Önleyici İmmünoterapi Monoklonal Antikor Teplizumab Amerika Birleşik Devletleri'nde Listelenmek İçin Başvuruldu

Provention Bio, bağışıklık aracılı hastalıkları önleyen ve önleyen yenilikçi tedaviler geliştirmeye adanmış klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, geçtiğimiz günlerde, teplizumab (PRV-30 1) biyolojik ürün lisans başvurusunun (BLA) bir anti-CD olan ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) gönderilmesini başlattığını duyurdu. Yüksek risk gruplarının önlenmesi için kullanılan 3 monoklonal antikor Veya yüksek riskli popülasyonun varlığını ifade ettiği klinik tip 1 diyabet (T 1 D) oluşumunu geciktirir Vücutta 2 veya daha fazla T 1 D ile ilişkili otoantikor.

Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, teplizumab sırasıyla Çığır Açan İlaç Yeterliliği (BTD) ve Öncelikli İlaç Yeterliliği (PRIME) ödüllerini aldı. Onaylanırsa, teplizumab, yüksek riskli gruplarda klinik tip 1 diyabet (T 1 D) gelişimini önleyen / geciktiren ilk tedavi olacaktır.

Haddeleme sunumu, ilaç şirketlerinin BLA'daki bazı tamamlanmış modülleri FDA'ya inceleme için göndermeden önce her modülün tamamlanmasını beklemek zorunda kalmadan inceleme için göndermelerine olanak tanır. Şu anda Provention klinik olmayan modüller sunmuştur ve 2020 ün üçüncü çeyreğinde klinik modüller ve kimyasal, üretim ve kontrol (CMC) modülleri göndermeyi beklemektedir. Nihai BLA modülü gönderildikten sonra, FDA, BLA reçeteli ilaç kullanıcı ücreti yöntemi (PDUFA) için hedef tarihi belirleyecektir.

Teplizumab 0010010 # {{1}}; BLA sunumu, 0010010 quot; Risk Altında 0010010 quot; TrialNet tarafından yapılan çalışma. Çalışma, yüksek riskli gruplarda klinik tip 1 diyabetin (T 1 D) önlenmesi veya gecikmesi için teplizumab'ın etkinliğini ve güvenilirliğini değerlendirmiştir. Araştırma verileri 20 Haziran'da San Francisco'daki 79. Amerikan Diyabet Derneği Bilimsel Toplantısında (ADA20 1 9) yayınlandı 1 9. Sonuçlar, tek bir 2 haftalık (1 4 günlük) teplizumab tedavisinin yüksek riskli çocuklarda ve yetişkinlerde plaseboya kıyasla klinik T 1 D'nin başlangıcını ve tanısını önemli ölçüde geciktirdiğini gösterdi. T 1 D insidansı% {{1 6}} azaldı ve ortanca başlangıç ​​zamanı en az {{1 7}} yıl ertelendi. Bu veriler, kısa süreli immünoterapinin T 1 D'nin klinik gelişimini önemli ölçüde geciktirebileceğini ve otoimmün hastalıkları etkilemek için sürekli tedavi gerektirmeyen immünomodülatör ilaçların gelişiminin önemli bir paradigma değişimi olacağını açıkça göstermektedir.

0010010 quot; Risk Altında 0010010 quot; çalışmada, teplizumab, T 1 D'nin klinik başlangıcını önemli ölçüde geciktirebilen ilk immünomodülatördür. Yüksek riskli gruplarda T 1 D'nin ilerlemesine müdahale etmesi ve temelden değiştirilmesi beklenmektedir!

Provention Başkanı ve CEO'su Ashleigh Palmer şunları söyledi: 0010010 quot; Teplizumab BLA gönderim sürecimizin başlatılması, klinik tipin önlenmesi / geciktirilmesi için kullanılan ilk ilaç olma potansiyeline sahip olan Provention için önemli bir kilometre taşıdır. Yüksek riskli gruplarda {{{1}} diyabet. Geçen yıl Yayınlanmış 0010010 quot; Risk Altında 0010010 quot; çalışma, teplizumabın klinik aşamada insüline bağımlı T 1 D oluşumunu geciktirme veya önlemedeki dönüştürücü terapötik potansiyelinin altını çizmektedir. BLA sunumunu yıl sonuna kadar tamamlamak ve düzenleme sürecini ilerletmek için sabırsızlanıyoruz. Ayrıca FDA ile yakından çalışın. 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) tip {{{{2 2}}} diyabet (T 1 D) seyrinin önlenmesi ve müdahalesi

