İspanya, Fabry hastalığının tedavisi için yeni bir tür nanotıp geliştirdi

Son zamanlarda, İspanyol Yüksek Araştırma Konseyi (CSIC) bünyesindeki Barselona Malzeme Bilimi Enstitüsü'nden (ICMAB-CSIC) araştırmacılar, Fabry'nin tedavisi için yeni bir ilacı başarıyla geliştirdiler.

Fabry hastalığı, α-galaktosidaz A'yı (α-Gal A) kodlayan GLA genindeki mutasyonların neden olduğu kalıtsal bir lizozomal depo hastalığı olan nadir bir hastalıktır. Hastalık, kardiyovasküler ve serebrovasküler komplikasyonlara ve böbrek yetmezliğine ve ayrıca şiddetli ağrı ataklarına neden olabilir. İstatistiklere göre, AB ülkelerinde 10.000 kişi başına 2.6 kişi Fabry hastalığından muzdarip.

Xixin tarafından geliştirilen nano ilaç" nanoGLA" olarak adlandırılmıştır. Çalışmalar, yeni ilacın şu anda Fabry hastalığını tedavi etmek için izin verilen enzim replasman tedavisinden daha iyi klinik etkinliğe sahip olduğunu göstermiştir. Aynı zamanda daha düşük maliyet ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirme avantajlarına da sahiptir.

İlaç," Smart4Fabry" 2017 yılında Avrupa'da başlatılan proje. Projenin araştırma ve geliştirme çalışmaları, Avrupa Birliği'" Horizon 2020" programı. Şu anda, ilaç, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Yetim İlaç Ürünleri Komitesi (COMP) tarafından yetkilendirilmiştir.