NICE, kalıtsal anjiyoödemin önleyici tedavisi için Orladeyo'yu tavsiye ediyor

Ulusal Sağlık ve Klinik Optimizasyon Enstitüsü (NICE) kısa süre önce, nüksü önlemek için kalıtsal anjiyoödem (HAE) olan 12 yaş ve üstü uygun hastalar için BioCryst''un oral ilacı Orladeyo'yu (berotralstat) öneren bir taslak kılavuz yayınladı. Özellikle, NICE, Orladeyo'nun ayda en az iki kez HAE'si olan hastalarda önleyici tedavi için kullanılmasını önermektedir. 3 aylık kullanımdan sonra aylık atak sayısında en az %50 azalma olmazsa Orladeyo tedavisi kesilmelidir.

Bu öneriye göre, İngiltere, Galler ve Kuzey İrlanda'daki HAE hastaları, tekrarlayan HAE ataklarını önlemek için ilk kez günde bir kez oral tedavi alacaklardır.

Her 50.000 ila 100.000 kişiden birinin HAE'den muzdarip olduğu tahmin edilmektedir. Hastalık, hastaların ağız, bağırsak veya hava yollarında öngörülemeyen ve tekrarlayan şişlikler yaşadığı çok nadir görülen bir genetik hastalıktır. Buna karşılık, bu nefes alma zorluklarına ve şiddetli ağrıya neden olabilir ve ayrıca vücudun birçok yerinde şişmeye neden olabilir. Tedavi edilmezse ölümcül olabilir. Hastalığın başlangıcının önceden tahmin edilememesi, hastaların ve ailelerinin yaşam kalitesini ciddi şekilde etkileyecektir.

Orladeyo, 12 yaş ve üzeri çocuklarda ve yetişkinlerde HAE ataklarının önlenmesi için onaylanmış, günde bir hap alan ilk ve tek oral tedavidir. İlacın aktif bileşeni, plazma kallikrein aktivitesini azaltarak çalışan insan plazma kallikreinin yeni, güçlü ve seçici bir inhibitörü olan berotralstat'tır.

Orladeyo, semptom kontrolünü sağlamak ve HAE yükünü azaltmak için günde bir kez ilk oral tedaviyi sağlayarak, Birleşik Krallık'taki kalifiye HAE hastalarına ve klinisyenlere bu yaşam boyu hastalığın tedavisinde yeni bir tedavi seçeneği sunacaktır.

NICE' kararı Orladeyo'nun Nisan 2021'de Avrupa Komisyonu (EC) tarafından ve Mayıs 2021'de İngiliz İlaç ve Sağlık Ürünleri Ajansı (MHRA) tarafından onaylanmasından sonra alındı. İskoç Tıp Federasyonu (SMC) İngiliz Ulusal Sağlık Servisi (NHS) rehberliğinde İskoçya'daki HAE hastalarında Orladeyo kullanımına 2022'nin ilk yarısında karar vermesi bekleniyor.

NICE' kararı, önemli Faz 3 APeX-2 denemesinin sonuçlarına dayanmaktadır. Deneme birincil son noktasına ulaştı: Orladeyo, tedavinin 24. haftasında plaseboya kıyasla HAE olaylarını önemli ölçüde azalttı. Bu azalma etkisi, çalışmanın 96 haftası boyunca devam etti.

2021 Avrupa Alerji ve Klinik İmmünoloji Derneği (EAACI) Kongresi'nde yayınlanan uzun vadeli verilere göre: 25.-96. hafta boyunca, plasebo grubuyla karşılaştırıldığında, Orladeyo tedavi grubunun ortalama aylık atak oranı bir miktar azaldı. taban çizgisine kıyasla ortalama %80. Araştırmanın 1. bölümü (0-24 hafta) ve 2. bölümü (25-48 hafta) ile karşılaştırıldığında, Orladeyo, 3. bölümde (49-96 hafta) tedavi sırasında genellikle ilaca bağlı hastalıklar rapor edilmiş olarak iyi tolere edilmiştir. .