Nefecon (budesonide) AB'de listelenmek için başvurdu: hastalık düzeltme potansiyeli var!

İsveçli biyofarmasötik şirketi Calliditas Therapeutics kısa süre önce Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Nefecon's (Budesonide) pazarlama izni başvurusunu (MAA) kabul ettiğini ve yeni bir budesonid Oral preparat türü olan hızlandırılmış bir değerlendirme sağladığını duyurdu. ilaç, IgA1'in hedeflenen aşağı regülasyonu ile birincil IgA nefropatisini (IgAN) tedavi eden bir IgA1 aşağı düzenleyicidir. Şu anda Nefecon, ABD FDA tarafından öncelikli incelemeden geçiyor ve ajans, 15 Eylül 2021'den önce bir inceleme kararı verecek.

Onaylanması halinde Nefecon, IgAN tedavisi için özel olarak tasarlanmış ve onaylanmış, hastalık düzeltme potansiyeli olan ilk tedavi olacaktır. Onayın ardından Calliditas, Nefecon'u Amerika Birleşik Devletleri'nde bağımsız olarak ticarileştirmeyi planlıyor ve ilacın 2022'nin ilk yarısında Avrupa'da piyasaya çıkması bekleniyor.

Calliditas CEO'su Renée Aguiar Lucander şunları söyledi:&"Nefecon MAA'nın EMA tarafından kabul edilmesi, ilk onaylı ilacı IgAN hastalarına getirme çabalarımızda önemli bir adımdır. EMA ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz ve hedef 2022'nin ilk çeyreğinde olmak. Nefecon için onay alındı.&alıntı;

Nefecon, hedeflenen salınım için güçlü ve iyi bilinen bir aktif madde olan budesonid içeren patentli bir oral preparattır. Ana patogenez modeline göre, preparat, hastalığın ortaya çıktığı alt ince bağırsakta Peyer's yamasına ilaç vermek üzere tasarlanmıştır. Nefecon, maddelerin emilmeden mide ve bağırsaklardan geçmesini sağlayan TARGIT teknolojisinden türetilmiştir ve ancak ince bağırsağın alt kısmına ulaştığında atımlar halinde salınabilir.

Calliditas tarafından tamamlanan büyük Faz 2b çalışmasında gösterildiği gibi, doz ve optimize edilmiş salım profili kombinasyonu IgAN hastaları için etkilidir. Etkili lokal etkilere ek olarak, bu etkin maddenin kullanılmasının bir başka avantajı da düşük biyoyararlanımıdır, yani aktif maddenin yaklaşık %90'ı sistemik dolaşıma ulaşmadan karaciğerde inaktive edilir. Bu, yüksek konsantrasyonlu ilaçların gerektiğinde lokal olarak uygulanabileceği, ancak sistemik maruziyet ve yan etkilerin çok sınırlı olduğu anlamına gelir.

NefIgArd Klinik Araştırma Bölüm A Sonuçları

Calliditas, IgAN'ın faz 2b ve faz 3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü klinik çalışmalarında pozitif veri elde eden tek şirkettir. Her iki deneme de birincil ve temel ikincil son noktalara ulaştı.

Nefecon MAA sunumu, NefIgArd'ın ana faz 3 çalışmasının A bölümündeki olumlu verilere dayanmaktadır. Bu, 200 yetişkin IgAN hastasında Nefecon ve plasebonun etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmek için tasarlanmış, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, uluslararası çok merkezli bir çalışmadır. Daha önce belirtildiği gibi, plasebo ile karşılaştırıldığında, çalışma proteinüriyi azaltmanın birincil son noktasına ulaştı ve eGFR'nin 9 ayda stabil olduğunu gösterdi.

Gönderilen bilgiler aynı zamanda NefIgArd çalışmasının birincil ve ikincil son noktalarına ulaşan NEFIGAN Faz 2 çalışmasından elde edilen klinik verileri de içerir. Her iki deneme de Nefecon'un genel olarak iyi tolere edildiğini ve iki grubun sonuçlarının benzer güvenliğe sahip olduğunu gösterdi.