FDA yeni ilaç roxadustat'ı onaylamayı reddetti

FibroGen, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), ABD'nin Yeni İlaç Uygulaması (NDA) ile ilgili eksiksiz bir yanıt mektubu yayınladığını duyurdu.roksadustatkronik böbrek hastalığı (KBH) anemisinin tedavisi için pazarlama başvurusunu onaylamayacağını belirterek,roksadustat, Ve şirketin Gizlilik Sözleşmesini yeniden göndermeden önce roxadustat üzerinde ek klinik çalışmalar yürütmesini istedi.

roksadustathipoksi ile indüklenebilir faktör prolil hidroksilaz (HIF-PH) inhibitörüdür. Kırmızı kan hücresi üretimini uyararak, demir metabolizmasını düzenleyerek ve hepsidin'i azaltarak renal anemiyi tedavi edebilir. 2019 yılında hipoksi ile indüklenebilen faktörlerin mekanizmasını keşfeden bilim insanlarına o yıl Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü verildi ve bu bilimsel araştırma sonuçlarından doğan roxadustat da büyük ilgi gördü.

Şu anda,roksadustatdiyalize bağımlı olmayan (NDD) ve diyalize bağımlı (DD) yetişkin hastalarda CKD anemisinin tedavisi için Çin, Japonya, Şili, Güney Kore ve diğer yerlerde pazarlama için onaylanmıştır ve AB, ürünün pazara sunulması için başvuruda bulunacaktır. Ağustos sonunda Bir karar verin.

Aslında, FDA' kararının önceden habercisi oldu. FDA' roxadustat için ilk PDUFA son tarihi Aralık 2020 idi, ancak daha sonra incelemesini Mart 2021'e ve ardından Ağustos 2021'e kadar uzattı.

FibroGen, FDA'nın onay kararını beklerken, 6 Nisan'da bir açıklama yayınlayarak, roxadustat kardiyak güvenlik verilerini analiz etmek için kullanılan standartların, verileri daha faydalı hale getirmek için değiştirildiğini kabul etti. Yeni veriler, roksadustat'ın hastalarda advers kardiyovasküler olay riskini azaltmada darpoetin alfadan üstün olmayabileceğini göstermektedir. Bundan etkilenen FibroGen'un hisse fiyatı o gün %43 düştü.

Temmuz 2021'in ortalarında, FDA danışma komitesi, kronik böbrek hastalığı anemisinin tedavisinde roksadustat incelemesinin sonuçlarını açıkladı. Komite, ezici sayıda olumsuz oyla roxadustat'ın pazarlama uygulamasının onaylanmamasını tavsiye etti. FDA, danışma komitesinin' tavsiyelerini her zaman takip etmese de, bu sefer hiçbir istisnanın meydana gelmediği açıktır.

FDA'nın onaylamayı reddetme kararıyla ilgili olarakroksadustatFibroGen CEO'su Enrique Conterno "çok hayal kırıklığına uğradığını" ifade etti: "Bu, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki KBH anemisi olan hastalar için talihsiz bir gün. Roxadustat şu anda dünya çapında hastaların hayatlarını değiştiriyor. Ardından, ortağımız AstraZeneca ile Amerika Birleşik Devletleri'ndeki bir sonraki adımı tartışacağız.&alıntı;