ABD FDA, Livmarli'yi onayladı: Alagille sendromu (ALGS) ile ilişkili kolestatik kaşıntıyı tedavi eden ilk ilaç!---2/2

Mirum'un Başkanı ve CEO'su Chris Peetz şunları söyledi:&"Bugün ALGS topluluğu için harika bir gün. FDA, hastalığın en zayıflatıcı etkilerinden birini ele almak için çok ihtiyaç duyulan yeni bir tedaviyi onayladı. Bunu ilerlettiğimiz için minnettarız. Livmarli klinik çalışmasına katılan hastalar, aile üyeleri ve tıp uzmanları. Nadir karaciğer hastalıkları için potansiyel olarak yaşamı değiştiren ilaçlar geliştirmeye yönelik bir adım attığımız için bugün aynı zamanda Mirum için bir dönüm noktası günüdür.&alıntı;

Maralixibat'ın mekanizması ve kimyasal yapısı

maralixibat yeni, minimal düzeyde emilen bir oral ileal safra asidi taşıyıcı (IBAT) inhibitörüdür ve birkaç nadir kolestatik karaciğer hastalığı için değerlendirilmektedir. maralixibat, apikal sodyuma bağımlı safra asidi taşıyıcısını (ASBT) inhibe ederek, dışkıda daha fazla safra asidi atılımına yol açarak sistemik safra asidi seviyelerinde bir azalmaya neden olarak, potansiyel olarak safra asidi aracılı karaciğer hasarını ve ilgili etki ve komplikasyonları azaltabilir.

Alagille sendromu (ALGS), anormal safra yollarının (daralma, şekil bozukluğu, sayısında azalma) neden olduğu, karaciğerde safra birikmesine yol açan ve sonunda karaciğer hastalığına dönüşen nadir bir genetik hastalıktır. ALGS insidansının her 30.000 kişide bir vaka olduğu tahmin edilmektedir. ALGS hastalarında karaciğer, kalp, böbrekler ve merkezi sinir sistemi dahil olmak üzere çoklu organ sistemleri mutasyonlardan etkilenebilir.

Safra asitlerinin birikmesi, kandaki atıkları ortadan kaldırmak için karaciğerin normal çalışmasını engeller. Son raporlara göre, ALGS hastalarının %60-75'i yetişkin olmadan önce karaciğer nakli almaktadır. ALGS karaciğer hasarının neden olduğu belirti ve semptomlar arasında sarılık (cildin sararması), ksantom (cilt altındaki kolesterol birikintilerini deforme eden) ve kaşıntı sayılabilir. ALGS hastalarının yaşadığı kaşıntı, tüm kronik karaciğer hastalıklarının en şiddetlisidir ve en çok etkilenen çocuklarda 3 yaşında ortaya çıkar.

ALGS'ye ek olarak, maralixibat ayrıca ilerleyici ailesel intrahepatik kolestaz (PFIC) ve biliyer atrezi dahil olmak üzere diğer nadir kolestatik karaciğer hastalıklarının tedavisi için klinik geliştirmenin son aşamasındadır. Daha önce FDA, maralixibat için bu iki hastalığı tedavi etmek için çığır açan terapi ataması (BTD) ve yetim ilaç ataması (ODD) verdi.