IVCM skorunun, tedavinin 90. gününe kadar başlangıçtan% 40 azaldığını gösterdi.

—— Aşama 1 / 2a açık etiketli, uyarlanabilir doz yanıtı klinik denemesinde, 8 hasta Cystadrops tedavisi almıştır. Veriler, hastaların toplam IVCM skorunda% 30'luk bir azalmanın etkinliğinin 5 yıllık çalışma süresi boyunca sürdürülebileceğini göstermektedir.

Cystadrops'in güvenliği 2 klinik çalışmada değerlendirildi. En sık görülen advers reaksiyonlar, göz ağrısı (karıncalanma), bulanık görme, gözde tahriş (yanma), kırmızı gözler, göz damlası bölgesinde rahatsızlık (yapışkan gözler veya yapışkan göz kapakları), kaşıntılı gözler, sulanan gözler, kirpikler veya gözler.