Arikayce AB'de onaylanmıştır: Mycobacterium avium (MAC) neden olduğu nontuberculous mikobacterium (NTM) akciğer hastalığı nı tedavi eden ilk ilaç!

Insmed, ağır ve nadir hastalıkları olan hastaların yaşamlarını değiştirmeye adanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda, şirket Avrupa Komisyonu (EC) arikayce onayladığını duyurdu (amikacin liposomal inhalasyon süspansiyon) sınırlı seçenekleri olan yetişkin hastaların tedavisi için ve Mycobacterium avium tedavisi için kistik fibrozis (MAC) nontuberculous mikobacteria (NTM) akciğer enfeksiyonu neden. Bu önemli ölçüde hastaların morbidite ve mortalite artırabilir kronik zayıflatıcı akciğer hastalığıdır. Daha önce, Arikayce Avrupa Birliği'nde NTM akciğer enfeksiyonlarının tedavisi için yetim ilaç atama verilmiştir.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Arikayce Eylül 2018'de onaylandı ve şu anda MAC akciğer hastalıklarının tedavisinde tek ilaç. Arikayce'in ABD ve Avrupa Birliği'nde listelenmesi için onaylanması, MAC akciğer hastalığı hastalarının bakımında önemli bir kilometre taşı dır.

Insmed'in Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Will Lewis şunları söyledi: "Avrupa Birliği'nin (AB) tedavi edilmesi zor bu hastalığı yönetmeye yardımcı olmak için ilk kez bir tedaviyi onaylamasından ve tedavi seçenekleri az olan hastalara yeni bir tedavi yöntemi sunması bizi çok memnun ediyor. Tedavi. Bugünün onayı, mac akciğer hastalığı topluluğuna dünya çapında hizmet verme taahhüdümüzün altını çizer. Arikayce'yi AB'deki uygun hastalara ulaştırmayı dört gözle bekliyoruz."

Bu onay, global faz III klinik çalışma CONVERT verileri dayanmaktadır. Çalışma MAC'in neden olduğu refrakter NTM akciğer hastalığı olan hastalarda gerçekleştirildi ve sonuçlar çalışmanın primer bitiş noktasına ulaştığını gösterdi: tedavinin 6.<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce yeni, günde bir kez, inhalasyon için amikasin formülasyonu. Amikasin NTMs çeşitli üzerinde terapötik etkisi olan bir aminoglikozid antibiyotik, ama intravenöz uygulanması gerekir, ve kullanımı işitme, denge ve böbrek fonksiyonu için ciddi toksisite nedeniyle sınırlıdır.

Insmed gelişmiş akciğer lipozom teknolojisi doğrudan akciğerlere amikasin teslim etmek için yüklü nötr lipozomlar kullanır, ilaç NTM enfekte akciğer makrofajlar tarafından absorbe edilecektir nerede. Bu sistemik maruziyeti azaltırken akciğerlerde amikasin salınımını uzatır, böylece sistemik toksisiteyi azaltır. Arikayce'in akciğerlere doğrudan yüksek seviyede girebilme yeteneği, onu damardan amika yıldızından ayırt edici bir avantaj haline getirir. Arikayce, PARI Pharma GmbH tarafından günde bir kez yönetim için üretilen Lamira bulutsulaştırma sistemini kullanmaktadır.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, Arikayce MAC akciğer hastalığı için ilk ve tek onaylı tedavi yöntemidir. İlaç, MAC'in neden olduğu NTM akciğer enfeksiyonlarını tedavi etmek için sınırlı veya hiç tedavi seçeneği olmayan erişkin hastaların tedavisi için birleşik bir antibakteriyel ilaç programının parçası olarak Eylül 2018'de onaylanmıştır. Daha önce, FDA Arikayce Yetim İlaç Atama, Atılım İlaç Atama ve Nitelikli Bulaşıcı Hastalık Ürün (QIDP) atama verdi.

Insmed ayrıca Önceki tedavilere yetersiz yanıt vardır MAC neden NTM akciğer hastalığının tedavisi için Japonya'da Arikayce için yeni bir ilaç başvurusunda bulundu. Temmuz 2020'de yayınlanan yeni uluslararası tedavi kılavuzları, Arikayce'nin en az 6 aydır standart tedavilerde başarısız olan MAC akciğer hastalığı olan hastalar için çok ilaçlı bir rejim (MDR) ile birlikte kullanılmasını önerilmektedir.