Sanofi / Regeneron Dupixent Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylandı: 6-11 yaş arası çocuklarda orta ila şiddetli atopik dermatit tedavisi için ilk biyolojik ilaç!

Sanofi ve Regeneron geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), orta ila şiddetli atopik dermatiti (AD) olan 6-11 yaş arası çocukların tedavisi için Dupixent'i (dupilumab) onayladığını açıkladı. Endikasyon öncelikli gözden geçirme süreci ile onaylandı. Bundan önce FDA, 6 aylıktan 11 yaşına kadar olan çocuklarda ağır AD'yi kötü kontrol edilen dış reçeteli ilaçlarla tedavi etmek için Dupixent Breakthrough İlaç Kalifikasyonu (BTD) vermiştir.

Dupixent'in 6-11 yaşındaki orta ila şiddetli AD çocukları için onaylanmış tek biyolojik ajan olduğunu belirtmek gerekir. İlacın spesifik endikasyonu: Ek bir idame tedavisi olarak, harici reçete tedavisi Hastalıklarının kullanımı ile tam olarak kontrol edilmez veya 6-11 yaş arasındaki çocuklarda bu tedaviler istenmeyen olduğunda orta ila şiddetli AD ile tedavi edilir.

Dupixent, deri altı enjeksiyon preparatıdır. Pediatrik (6-11 yaş) AD hastalarında, ağırlık reçetesine göre (ilk yükleme dozundan sonra, to 15 kg ila< {="" {3}}="" kg,="" haftada="" bir="" kez="" her="" 300="" mg'dır,="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" arasındaki="" çocuklar="" için="" doz="" 200="" mg="" 2="">

Dupixent, IL-4 ve IL-13 sinyallemesini inhibe eden tamamen insanlaştırılmış bir monoklonal antikordur. İlaç bir immünosüpresan değildir. Dupixent' klinik çalışmalarından elde edilen veriler, IL-4 / IL-13'ün 2 tipi inflamasyonun temel bir itici faktörü olduğunu ve atopik dermatit, astım, nazal kronik rinosinüzitte önemli bir rol oynadığını göstermektedir. polipoz (CRSwNP). Küresel olarak onaylanan üç endikasyondan 150 'den fazla 000 hasta Dupixent tedavisi almıştır.

Regeneration'ın kurucu ortağı, başkanı ve baş bilimsel sorumlusu Dr. George D. Yancopoulos şunları söyledi:&"Bu onay, orta ila şiddetli atopik dermatiti olan çocuklara model değiştiren bir etkinlik ve güvenlik getirecektir. Bu genç ve savunmasız gruplar çürüme belirtileri ile mücadele ediyor. Orta ila şiddetli atopik dermatit ve astımı olan 6 aydan 5 yaşına kadar olan çocuklarda Dupixent'in potansiyelini araştırmaya devam edeceğiz. Ek olarak, eozinofilik özofajit, gıda ve çevresel alerjiler, kronik obstrüktif akciğer hastalığı ve diğer cilt hastalıkları da dahil olmak üzere tip 2 inflamasyon Hastalıklarının neden olduğu diğer inflamasyon tiplerinin tedavisini araştırıyoruz."

Sanofi'nin küresel araştırma ve geliştirme başkanı John Reed şunları söyledi: “Bu FDA onayı Dupixent sürecinde atopik dermatit ve kısmen 2 inflamasyonun neden olduğu diğer hastalıkların tedavisi için yenilikçi bir biyoterapi olarak önemli bir kilometre taşıdır. Hemşirelik personeli ve şiddetli atopik dermatiti olan çocukların doktorları artık kanıtlanmış güvenli bir birinci sınıf biyolojik ajan kullanabilir, güvenlik faktörleri genellikle genç hastaların tedavi kararında anahtar rol oynar. Ek olarak, Dupixent ilk Kaşıntıdır ve hastalığın şiddetinin iyileşmesi, uygulamadan sonraki 2 hafta içinde gözlemlendi ve bu çocuklar ve aileleri için önemli olan aktif tedavi süresi boyunca gözlemlenmeye devam edildi."

