AB, 6-11 Yaş Arası Çocuklar İçin Symkevi Ve Kalydeco Ortak Programını Onayladı!

Vertex İlaç kistik fibrozis tedavisinde küresel bir liderdir (CF). Geçtiğimiz günlerde şirket, Avrupa Komisyonu'nun (AK) Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) ve Kalydeco'nun genişletilmesini onayladığını duyurdu.(ivacaftor)kistik fibrozis (CF) 6-11 yaş arası çocukların tedavisinde, özellikle CFTR geninde kombinasyon tedavi etiketleri: (1) F508del mutasyonunun 2 kopyasına sahip hastalar; (2) F508del mutasyonunun 1 kopyası ve kalıntı CFTR aktivitesine neden olabilecek 14 mutasyonun 1 kopyası (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). Avrupa'da, Symkevi ve Kalydeco kombinasyon tedavisi daha önce cf hastaların ın tedavisi için onaylanmıştır ≥12 yaşında yukarıda belirtilen aynı mutasyonları taşıyan.

Bu son onay ile, Symkevi ve Kalydeco kombinasyon tedavisi F508del homozigot mutasyonları olan CF hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sağlayacaktır. F508del mutasyonunun bir kopyası ve 14 artık fonksiyonel mutasyondan birine sahip hastalar için kombinasyon tedavisi, bu yaş grubundaki (6-11 yaş) CF hastalarının iç nedenini tedavi eden tek ilacı sağlayacaktır.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, tezacaftor / ivacaftor kombinasyonu veivacaftor(Symdeko markası altında pazarlanan) Şubat 2018'de 12 ≥ CF hastaları için onaylanmıştır ve 6-11 yaşındaki CF çocuk hasta için geçerli nüfusu genişletmek için Haziran 2019'da onaylanmıştır.

Reshma Kewalramani, MD, Başkanı ve CEO'su Vertex, şöyle dedi: "Bu onay sayesinde, Avrupa'da en yaygın mutasyon F508del taşıyan 6-11 yaş arası çocuklar yeni bir tedavi planı olacak ve bazı artık fonksiyonel mutasyonlar taşımak. İlk defa, çocuklar CF'lerinin temel nedenini ele alacak bir tedavi planına sahip olacaklar.

Symkevi ve Kalydeco kombinasyon terapisi Almanya'da uygun hastalar için hemen kullanılabilir olacak ve yakında İngiltere, Danimarka ve İrlanda Cumhuriyeti de dahil olmak üzere Vertex ile yenilikçi bir uzun vadeli geri ödeme anlaşması imzaladı ülkelerde hastalar için kullanılabilir olacaktır. Diğer tüm ülkelerde Vertex, uygun hastaların tedavi edilmesini sağlamak için Avrupa düzenleyici kurumlarıyla yakın işbirliği içinde çalışacaktır.

CFTR protein fonksiyon bozukluklarına veya deletiyonlara neden olan CFTR gen mutasyonlarının neden olduğu nadir bir genetik hastalıktır. Hastalık Kuzey Amerika, Avrupa ve Avustralya'da yaklaşık 75.000 kişiyi etkiler. Şu anda, f508del mutasyonu CF'nin en sık nedeni olan ve toplam hasta sayısının yaklaşık %45'ini oluşturan yaklaşık 2.000 CFTR gen mutasyonu keşfedilmiştir. CFTR proteini genellikle hücre zarında iyon naklini düzenler ve gen mutasyonları protein ürününün işlevinin yok edilmesine veya kaybına neden olabilir. Hücre zarındaki iyon nakli kesildiğinde, bazı organların mukus kaplamasının viskozitesi kalınlaşır. Bu hastalığın ana özelliklerinden biri solunum yollarında kalın mukus birikimi, hangi solunum güçlüğü ve tekrarlayan enfeksiyonlara neden olabilir, hangi sonunda ölüme yol açabilir. Yaşı yaklaşık 20 yaşında.

Bazı mutasyonlar CFTR proteininin hücrede normal olarak işlenememesine veya katlanmamasını sağlayabilir ve genellikle hücre yüzeyine ulaşamaz. Symdeko'nun farmasötik maddeleri tezacaftor ve ivacaftordur, tezacaftor mutant CFTR proteininin taşınması ve işlenmesindeki kusurları çözmeyi amaçlamaktadır, böylece hücre yüzeyine ulaşabilir; ivacaftor CFTR protein kanalı hücre zarında açık kalır ve daha da işlevini geliştirmek süresini artırabilir.

Şu andan itibaren, Vertex 4 CF ilaç listelemiştir: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ve ivacaftor), dünya çapında yaklaşık 40.000 hastayı tedavi edebilir ve tüm CF hastalarının yaklaşık %50'sini karşılayabilir. Yeni onaylanan üçlü tedavi Trikafta / Kaftrio cf hastalarının% 90 dünya çapında tedavi aralığı genişletebilirsiniz.

Bu yılın Haziran ayında, ilaç pazarı araştırma kuruluşu EvaluatePhamra, Trikafta/Kaftrio'nun 2026 yılında dünyanın en çok satan TOP10 ilaçlarından biri olacağını öngören bir rapor yayınladı ve satışlar 8,739 milyar ABD dolarına ulaştı ve 2019-2026 döneminde inanılmaz bir bileşik yıllık büyüme oranı na ulaştı. 54.3%.