Bristol-Myers Squibb'in Kardiyak Miyozin Allosterik İnhibitörü Mavacamten AB'de İncelemeye Giriyor!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kısa süre önce, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA), obstrüksiyon tedavisi için yeni, oral, miyozin allosterik modülatör olan mavacamten için bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu (MAA) kabul ettiğini duyurdu. insidansı yüksek olan kronik bir kalp hastalığıdır.

Şu anda, mavacamten'un semptomatik oHCM tedavisine yönelik Yeni İlaç Başvurusu (NDA) da ABD FDA tarafından incelenmektedir ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasasının (PDUFA) hedef tarihi 28 Ocak 2022'dir. Temmuz 2020'de ABD FDA, mavacamten'e oHCM için çığır açan bir ilaç tanımı verdi. Onaylandığı takdirde, mavacamten oHCM'yi tedavi eden ilk miyozin inhibitörü olacaktır.

mavacamten, doğası gereği aşırı kalp kasılması ve bozulmuş diyastolik dolumun neden olduğu hastalıkların tedavisi için sınıfında birinci, oral, allosterik bir miyozin inhibitörüdür. Mavacamten'in aşırı miyosin-aktin çapraz köprülerinin oluşumunu engelleyerek miyokardiyal kontraktiliteyi azalttığı düşünülmektedir. Aşırı miyosin-aktin çapraz köprüsünün oluşumu aşırı miyokardiyal kasılmaya, sol ventrikül hipertrofisine ve kompliyansın azalmasına neden olabilir. Klinik ve preklinik çalışmalarda, mavacamten kalp duvarı stresini azaltan, aşırı miyokardiyal kontraksiyonu azaltan ve diyastolik kompliyansı artıran biyobelirteçler göstermeye devam etmektedir.

mavacamten başlangıçta semptomatik obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatiyi (oHCM) tedavi etmek için geliştirilmiştir. Etki mekanizmasına ve terapötik aktivite kanıtlarına dayanarak, mavacamten semptomatik obstrüktif olmayan hipertrofik kardiyomiyopati (HCM) ve korunmuş ejeksiyon fraksiyonu (HFpEF) ile kalp yetmezliği tedavisi için klinik olarak araştırılmaktadır.

mavacamten kimyasal yapısı

Hem mavacamten NDA hem de MAA, temel Aşama 3 EXPLORER-HCM denemesinin sonuçlarına dayanmaktadır. Deneme semptomatik oHCM hastalarında yapıldı ve mavacamten ile plasebo karşılaştırıldı. Test sonuçları, mavacamtenin semptomlarda, fonksiyonel durumda ve yaşam kalitesinde klinik olarak anlamlı iyileşmeler ile güçlü bir terapötik etki gösterdiğini ve ayrıca sol ventrikül çıkış yolu tıkanıklığını giderme kabiliyeti gösterdiğini gösterdi. EXPLORER-HCM çalışmasında, tüm birincil ve ikincil son noktalar istatistiksel anlamlılığa ulaştı.

Bristol-Myers Squibb Kardiyovasküler Gelişim Kıdemli Başkan Yardımcısı Roland Chen şunları söyledi:&"oHCM ve onun zayıflatıcı semptomları ve kalp yetmezliği dünya çapında yaygın olmasına rağmen, bu yıkıcı hastalığın altında yatan neden için onaylanmış bir tedavi yoktur. Şu anda. Büyük ölçüde, reçeteli ilaçlar yalnızca semptomları hafifletebilir. Mavacamten, küresel oHCM hasta popülasyonunda var olan karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları ele almak için bir tedavi seçeneği sunma potansiyeline sahiptir.&alıntı;

mavacamten (MYK-461) MyoKardia tarafından geliştirilmiştir. 5 Ekim 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'yı 13,1 milyar ABD Doları nakit ve %60 prim karşılığında satın alacağını duyurdu. 17 Kasım 2020'de Bristol-Myers Squibb, MyoKardia'nın satın alınmasının başarıyla tamamlandığını duyurdu. Bu satın alma, Bristol-Myers Squibb' 2019'da 74 milyar dolarlık Celgene satın alımından sonra ikinci en büyük işlemidir.

Yatırım şirketi Perceptive Advisors tarafından kuluçkaya yatırılan LianBio'nun 11 Ağustos 2020 tarihinde resmen kurulduğunu belirtmekte fayda var. Aynı gün iki önemli işbirliğini duyurdu. Biri BridgeBio Pharma's ürün hattını Çin'e tanıtmak, diğeri ise proje myoKardia's mavecamten'i Çin'e tanıtmaktı.

Bristol-Myers Squibb, mavacamten için büyük umutlar besliyordu. Şirket, MyoKardia'yı satın aldığında, mavacamten'in HCM tedavisinde öncü bir ilaç olacağını duyurdu. Sektör, mavacamten'in iş beklentileri konusunda da oldukça iyimser. Aralık 2020'de, bir farmasötik pazar araştırma kuruluşu olan Evaluate Vantage,&"2021'de Ticari Potansiyeli Olan En İyi 10 Yeni İlaç &" listesini yayınladı. Bu listede mavacamten üçüncü sırada yer aldı. Evaluate Vantage, 2026 yılında mavacamten'un küresel satışlarının 2 milyar ABD dolarına ulaşabileceğini tahmin ediyor.