Bu onay, kilit Dupixent Pediatrik Faz III klinik çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır (NCT 03345914). Bu, ciddi AD'li çocuklarda (cilt yüzeyinin ortalama% 60 kadarını kaplayan) standart bakım topikal kortikosteroidleri (TCS) ile birlikte Dupixent'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. ). Lokal ilaçlarla tam olarak kontrol edilemeyen 6-11 yaşlarında şiddetli AD'li toplam 367 hasta çalışmaya dahil edildi. Genel olarak, hastaların% 92 kadarı alerjik rinit, astım ve gıda alerjileri gibi en az bir eşzamanlı hastalıktan muzdariptir.

Çalışma boyunca tüm hastalara TCS verildi. Bu hastalar üç tedavi grubuna randomize edildi ve 16 hafta tedavi gördü: ilk gruba her 4 haftada bir 300 mg Dupixent subkütan enjeksiyon uygulandı (başlangıç ​​dozu 600 mg) ; ikinci gruba her 2 haftada bir 100 mg veya 200 mg Dupixent subkütan enjeksiyon uygulandı (vücut ağırlığına göre Ayarlandı,< 30="" kg="" dozu="" {{="" 4}}="" mg,="" ≥="" 30="" kg="" dozu="" 200="" mg),="" başlangıç="" ​​dozu="" sırasıyla="" 200="" mg="" veya="" 400="" mg;="" üçüncü="" gruba="" her="" 2="" haftada="" bir="" veya="" her="" 4="" haftada="" bir="" deri="" altı="" plasebo="" enjeksiyonu="" yapılır.="" birincil="" sonlanım="" noktası="" araştırmacının="" genel="" değerlendirme="" (iga)="" skoruna="" 0="" (temizlendi)="" veya="" 1="" (neredeyse="" ortadan="" kaldırıldı)="" ve="" egzama="" şiddet="" endeksinde="" (easi-%="" 75%="" iyileşme)="" ulaşan="" hastaların="" oranıdır.="" 75,="" abd="" dışındaki="" ortak="" birincil="" son="" nokta)="" 16="" hafta="">

Sonuçlar çalışmanın birincil ve ikincil son noktalara ulaştığını göstermiştir. Veriler, ağır AD'li çocuklarda, TCS ile karşılaştırıldığında, Dupixent'in TCS ile kombine edildiğinde, genel hastalık şiddetini, cilt klerensini, kaşıntıyı ve sağlıkla ilişkili yaşam kalitesi ölçüm sonuçlarını önemli ölçüde iyileştirdiğini göstermiştir. Ek olarak, güvenlik verileri plaseboya kıyasla sayısal olarak daha düşük bir cilt enfeksiyonu oranı da dahil olmak üzere 12 yaş ve üzerindeki bir hasta grubunda daha önce kaydedilen güvenlik verileri ile tutarlıdır.

1 6 haftalık tedavinin sonuçları şunları içerir: (1)% {{2}}} ve birinci ve ikinci hastaların% {{3}}} grupları sırasıyla plasebo grubunda (sırasıyla)% 0 (açık) veya 1 (neredeyse açık) ve% 1 1 IGA skorlarına ulaştılar İçin: p< 0.000="" {="" {1}}="" ve="" p="0." 0004).="" (2)="" birinci="" ve="" ikinci="" gruptaki="" hastaların%="" 70="" ve="" {{1="" 3}}}%="" {%="" {{1="" 4}}="" veya="" daha="" fazla="" ciltte="" iyileşme="" sağladı="" (easi-75),="" plasebo="" grubunda%="" 2%="" 7="" ile="" karşılaştırıldı="" (her="" ikisi="" de="">< 0.000="" 1).="" (3)="" birinci="" ve="" ikinci="" grupların="" ortalama="" easi="" skorları="" taban="" çizgisinden%="" 8="" 2="" ve%="" 78="" ve="" plasebo="" grubunda%="" 49="" arttı="" (her="" ikisi="" de="">< 0.000="" 1).="" (4)="" dupixent,="" kaşıntıdan="" belirgin="" bir="" rahatlama="" gösterdi="" ve="" kaygı,="" depresyon,="" ebeveynlerin="" ve="" aile="" üyelerinin="" sağlıkla="" ilişkili="" yaşam="" kalitesi="" gibi="" bildirilen="" hasta="" sonuçlarının="" ölçümünü="">

