Hastaların %67'sinde efgartigimod miyastenia gravis semptomları önemli ölçüde iyileşmiştir.

Bugün argenx, anti-asetilkolin reseptörü (AChR) antikor-pozitif sistemik sistemik miyasteni ait etsuyu (gMG) Ana çalışma bitiş noktasına ulaşılan anti-asetilkolin reseptörü (AChR) hastalarının tedavisinde ADAPT'in önemli bir faz 3 klinik çalışması olan FcRn'ı hedefleyen "birinci sınıf" bir tedavi olan efgartigimod geliştirdiğini duyurdu. Argenx bu yılın sonuna kadar FDA için tedavi için bir biyolojik lisans başvurusu (BLA) sunmayı planlıyor.

MG nadir görülen kronik otoimmün bir hastalıktır. İmmünoglobulin G (IgG) antikorları sinirler ve kaslar arasındaki iletişimi bozar, güçsüzlük ve yaşamı tehdit eden kas güçsüzlüğüne neden olur. MG hastalarının %85'inden fazlası başladıktan sonraki 18 ay içinde gMG'ye ilerlemektedir ve bu da yüz ekspresyonu, konuşma, yutma ve harekette aşırı yorgunluk ve zorlukla sonuçlanır. AChR antikor pozitif (AChR-Ab+) tanısı alan hastalar toplam gMG hasta sayısının yaklaşık %80-90'ını oluşturuyor.

Efgartigimod, patojenik IgG antikorlarını azaltmak ve IgG geri dönüşüm sürecini engellemek için tasarlanmış FcRn'ı hedefleyen "birinci sınıf" bir tedavi yöntemidir. FcRn reseptörünün rolü IgG bozulmasını önlemektir. Bu nedenle, IgG ve FcRn bağlanmasını önleyerek, otoimmün hastalıklara aracılık igg antikorları daha hızlı tükenmiş olabilir, böylece hastalık belirtileri azaltarak.

Temel faz 3 klinik çalışma ADAPT randomize, çift kör, plasebo içeren kontrol çalışmasıdır. Üst düzey verileri, efgartigimod tedavisi gören AChR-Ab+ gMG hastalarının %67,7'sinin primer çalışma bitiş noktası tedavi standardını karşıladığını, yani Myastenia Gravis Günlük Yaşam Aktivite Ölçeği'ne (MG-ADL) göre hastanın skorunun plasebo grubunda %29,7 ile karşılaştırıldığında, 4 hafta üst üste en az 2 puan arttığını göstermektedir. Buna ek olarak, efgartigimod tedavi grubundaki hastaların %63.1'i kantitatif miyasteni ait gravis (QMG) skoru ile değerlendirildikten sonra anlamlı remisyon gösterirken, plasebo grubundaki hastaların %14.1'i aynı yanıtı elde etti. Efgartigimod alan hastaların %40.0'ı mg-ADL skoru 0 (asemptomatik) veya 1 olarak tanımlanan plasebo grubunda %11.1 ile karşılaştırıldığında minimal semptom performansı elde etti. Davanın ayrıntılı verileri gelecekteki bir tıp konferansında açıklanacak.

"ADAPT deneme verileri efgartigimod hastaların hızlı ve derin remisyon sürücüler gösterir, tedavi den sonra minimal veya asemptomatik ulaşmak hastaların belirli bir yüzdesi de dahil olmak üzere," Wim Parys dedi, MD, argenx baş tıp görevlisi. Efgartigimod'un BLA'sının yıl sonuna kadar FDA'ya gönderilmesi, 2021 yılında efgartigimod'dan yararlanabilecek hastalara tedavi sağlama yolunda yeni bir adım atmamızı sağlayacaktır. ADAPT denemesine katılan tüm hasta ve sağlık hizmeti sunucularımıza teşekkür ediyoruz."