Kalydeco, Avrupa Birliği tarafından onaylanmıştır: 4-6 aylık bebeklerde hastalığın temel nedenini tedavi etmek için kullanılır!

Vertex Pharmaceuticals, kistik fibroz (CF) tedavisinde dünya lideridir. Kısa süre önce şirketin, Avrupa Komisyonu'nun (EC), 4 aylık ve ≥ 5 kg ağırlığındaki kistik fibrozlu (CF) bebeklerin tedavisi için Kalydeco (ivacaftor) etiket uzantısını onayladığını duyurduğunu duyurdu. Spesifik olarak, R117H mutasyonları veya kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) geninde aşağıdaki geçitli (sınıf III) mutasyonları olan CF bebek hastaları: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R.

Amerika Birleşik Devletleri'nde Kalydeco, bu yıl Eylül ayında 4-6 aylık CF bebek hastalarının tedavisi için onaylandı, özellikle: klinik ve / veya in vitro test verilerine dayanarak, Kalydeco tedavisine yanıt veren en az bir CFTR geni var CF bebek hastaları. CF'nin temel nedenini 4 aylık gibi erken tedavi etmeye başlamak, hastalığın seyrini değiştirme potansiyeline sahiptir.

Kalydeco'nun bebeklerde 4 aylıkken KF'nin altta yatan nedenini tedavi eden ilk ve tek ilaç olduğunu belirtmek gerekir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde Kalydeco, daha önce 6 aydan büyük KF hastalarının tedavisi için onaylanmıştı. Spesifik olarak: (1) CFTR geninde R117H mutasyonları olan yetişkin CF hastalarının tedavisi için; (2) vücut ağırlığı ≥ 5 kg, yaş ≥ 6 ay ve CFTR gen One'daki aşağıdaki 9 mutasyondan biri (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R) CF için hastalar.

Vertex CEO'su ve MD Başkanı Reshma Kewalramani şunları söyledi:" Kalydeco bizim ilk CFTR modülatörümüzdür. İlk olarak 8 yıl önce 6 yaş ve üstü belirli KF hastaları için onaylanmıştır. Bugünün onayı ile 4 aylık bebekler tedaviye uygundur ve erken tedavinin KF'yi kontrol etmek için çok önemli olduğuna inanıyoruz. Bugünün onayı, tüm KF hastalarının tedavi seçeneklerine sahip olana kadar sebat etme taahhüdümüzü kanıtlıyor."

Bu onay, 24 haftalık, 3 aşamalı açık etiketli güvenlik kohortundan (VARIŞ) alınan verilere dayanmaktadır. Grup, 4 ay ile 6 aylık arasında 6 CF bebekten oluşur ve CFTR genlerinde aşağıdaki 10 uygun mutasyonlardan biri bulunur (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D veya R117H) . Bu kohort, daha büyük çocuklarda ve yetişkinlerde gözlenene benzer bir güvenlik profili göstermektedir.

Kistik fibroz (KF), dünya çapında yaklaşık 75.000 kişiyi etkileyen, nadir görülen, yaşamı kısaltan genetik bir hastalıktır. KF, akciğerleri, karaciğeri, gastrointestinal sistemi, sinüsleri, ter bezlerini, pankreası ve üreme sistemini etkileyen ilerleyici, çok sistemli bir hastalıktır. CF, CFTR protein fonksiyon kusurlarına veya silmelerine neden olan CFTR genindeki bazı mutasyonlardan kaynaklanır. CFTR proteini genellikle hücre zarında iyon taşınmasını düzenler ve gen mutasyonları, protein ürününün işlevinin bozulmasına veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon taşınması kesintiye uğradığında, mukus kaplamasının belirli organlardaki viskozitesi kalınlaşacaktır. Hastalığın temel özelliklerinden biri solunum yolunda kalın mukus birikmesidir, bu da solunum güçlüğü ve tekrarlayan enfeksiyonlara yol açar.

Hastalığa neden olabilecek birçok farklı tipte CFTR mutasyonu olmasına rağmen, çoğu CF hastasında en az bir F508del mutasyonu vardır. Bu mutasyonlar, genetik test veya genotipleme ile belirlenebilir. CFTR proteini genellikle hücre zarında iyon taşınmasını düzenler ve gen mutasyonları, protein ürününün işlevinin bozulmasına veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon taşınması kesintiye uğradığında, mukus kaplamasının belirli organlardaki viskozitesi kalınlaşacaktır. Hastalığın temel özelliklerinden biri solunum yolunda kalın mukus birikmesidir, bu da solunum güçlüğüne, kronik tekrarlayan akciğer enfeksiyonlarına ve sonunda ölüme yol açan ilerleyici akciğer hasarına yol açar. KF hastaları için ortalama ölüm yaşı 30'lu yaşların başındadır.

Kalydeco, kistik fibrozun (CF) altında yatan nedeni hedefleyen dünyadaki&# 39'un ilk ilacıdır. İlk olarak 2012'de Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmıştır. İlaç, CFTR geninde spesifik mutasyonları olan hastaları tedavi etmek için kullanılır. İlaç, hastalarda bozuk CFTR proteininin normal şekilde çalışmasına izin veren bir CFTR güçlendiricidir. İlaç ağızdan verilir ve amacı, hücre zarı üzerindeki tuz ve suyun taşınmasını iyileştirmek için CFTR proteininin hücre yüzeyinde daha uzun süre gelişmesine izin vermek ve bu da hava yolu mukusunun hidratlanmasına ve temizlenmesine yardımcı olmaktır.

Şu ana kadar Vertex 4 KF ilacı listelemiştir: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor ve ivacaftor), burada tedavi edilebilecek ilk 3 ilaç dünya çapında yaklaşık 40.000 hastadır ve tüm KF hastalarının yaklaşık% 50'sini oluşturmaktadır. Yeni onaylanan üçlü terapi Trikafta, tedavi aralığını dünya çapında KF hastalarının% 90'ına genişletebilir.

Bu yılın Haziran ayında, farmasötik pazar araştırma ajansı EvaluatePhamra, Trikafta'nın 2026'da 8,739 milyar ABD dolarına ulaşan satışlar ve bileşik yıllık büyüme oranıyla dünyanın' en çok satan TOP10 ilaçlarından biri olacağını tahmin eden bir rapor yayınladı. 2019-2026 döneminde% 54,3. .