teplizumab, klinik T 1 D'yi durdurmak ve önlemek için geliştirilmiş bir araştırma anti-CD {{1}} monoklonal antikordur. Antikor, 1 'den fazla hasta içeren, 800 ' den fazla hastanın teplizumab aldığı çok sayıda klinik çalışmada değerlendirilmiştir. Yeni teşhis edilen hastalarda yapılan önceki araştırmalar, teplizumabın β hücre fonksiyonunu sürdürme ve eksojen insülin kullanımını azaltma yeteneğini göstermeye devam ettiğini göstermiştir. Şu anda, Provention Bio, yeni tanı konmuş klinik T 1 D (Faz III PROTECT çalışması) olan hastalar için teplizumab'ı değerlendirmekte ve ayrıca yüksek 1 D'nin T-{ T 1 D hastasının akrabaları.

0010010 terimi, en Risk 0010010 quot; çalışma toplam 76 0010010 quot; yüksek riskli 0010010 quot; 8-49 yaş arası denekler. Bu deneklerde 2 veya daha fazla T 1 D otoantikoru ve anormal glikoz metabolizması (anormal kan glukozu) vardı. Deneklerin% 72 'si 8 yaşın altındaydı. Çalışmada, bu denekler teplizumab veya plasebo almak üzere randomize edilmiştir.

Çalışmanın sonuçları, yüksek riskli çocuklarda ve yetişkinlerde, tek bir 1 4 günlük teplizumab tedavisinin plaseboya kıyasla klinik T 1 D'nin başlangıcını ve tanısını önemli ölçüde geciktirdiğini göstermiştir. 2 yıllık ortalama gecikme. Spesifik olarak, plasebo grubunda T 1 D'nin klinik tanısına kadar geçen medyan süre 24 ayın biraz üzerindeydi. Aksine, teplizumab grubunda T 1 D'nin klinik tanısı için ortalama süre 48 ayın biraz üzerindeydi (p=0. 006). Çalışma süresi boyunca, plasebo grubundaki hastaların% 72 kadarında klinik diyabet gelişti, bununla birlikte teplizumab grubunda sadece% 43 idi. Çalışmada, teplizumab iyi tolere edildi ve güvenlik verileri yeni tanı konulan hastalar üzerinde yapılan önceki çalışmalarla uyumluydu.

Bio'nun Baş Tıbbi Memuru ve Operasyondan Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı Dr. Eleanor Ramos şunları söyledi: 0010010 quot; Bu dönüm noktası atılım çalışması, klinik tipin başlangıcını önlemek veya önemli ölçüde geciktirmek için immünoterapi, özellikle teplizumab kullanabileceğimizi gösteriyor { En az 2 yıl boyunca {1}} diyabet Daha da önemlisi, çalışmadaki deneklerin yaklaşık% 60 kadarında bir teplizumab tedavisi sonrası T 1 D gelişmedi plasebo grubunun iki katıdır. Teplizumab, T 1 D Agent'ın klinik başlangıcını geciktirebilen ilk immünomodülasyondur. 0010010 quot;

Çalışmanın baş araştırmacısı ve Yale Üniversitesi'nde immünobiyoloji ve tıp profesörü olan Kevan Herold şunları söyledi: 0010010 quot; Bu sonuçlar, {{{{tipi için risk altında olan kişiler için gerçek klinik öneme sahiptir. 2}}}} diyabet, örneğin hastaların aile üyeleri. Klinik T 1 D'nin başlangıcını geciktirmek, hastalığın bebeklik, ilkokul, lise ve hatta kolej gibi hastalıklarını daha iyi yönetebilmesi için hastalık yükünün ertelenebileceği anlamına gelebilir. Teplizumab ile artık bu yüksek riskli öznelerin T 1 D ilerlemesine müdahale edebilir ve temelden değiştirebiliriz. Ek olarak, çalışmanın takibi sırasında hastaların gözlemlenmesi hakkında daha fazla bilgi edinmek için sabırsızlanıyoruz, bu da hastalığın teşhisini geciktiren ve T tanısı konulup konulmayacağını gösteren hastaların uzun vadeli sonuçlarını değerlendirecek. {2}} D veya korumalı. 0010010 quot;