Bristol-Myers kardiyak miyozin allosterik inhibitörü mavacamten, Amerika Birleşik Devletleri'nde incelemeye giriyor!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA), tedavi için yeni, oral, allosterik bir kardiyak miyozin modülatörü olan mavacamten için yeni bir ilaç uygulamasını (NDA) kabul ettiğini duyurdu Semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatili hastalar ( oHCM), yüksek insidanslı kronik bir kalp hastalığıdır. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücretleri Yasası (PDUFA) için hedef tarihi 28 Ocak 2022 olarak belirlemiştir.

mavacamten, doğası gereği aşırı kalp kasılması ve bozuk diyastolik dolmanın neden olduğu hastalıkların tedavisinde birinci sınıf, oral, allosterik bir miyozin inhibitörüdür. Mavacamten'in aşırı miyozin-aktin çapraz köprülerinin oluşumunu inhibe ederek miyokardiyal kontraktiliteyi azalttığı düşünülmektedir. Aşırı miyozin-aktin çapraz köprüsünün oluşumu, aşırı miyokardiyal kontraksiyona, sol ventrikül hipertrofisine ve uyumun azalmasına neden olabilir. Klinik ve preklinik çalışmalarda, mavacamten kalp duvarı stresini azaltan, aşırı miyokardiyal kontraksiyonu azaltan ve diyastolik uyumu artıran biyolojik belirteçler göstermeye devam ediyor.

Temmuz 2020'de ABD FDA, mavacamten'e oHCM için çığır açan bir ilaç ataması verdi. mavacamten başlangıçta semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatiyi (oHCM) tedavi etmek için geliştirilmiştir. Etki mekanizmasına ve terapötik aktivite kanıtına dayanarak, mavacamten ayrıca semptomatik obstrüktif olmayan hipertrofik kardiyomiyopati (HCM) ve korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ile kalp yetmezliğinin tedavisi için klinik olarak araştırılmaktadır.

Mavacamten NDA'nın sunulması, önemli Faz 3 EXPLORER-HCM denemesinin sonuçlarına dayanmaktadır. Deneme semptomatik oHCM hastalarında yapıldı ve mavacamten ile plasebo karşılaştırıldı. Test sonuçları, mavacamten'in semptomlarda, fonksiyonel durumda ve yaşam kalitesinde ve ayrıca sol ventrikül çıkış yolu tıkanıklığını hafifletme kabiliyetinde klinik olarak anlamlı iyileşmelerle güçlü bir terapötik etki gösterdiğini gösterdi. EXPLORER-HCM çalışmasında, tüm birincil ve ikincil son noktalar istatistiksel anlamlılığa ulaştı.

Bristol-Myers Squibb Kardiyovasküler Gelişmeden Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Roland Chen şunları söyledi:" HCM en yaygın genetik kalp hastalığıdır. Kronik, zayıflatıcı ve ilerleyici bir hastalıktır. Hastalar nefes darlığı ve baş dönmesi yaşayabilir. Kalp yetmezliği, aritmi, felç ve ani kalp ölümü dahil olmak üzere ciddi, yaşamı değiştiren komplikasyonların yanı sıra yorgunluk ve yorgunluk semptomları. Günümüz FDA'sının mavacamten NDA'yı kabul etmesi, oHCM hastalarına yüksek düzeyde hedeflenmiş bir yaklaşım sunmamızı sağlar. HCM'nin tedavisi bir adım daha yakındır. Mavacamten, hastalığın doğal moleküler kusurlarını çözebilen, sınıfının ilk örneği bir miyozin inhibitörüdür. HCM hastalarının tedavisini desteklemeye kararlıyız ve FDA ile işbirliği yapmayı dört gözle bekliyoruz."

mavacamten kimyasal yapısı

mavacamten (MYK-461), MyoKardia tarafından geliştirilmiştir. 5 Ekim 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'yı 13,1 milyar ABD doları nakit ve% 60 prim karşılığında satın alacağını duyurdu. 17 Kasım 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'nın satın alınmasının başarıyla tamamlandığını duyurdu. Bu satın alma, 2019'da 74 milyar dolarlık Celgene satın almasının ardından Bristol-Myers Squibb'

Yatırım şirketi Perceptive Advisors tarafından kuluçkaya yatırılan LianBio'nun 11 Ağustos 2020'de resmi olarak kurulduğunu belirtmekte fayda var. Aynı gün iki önemli işbirliği duyurdu. Biri BridgeBio Pharma&# 39'un ürün hattını Çin'e tanıtmak, diğeri ise MyoKardia' Mavecamten'i Çin'e tanıtmak.

Bristol-Myers Squibb'in mavacamten için büyük umutları vardı. MyoKardia'yı satın aldığında şirket, mavacamten'in HCM tedavisi için öncü bir ilaç olacağını duyurdu. Sektör ayrıca mavacamten'in ticari beklentileri konusunda da oldukça iyimser. Aralık 2020'de, bir farmasötik pazar araştırma kuruluşu olan Evaluate Vantage,&teklifini yayınladı; 2021&teklifinde Ticari Potansiyeli İlk 10 Yeni İlaç; Bu listede mavacamten üçüncü sırada yer aldı. Değerlendir Vantage, mavacamten' un küresel satışlarının 2026 yılında 2 milyar ABD dolarına ulaşacağını tahmin ediyor.