ABD FDA Jelmyto'yu (mitomisin)% 58 tam remisyon oranı ile onayladı

UroGen Pharmaceuticals, kısa bir süre önce ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), düşük dereceli yetişkinleri tedavi etmek için kullanılan birinci sınıf bir ilaç olan Jelmyto (mitomisin) piyelonekal kaliks jel preparatını hızlı bir şekilde onayladığını açıkladı. ). Jelmyto, öncelikli inceleme süreci ile onaylandı ve daha önce bir Atılım İlaç Yeterliliği (BTD) aldı. Jelmyto'nun LG-UTUC tedavisi için onaylanan ilk ve tek cerrahi olmayan tedavi seçeneği olduğunu belirtmek gerekir.

Jelmyto, UroGen' patentli yavaş salınan RTGel ™ teknolojisi kullanılarak geliştirilen mitomisin (bir kemoterapötik ilaç) ve steril bir jelden oluşur. İlaç, idrar yolu dokusunu uzun süre mitomisine maruz bırakacak şekilde tasarlanmıştır, bu da tümörlerin cerrahi olmayan yollarla tedavi edilmesini mümkün kılar.

Bu kilometre taşı onayı, faz III OLYMPUS testinin olumlu sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, Jelmyto'nun yetişkin LG-UTUC hastalarında klinik olarak anlamlı hastalık eradikasyonuna ulaştığını gösterdi: tam yanıt oranı% 58 kadar yüksekti ve medyan cevap süresine (DOR) henüz ulaşılmadı. Bu veriler, nadir ve tedavisi zor kanser hastası LG-UTUC için Jelmyto'nun etkili, böbrek tutucu bir tedavi seçeneği sunacağını göstermektedir.

Bu çalışmanın sonuçları şunları içermektedir: (1) Tedaviye niyet popülasyonunda ve tanı sırasında çalışmaz sayılan kişilerin alt grubunda, tam yanıt oranı (CR, birincil son nokta) {{{10 }}}}%. ({{{4}}) Remisyon süresini değerlendirmek için 1 {{{4}} - aylık zaman noktasında, 1 9 hasta halen CR durumundaydı , 7 hastada hastalık nüksü vardı ve 9 hasta, 1 {{4}} - aylık remisyon verilerini değerlendirmek için devam etti. (3) Kaplan-Meier analizi tarafından değerlendirilen 1 {{{4}}} aylık remisyonun sürdürülebilir oranı% 84 idi (ara verilere göre). (4) En yaygın advers reaksiyonlar (GG gt; {{4}}}% 0) üreter tıkanıklığı, bel ağrısı, idrar yolu enfeksiyonu, hematüri, böbrek yetmezliği, yorgunluk, bulantı, karın ağrı, dizüri ve kusma. Olumsuz olayların çoğu hafif ila orta düzeydedir. Mevcut tedavi yöntemleri kullanılarak kontrol edilebilir ve tedaviye bağlı ölüm meydana gelmemiştir.

LG-UTUC, üst idrar yollarında, üreterlerde ve böbreklerde görülen nadir bir kanserdir. Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yaklaşık 6000-7000 yeni veya nüksetmiş LG-UTUC hastası vardır. Üriner sistemin anatomisi karmaşıktır ve tedavisi zordur. Mevcut bakım standartları çoklu ameliyatları içerir ve çoğu hasta pelvis, böbrek, üreter ve mesane kafının çıkarılması dahil olmak üzere radikal nefroüreterektomi gerektirir. Komplike tedavi LG-UTUC'un en çok 70 yaşın üzerindeki hastalarda görülmesidir. Bu hastalar zaten bozulmuş böbrek fonksiyonuna sahip olabilir ve majör cerrahi nedeniyle daha fazla komplikasyona maruz kalabilirler.

OLYMPUS çalışmasının baş araştırmacısı ve Teksas'taki Baylor Tıp Fakültesi'nde üroloji profesörü Seth Lerner şunları söyledi:&"Radikal nefroüreterektomi, böbrek fonksiyonlarında azalma ve diğer komplikasyonlarla ilişkilidir. Jelmyto, radikal böbrek gerektirebilecek kişilerden sorumlu olacaktır. Üreterektomi ile tedavi edilen hastalar yeni bir cerrahi olmayan tedavi sunmaktadır. Bu yeni, minimal invaziv, böbrek tutucu tedavi, düşük dereceli üst ürotelyal kanser tedavisini değiştirerek hastaların ameliyattan ve böbrek kaybıyla ilgili uzun süreli komplikasyonlardan kaçınmasına yardımcı olabilir."

Mesane Kanseri Savunuculuk Ağı CEO'su Andrea Maddox-Smith şunları söyledi:" On yıllar boyunca düşük dereceli üst ürotelyal karsinomun (LG-UTUC) tedavisi çok az ilerleme kaydetmiştir. Cerrahi olarak çıkarılmış böbrekleri olan hastalar tedavi modelinde bir değişiklik getirir. Jelmyto için FDA onayını övüyoruz. LG-UTUC yaşlı hastaları ciddi şekilde etkiler. Birçoğu hastalıkla savaşıyor ve her zaman cerrahi olmayan bir seçenek istiyorlardı."