Oral MPO inhibitörleri, MSA hastaları için FDA hızlı yol tedavisi için uygundur.

Biohaven Pharmaceuticals, oral miyeloperoksidaz (MPO) inhibitörü verdiperstat'a (BHV-3241), çoklu sistem atrofisi (MSA) olan hastaların tedavisi için ABD FDA tarafından hızlı bir şekilde izin verildiğini açıkladı.

MSA, otonom sinir sistemini (kan basıncı veya sindirim gibi istemsiz eylemleri kontrol eden sinir sistemi) ve hareketi etkileyen ve semptomların bir kombinasyonunu gösteren ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. Bu semptomlar, beyin ve omurilikteki farklı sinir hücrelerinin kademeli kaybı ve ölümüne bağlıdır. Semptomlar genellikle 50 yaşlarında görülür ve 5 ila 10 yıl içinde hızla ilerler, bu da kademeli bir motor fonksiyon kaybına ve sonuçta yatalaklığa neden olur. MSA'lı insanlar genellikle hastalığın sonlarında pnömoni geliştirir ve aniden kalp veya solunum problemlerinden ölebilirler. İlaçlar MSA'nın bazı semptomlarını tedavi edebilse de, şu anda hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek ve hastalığı tedavi edebilecek bir tedavi yoktur. Bu hastalar, hastalığı hafifletmek için acilen etkili bir tedaviye ihtiyaç duyarlar.

MPO, oksidatif ve enflamatuar süreçlerin temel itici gücüdür ve bir dizi beyin hastalığında önemli ölçüde artmıştır. MPO aktivitesini inhibe etmek, nöroinflamasyon ve nörodejeneratif hastalıkların (MSA dahil) tedavisi için umut verici bir stratejidir. Çalışma, yüksek MPO düzeylerinin aynı zamanda multipl skleroz ve Alzheimer 0010010 ; Verdiperstat bir araştırma oral MPO inhibitörüdür ve Biohaven 2018 'da AstraZeneca'dan araştırma ve geliştirme lisansı almıştır. Uyuşturucu ABD FDA ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından yetim uyuşturucu statüsü aldı.

Bir önceki klinik çalışmaların 2 ön sonuçları, birleşik MSA değerlendirme ölçeği ile ölçülen temel etkililik sonuçlarının iyileştiğini göstermiştir. 12 haftalık tedavi sonrasında, 0010010 # 39; plasebo grubunun skoru 4 azaldı. 6 puan, {{6} kullanımı } mg BHV 3241 günde iki kez 3 azaldı. 7 puan ve 600 mg BHV 3241 günde iki kez azaltıldı 2 .{{5 puan. Diğer ölçüm sonuçları da (kapsamlı otonomik semptom skoru ve MSA yaşam kalitesi ölçeği gibi) buna göre iyileştirilmiştir. Bu klinik bulgular hayvan modellerinde gözlenen verdiperstatın nöroprotektif etkileri ile tutarlıdır. Verdiperstat, ilacın hedefine bağlanması için bir biyobelirteç olan insan kanındaki MPO aktivitesini önemli ölçüde azaltır. Şu anda, ilaç bir aşama 3 klinik çalışmasında etkinlik ve güvenlik açısından değerlendirilmektedir.

0010010 quot; MSA hastalarının tedavisi için hala karşılanmamış bir ihtiyaç var ve FDA'nın verdiperstat hızlı takip kalifikasyonu vermesinden çok memnunuz 0010010 quot; Biohaven Nöroloji Başkan Yardımcısı Irfan Qureshi dedi. 0010010 quot; Hızlı geçiş yeterliliği, verdiperstat gelişimini hızlandıracak ve böylece MSA hastaları için ilk tedavi seçeneği olabilir. 0010010 quot;