ABD'de piyasaya sürülecek ilk haftalık büyüme hormonu Skytrofa

Danimarkalı biyofarmasötik şirketi Ascendis Pharma geçtiğimiz günlerde, çocukların tedavisi için haftada bir kez enjekte edilen uzun etkili bir büyüme hormonu olan Skytrofa'nın (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei büyüme hormonu) ABD pazarında piyasaya sürüldüğünü duyurdu' Büyüme hormonu eksikliği GHD, özellikle: 1 yaş ve üzeri, en az 11,5 kg (25,4 pound) ağırlığındaki pediatrik hastalar ve endojen büyüme hormonunun (GH) yetersiz salgılanması nedeniyle büyüme başarısızlığı. VISEN Pharmaceuticals, Büyük Çin'de Skytrofa'nın özel lisansına sahiptir ve şu anda ürünün 3. faz klinik denemelerini yürütmektedir.

Çocukluk çağı büyüme hormonu eksikliği (GHD), hipofiz bezi tarafından salgılanan yetersiz büyüme hormonunun neden olduğu ciddi ve nadir görülen bir hastalıktır. GHD'li çocukların boyları kısa olmakla kalmaz, aynı zamanda metabolik anormallikler, psikososyal zorluklar, bilişsel eksiklikler ve düşük yaşam kalitesi de vardır. On yıllardır, BHE için standart bakım, büyümeyi ve metabolik etkileri iyileştirmek için günde bir kez hGH'yi subkutan olarak enjekte etmek olmuştur. Bakım verenler ve hastalar için günlük enjeksiyonların tedavi yükü yüksektir, bu da uyum eksikliğine yol açabilir ve genel tedavi etkisini azaltabilir.

Skytrofa, bu yıl Ağustos ayında ABD FDA tarafından onaylandı. Çocuklarda GHD tedavisi için ilk ve tek haftalık büyüme hormonu ürünüdür. ) Ayrıca TransCon teknolojisini kullanmak için FDA tarafından onaylanan ilk üründür. Onay, ailelerin ilaçları buzdolabından ilk çıkarıldıktan sonra 6 aya kadar oda sıcaklığında saklamasına izin veren yeni Skytrofa® otomatik enjektörleri ve kartuşlarını içeriyor. Haftada bir kez enjeksiyonlara geçildiğinde, daha önce günde bir kez enjeksiyon yapan hastaların enjeksiyon günlerinin sayısını yılda %86 azaltması beklenir.

Skytrofa, haftada bir kez uygulanan insan büyüme hormonunun (hGH) uzun etkili bir ön ilacıdır ve saldığı büyüme hormonu (somatropin), günde bir kez büyüme hormonu ürünündeki büyüme hormonu ile aynıdır. Klinik veriler, günde bir kez büyüme hormonu ürünleriyle karşılaştırıldığında, haftada bir kez Skytrofa'nın 52. haftada daha yüksek bir yıllık büyüme oranı (AHV) sergilediğini ve benzer güvenlik ve tolere edilebilirliğe sahip olduğunu göstermektedir.

Yeni GHD ilaçları açısından, Eylül 2020'de Novo Nordisk' haftada bir uzun etkili büyüme hormonu türevi Sogroya (somapacitan-beco), yetişkinlerde GHD tedavisi için ABD FDA tarafından onaylandı. . Sogroya, haftada bir kez subkutan enjeksiyon gerektiren yetişkin GHD'sini tedavi eden ilk insan büyüme hormonu (hGH) tedavisidir, diğer FDA onaylı hGH preparatlarının ise günlük olarak enjekte edilmesi gerekir. Sogroya, plazma protein albüminine (albümin) bağlanmasını arttırmak için doğal hGH'den modifiye edilmiştir ve bu da onu haftada bir dozlamaya uygun hale getirir. Şu anda Sogroya, çocuklarda GHD için bir tedavi geliştiriyor.

Skytrofa (TransCon hGH),&"Geçici Konjugasyon (Geçici Konjugasyon, TransCon) &" patentli teknolojisi ile tasarlanmış dünyanın'in tek insan büyüme hormonu ön ilacıdır. İlacın'un etki mekanizması, diğer teknoloji's uzun etkili büyüme hormonu analoglarından farklıdır. Aktif insan büyüme hormonunun vücuttaki doku dağılımının günde bir kez rekombinant büyüme hormonu (rhGH) ile tutarlı olmasını sağlayarak, insan vücudunda 7 gün boyunca modifiye edilmemiş ve aktif insan büyüme hormonunun salınmasını sağlayabilir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da, TransCon hGH'ye GHD tedavisi için Yetim İlaç Adı (ODD) verilmiştir.

yükseklik araştırma sonuçları

FDA, uluslararası faz 3 yükseklik çalışmasının sonuçlarına dayanarak çocuklarda GHD tedavisi için Skytrofa'yı onayladı. Bu, haftada bir kez Skytrofa'yı günde bir kez somatropin ürünü (GenotropinGHD) ile karşılaştıran, GHD'li yeni tedavi görmüş 161 çocukta yapılan randomize, açık etiketli, pozitif ilaç kontrollü bir çalışmadır.

Sonuçlar, çalışmanın birincil son noktaya ulaştığını gösterdi: 52. haftada Skytrofa, yıllık büyüme oranı (AHV, birim: cm/yıl) açısından günlük hGH'den daha düşük değildi ve günlük hGH'den daha iyiydi ve benzer güvenlik cinsiyetine sahipti. Spesifik veriler, tedavi amaçlı grup kovaryans analizi (ANCOVA) kullanılarak, Skytrofa tedavi grubundaki AHV'nin 11.2 cm/yıl ve günlük hGH grubunun 10.3 cm/yıl olduğudur (iki grup arasındaki fark : 0,9 cm/yıl, %95 GA: 0,2-1,50).

Her takipte Skytrofa tedavi grubunun AHV'sinin günlük hGH tedavi grubundan daha yüksek olduğunu ve tedavi farkının 26. haftadan (26. hafta dahil) istatistiksel olarak anlamlı hale geldiğini belirtmekte fayda var. Skytrofa tedavi grubunda ve günlük hGH tedavi grubunda kötü yanıt (AHV<8.0 cm/yıl)="" olan="" hastaların="" oranı="" sırasıyla="" %4="" ve="" %11="" idi.="" çalışmada="" tamamlanan="" tüm="" duyarlılık="" analizleri,="" ana="" sonuçları="" desteklemekte="" ve="" bu="" sonuçların="" sağlamlığını="" ortaya="">