Protalix / Casey'nin uzun etkili α-galaktosidazı Bir ürün pegunigalsidaz alfa, öncelik için ABD FDA tarafından gözden geçirildi!

Protalix BioTherapeutics, tescilli ProCellEx® bitki hücresi protein ekspresyon sistemi tarafından üretilen rekombinant terapötik proteinlerin geliştirilmesi, üretimi ve ticarileştirilmesine adanmış bir biyofarmasötik şirketidir. Kısa bir süre önce şirket ve ortağı Chiesi Group'un bir yan kuruluşu olan Chiesi Global Rare Diseases, ortaklaşa olarak ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) pegunigalsidase alfa (PRX-102)' biyolojik ürün lisans başvurusunu (BLA) kabul ettiğini duyurdu. ) ve Öncelikli inceleme verildi. İlaç, Fabry hastalığı olan yetişkin hastaların tedavisi için uzun etkili, rekombinant, pegile, çapraz bağlı a-galaktosidaz A'dır. Ocak 2018'de FDA, pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD) vermiştir.

BLA, FDA'nın hızlandırılmış onay süreciyle sunuldu ve FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihini 27 Ocak 2021 olarak belirledi. FDA, şu anda bir danışma komitesi toplantısı düzenlemeyi planlamadığını belirtti. uygulamayı tartışın.

Bu BLA sunumu, pegunigalsidaz alfa'nın tamamlanmış faz I / II klinik denemesi, faz I / II klinik denemenin ardından ilgili genişletme çalışmaları ve faz III BRIDGE dönüştürme çalışması dahil olmak üzere, preklinik, klinik ve imalattan eksiksiz bir veri seti içerir Ara klinik veriler , iki haftada bir 1 mg / kg pegunigalsidaz alfa tedavi çalışmalarının devam eden değerlendirmesi.

Fabry hastalığı, kusurlu genin X kromozomunun uzun kolunda yer aldığı X'e bağlı kalıtsal bir hastalıktır. Hastalık, α-galaktosidaz genindeki bir kusurdan kaynaklanmaktadır, bu da lizozomdaki α-Galaktosidaz aktivitesinde bir kusurla sonuçlanır ve sonuçta globotriaosylceramide (Gb3) adı verilen bir yağ oluşur. vücut.

Fabry hastalığı, her 40.000-60.000 kişide bir kişiyi etkileyen nadir bir hastalıktır. Hastanın, genellikle Gb3'ün parçalanmasından sorumlu olan α-galaktosidazda bir kusuru vardır. Gb3'ün anormal birikimi, zaman geçtikçe artar. Bu nedenle, Gb3 esas olarak kan ve kan damarı duvarlarında birikir. Gb3 birikiminin nihai sonuçları arasında ağrı ve periferik duyusal bozukluk, özellikle böbrekler olmak üzere organ yetmezliği ve ayrıca kalp ve serebrovasküler sistem yer alır.

Pegunigalsidaz alfa (PRX-102), bitki hücre kültüründe eksprese edilen rekombinant a-galaktosidaz-A enziminin kimyasal olarak modifiye edilmiş stabil bir versiyonudur. Protein alt birimleri, benzersiz farmakokinetik parametrelere sahip moleküller oluşturmak üzere kovalent bağlanma için kısa PEG ile kimyasal olarak çapraz bağlanmıştır. Klinik çalışmalarda, pegunigalsidaz alfa'nın dolaşımdaki yarı ömrü yaklaşık 80 saattir. Pegunigalsidase alfa'nın geliştirilmesi, Fabry hasta popülasyonunun devam eden karşılanmamış klinik ihtiyaçlarını karşılamayı amaçlamaktadır.

Protalix, tescilli bitki hücresi ekspresyon sistemi ProCellEx® aracılığıyla rekombinant terapötik proteinlerin geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanır. Protalix, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından bir bitki hücresi süspansiyon ekspresyon sistemi aracılığıyla protein üretmek için onaylanan ilk şirkettir. Protalix&# 39'un benzersiz ekspresyon sistemi, endüstriyel ölçekte rekombinant proteinler geliştirmenin yeni bir yolunu temsil eder.

Şirketin ilk ürünü olan taliglucerase alfa (Elelyso), Mayıs 2012'de ABD FDA tarafından onaylandı ve daha sonra diğer ülkelerdeki düzenleyici kurumlar tarafından uzun vadeli enzim replasman tedavisi (ERT) olarak onaylandı. Tip 1 Gaucher hastalığı olan yetişkinlerin ve pediatrik hastaların tedavisi için. Protalix, Pfizer'a taliglucerase alfa'nın küresel geliştirme ve ticarileştirme haklarını vermiştir ve Protalix, Brezilya'daki tüm haklarını saklı tutar.

Şu anda, Protalix'in üretim hattı, mevcut farmasötik pazar için rekombinant terapötik proteinlerin tescilli versiyonlarını içermektedir: (1) Fabry hastalığını tedavi etmek için kullanılan, rekombinant insan a-galaktosidazın geliştirilmiş bir versiyonu olan pegunigalsidaz alfa; (2)) OPRX-106, Fabry hastalığının tedavisi için bir protein oral anti-enflamatuar terapi; (3) alidornaz alfa, kistik fibrozun tedavisi; (4) Bitki hücrelerinde ifade edilen bir rekombinant polietilen olan PRX-115 Alkol enzimi, gutu tedavi eder. Protalix ve Chiesi, pegunigalsidase alfa'yı Amerika Birleşik Devletleri'nde ve Amerika Birleşik Devletleri dışında geliştirmek ve ticarileştirmek için işbirliği yapmaktadır.