Sanofi Cablivi edinilmiş trombotik trombositopenik purpura (aTTP) tedavisi için Kanada tarafından onaylanmıştır!

Sanofi son zamanlarda Sağlık Kanada Nanobody ilaç Cablivi onayladığını duyurdu (caplacizumab) öncelikli bir inceleme süreci ile, plazma değişimi ve edinsel trombotik trombositopenik purpura için immünsupresif tedavi ile birlikte (aTTP ) Yetişkin hastaların tedavisi. aTTP vücutta kan damarlarında tromboza neden olan nadir bir kan hastalığıdır, hayati organlara zarar verebilir ve ölümcül komplikasyonlara yol açabilir. Cablivi özellikle aTTP tedavisinde Kanada tarafından onaylanan ilk ilaçtır.

Cablivi dünyanın ilk onaylı Nanobody ilaç ve özellikle aTTP tedavisinde ilk ilaçtır. Cablivi vücutta mikrotrombbi oluşumunu önleyebilir (kan pıhtıları) hastaların daha hızlı iyileşmesini sağlamak, aTTP ile ilişkili bazı komplikasyonları azaltmak, ve hastalığın nüks oranını azaltmak.

Cablivi Belçikalı biyoteknoloji Ablynx tarafından geliştirildi ve Sanofi Ocak 2018'de Ablynx'i 4,8 milyar dolara satın aldı. Cablivi Ağustos 2018'de Avrupa Birliği'nde ve Şubat 2019'da ABD'de onaylanmıştır. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, Cablivi aTTP tedavisi için yetim uyuşturucu nitelikleri verildi ve Amerika Birleşik Devletleri'nde hızlı yol yeterlilik ve öncelik gözden geçirme yeterlilik verildi. Cablivi şimdi Sanofi 'nin küresel profesyonel hemşirelik iş birimi Sanofi Genzan 'ın nadir kan hastalığı franchise bir parçasıdır.

Dr Katerina Pavenski, Toronto 'St Michael 's Hastanesi'nde bir hematolog, şöyle dedi: "aTTP yıkıcı bir hastalıktır, etkili tedavi edilmezse, ölüme yol açabilir. Mevcut tedavi seçenekleri hastanın prognozunda iyileşme göstermiş olsa da, komplikasyonlar hala ölüme yol açar. Klinik çalışmalarda, Cablivi trombosit kurtarma ve hastalık rahatlama hızlandırabilir, ve hastalık komplikasyonları üzerinde önemli bir etkisi vardır. Bu onay bize aTTP hastalarının prognozunun iyileştirilmesine yardımcı olacak önemli bir tedavi seçeneği verecektir. "

aTTP, vücuttaki küçük kan damarlarında büyük miktarda kan pıhtılaşmasının oluşması ile karakterize, şiddetli trombositopeni (çok düşük trombosit sayısı) ve mikroanjiyopati hemolitik anemi (hemolitik yıkım nedeniyle kırmızı kan hücrelerinin kaybı), doku iskemi (bazı organizmalar için sınırlı kan akımı) ve organ, özellikle beyin hasarı ile karakterize bir yaşamı tehdit eden, otoimmün tabanlı koagülasyon bozukluğudur. Bir kez günlük plazma değişimi (PEX) ve immünsupresif tedavi de dahil olmak üzere mevcut standart bakım rejimleri almasına rağmen, hastalar hala yüksek riskli trombotik komplikasyonlar, nüks ve ölümle karşı karşıya dır ve aTTP atakları hala %20'ye varan mortalite ile ilişkilidir, ölümlerin çoğu tanıdan sonraki 30 gün içinde meydana gelir.

Cablivi aktif ilaç madde caplacizumab, bir güçlü ve seçici bivalent anti-hemofili faktörü (vWF) nanobody, ultra büyük vWF multimer arasındaki etkileşimi engelleyebilir (ULvWF) ve trombositler, trombosit hedefleme Toplama ve sonraki oluşumu ve mikroclot birikimi hemen bir etkiye sahiptir. ATTP hastalarında, Bu küçük kan pıhtısı şiddetli trombositopeni neden olabilir, doku iskemi, ve organ disfonksiyonu. Cablivi'nin hemen etkisi (hemen etkisi), altta yatan hastalık sürecini sökerken, aTTP hastalarını hastalığın klinik bulgularından koruyabilir.

Cablivi'nin onayı Faz III klinik çalışması HERCULES'ten (NCT02553317) elde edilen verilere dayanmaktadır. Randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma yapıldı ve 145 aTTP'li erişkin hasta alındı. Çalışmada, hastalar standart bakım rejimleri (plazma değişimi ve immünsupresif tedavi) alırken rastgele Cablivi veya plasebo atandı.

Çalışmanın sonuçları şunu gösterdi: (1) Birincil uç nokta açısından, Cablivi standart bakım rejimleri ile birlikte plasebo + standart bakım rejimlerine göre trombosit sayısı normalleştirme süresini önemli ölçüde kısalttı (p = 0.01); çalışma süresi boyunca herhangi bir belirli zaman noktasında , Cablivi tedavi grubu plasebo grubuna göre normal trombosit sayımı elde etmek için 1.55 kat daha fazla olasılığı oldu. (2) Tüm çalışma süresi boyunca Cablivi, standart bakım rejimleri ile birlikte aTTP'ye bağlı ölümleri, aTTP nüksünü veya en az bir büyük tromboembolik olayı %74 oranında azalttı (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">