ABD FDA Yenilikçi Periferik Kappa Opioid Reseptörü (KOR) Agonist Korsuva'yı Onayladı!

Cara Therapeutics, periferik kappa opioid reseptörlerini (KOR) seçici olarak hedef alarak kaşıntıyı hafifletmeyi amaçlayan yeni kimyasalların geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanmaktadır. Son zamanlarda, şirket ve ortağı Vifor Pharma, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) kronik böbrek hastalığı (CKD-aP) ile ilişkili orta ila şiddetli kaşıntıyı tedavi etmek için hemodiyaliz geçiren hastalar için Korsuva (difelikefalin) enjeksiyonunu onayladığını ortaklaşa açıkladı.

Korsuva'nın hemodiyalizdeki yetişkin hastalarda kronik böbrek hastalığına bağlı pruritus (CKD-aP) tedavisi için ABD FDA tarafından onaylanan ilk ve tek ilaç olduğunu ve diyalizdeki yetişkin hastalarda CKD-aP'yi temelden değiştirme potansiyeline sahip olduğunu belirtmek gerekir. Tedavi modu. Korsuva öncelikli bir inceleme süreci ile onaylandı. Daha önce, FDA Korsuva'ya bu endikasyonun tedavisi için çığır açan bir ilaç ataması (BTD) verdi.

Kronik böbrek hastalığına bağlı pruritus (CKD-aP), hemodiyalize giren kronik böbrek hastalığı olan hastalarda sıklıkla ortaya çıkan bir hastalıktır. Birçok diyaliz hastası (%60-70) kaşıntı yaşayacaktır ve vakaların % 30-40'ı orta dereceli veya şiddetli olarak bildirilmektedir. Korsuva'nın aktif farmasötik maddesi, insan periferik sinir sistemine ve bazı bağışıklık hücrelerine etki eden birinci sınıf bir KOR agonisti olan difelikefalin'dir.

FDA, KALM-1 denemesi ve ABD'de yürütülen küresel KALM-2 denemesi de dahil olmak üzere iki temel Faz 3 klinik çalışmasının olumlu verilerine ve ek 32 klinik çalışmadan elde edilen verilere dayanarak Korsuva'yı onayladı. Faz 3 klinik çalışmalarda, orta ila şiddetli CKD-aP'li hemodiyaliz hastaları, Korsuva enjeksiyonu aldıktan sonra, kaşıntı yoğunluğunda ve yaşam kalitesi göstergelerinde istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler göstermiştir.

difelikefalin'in kimyasal yapısı

Kronik böbrek hastalığına bağlı pruritus (CKD-aP), diyalize giren kronik böbrek hastalığı olan hastalarda sık ve yoğun olarak ortaya çıkan refrakter bir tüm vücut pruritusudur. Diyalizsiz evre III-V CKD'li hastalarda da kaşıntı bildirilmiştir. Kapsamlı, boyuna ve çok uluslu çalışmalar, son dönem böbrek hastalığı (ESRD) olan hastalarda CKD-aP'nin ağırlıklı prevalansının yaklaşık% 40 olduğunu ve hastaların yaklaşık% 25'inin şiddetli kaşıntı bildirdiğini tahmin ediyor.

Diyaliz hastalarının çoğu (%60 ila %70) pruritus bildirmektedir, bunların %30 ila %40'ı orta veya şiddetli pruritus bildirmektedir. ITCH Ulusal Kayıt Çalışması'ndan (ITCH Ulusal Kayıt Çalışması) elde edilen son veriler, kaşıntılı hastalar arasında, hastaların yaklaşık% 59'unun bir yıldan fazla bir süre boyunca her gün veya hemen hemen her gün semptomlara sahip olacağını göstermektedir.

CKD/ESRD ile ilişkisi göz önüne alınarak, çoğu hasta aylarca veya yıllarca süren semptomlara sahip olacaktır ve antihistaminikler ve kortikosteroidler gibi mevcut antipruritik ilaçlar tutarlı ve yeterli rahatlama sağlayamaz. Orta ila şiddetli kronik pruritus'un doğrudan yaşam kalitesini düşürdüğü, yaşam kalitesini bozan semptomlara neden olduğu (düşük uyku kalitesi gibi) ve depresyonla ilişkili olduğu defalarca gösterilmiştir. CKD-aP ayrıca hemodiyaliz hastalarında mortalitenin bağımsız bir tahmincisidir, bu da esas olarak artan iltihaplanma ve enfeksiyon riski ile ilgilidir.