1 6 haftalık tedavi döneminde, birinci ve ikinci gruplardaki toplam advers olay insidansı% 65 ve% {{2}}} ve { Plasebo grubunda% {3}}. Dupixent tedavisi ile daha sık görülen advers olaylar arasında konjonktivit ( 1 grubunda% 7, 2 grubunda% {5), plaseboya göre% 4%, nazofarenjit ( 1 grubunda% {13, 2 grubunda% 7, plaseboya% 7)), enjeksiyon bölgesi reaksiyonu (% 10% birinci grupta, 1 ikinci grupta% 1, plasebo grubunda% {{1 6}}}). Önceden belirlenmiş diğer advers olaylar şunlardır: cilt enfeksiyonları ( 1 grubunda% 6, 2 0 {% 1 3 grubunda% {} % oranında plasebo), herpes virüs enfeksiyonları ( 1 grubunda% 2, 2 grubunda% 3 ve plasebo grubunda 5 )%).

Bu sonuca dayanarak Dupixent, bu pediyatrik (6-11 yaş) AD popülasyonunda pozitif sonuçlar gösteren ilk biyolojiktir.

Dupixent, 2 enflamasyon tipinde bir anahtar sürücüyü hedefler. İlaç, IL-4 ve IL-13 olmak üzere iki anahtar proteinin aşırı aktivasyon sinyallerini spesifik olarak inhibe eden tamamen insanlaştırılmış bir monoklonal antikordur. IL-4 / IL-13, iki enflamatuar faktördür ve alerjik hastalıklarda ve atopik dermatit, astım, eozinofilik özofajit, çim alerjisi, Yer fıstığı alerjisi, çim alerjisi, yer fıstığı alerjisi, vb.

Dupixent, orta ila şiddetli atopik dermatit tedavisi için ilk biyolojik ajan olarak 2017 Mart sonunda dünya&# 39 olarak piyasaya sürüldü. Şimdiye kadar, ilaç ABD, Avrupa Birliği ve Japonya da dahil olmak üzere birçok ülke ve bölge tarafından onaylandı. Amerika Birleşik Devletleri'nde Dupixent şimdi tip 2 inflamasyonun neden olduğu üç hastalığı tedavi etmek için onaylanmıştır: orta ila şiddetli atopik dermatit (≥ 6 yaşındaki hastalar), orta ila şiddetli astım (≥ {{4}) } yaşında hastalar) ve burun polipleri ile kroniklik Rhinosinüzit (CRSwNP, yetişkin hasta).

Şu anda, Sanofi ve Regener ayrıca alerji ve diğer tip 2 iltihapların neden olduğu hastalıkların tedavisi için Dupixent'i değerlendirmek için kapsamlı bir klinik proje yürütüyor: çocukluk astımı (6-11 yaş, evre III), çocukluk atopisi Dermatit (6 ay ila 5 yıl, evre II / III), eozinofilik özofajit (evre III), kronik obstrüktif akciğer hastalığı (evre III), büllöz pemfigoid (evre III), nodüler prurigo (Evre III) ), kronik spontan ürtiker (aşama III), gıda ve çevresel alerjiler (aşama II).

Dupixent, PCSK 9 inhibitörü lipid düşürücü ilaç Praluent'i takiben Sanofi ve Regener tarafından ortaklaşa geliştirilen bir başka önemli üründür ve oyunu değiştiren bir ilaç olması beklenmektedir. Şu anda, Dupixent göstergesi sürekli artmaktadır. Tanınmış farmasötik pazar araştırma kuruluşu EvaluatePharma, 2024 içindeki ilacın global satışlarının 8 milyar ABD dolarına ulaşabileceğini öngörmüştür.