Astellas Myrbetriq (mirabegron) ABD FDA Tarafından Onaylandı!

Japon ilaç şirketi Astellas geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) şunları onayladığını duyurdu: (1) Myrbetriq tabletleri (Mirabegron) 3 yaşında ve 35 kg ağırlığındaki sinir kaynaklarının tedavisi için Detrüsör hiperaktivitesi olan çocuklar (NDO); (2) Myrbetriq granülleri (mirabegron, Mirabegron, oral süspansiyon), NDO'lu 3 yaşındaki çocukları tedavi etmek için kullanılır. Buna ek olarak, FDA Myrbetriq&# 39'un pediyatrik münhasırlığını onayladı ve böylece pazar münhasırlığını 6 ay uzattı.

Myrbetriq tabletleri ve Myrbetriq granülleri öncelikli inceleme süreciyle onaylanmıştır ve şu anda NDO'lu çocukların tedavisi için FDA tarafından onaylanan sınıfının ilk ürünleridir. UUIM'nin tedavi seçenekleri, düzenli tuvalet, idrara çıkma veya ameliyat dahil olmak üzere çok sınırlı veya invaziv olmuştur. Tedavi edilmezse, NDO erken çocukluk döneminde idrar yolu fonksiyonunun bozulmasına neden olabilir. Şu anda, UUIM'li çocuklar için tedavi seçenekleri sınırlıdır. Myrbetriq tabletlerinin ve Myrbetriq granüllerinin onayı, bu çocuklar için mevcut tedavi seçeneklerini genişletecek ve iyi bir etkinlik ve tolere edilebilirlik dengesi sağlayacaktır.

Şu anda Myrbetriq tabletleri (Mirabegron) zaten Amerika Birleşik Devletleri'nde piyasada. Myrbetriq granülleri (mirabegron, oral süspansiyon), yutma güçlüğü çeken UUIM'li çocukların veya UUIM'li çocukların rahatlığı için geliştirildi ve 2021'in sonunda Amerika Birleşik Devletleri'nde pazarlanacak.

Myrbetriq tabletleri ilk olarak 2012 yılında Amerika Birleşik Devletleri'nde ani idrar kaçırma, aciliyet ve sık idrara çıkma semptomları olan aşırı aktif mesaneli (AAM) yetişkin hastaların tedavisi için onaylanmıştır. Bu ilaç, tek başına veya solifenasin süksinat ile kombinasyon halinde kullanılabilen reçeteli bir ilaçtır. Piyasaya sürüldüğünden bu yana, tüm dünyada üriner sistem hastalıkları olan yaklaşık 18 milyon yetişkin hasta Myrbetriq tedavisi almıştır.

Nörojenik detrusor hiperaktivitesi (NDO), sinir hasarının neden olduğu nörojenik mesane disfonksiyonudur. NDO'lu çocuklar, idrar aciliyeti, sık idrara çıkma ve idrar kaçırma semptomlarına neden olabilen istemsiz mesane kasılmaları yaşayabilir. Doğuştan bir omurilik defekti olan Spina bifida, çocuklarda NDO'nun yaygın bir nedenidir.

Myrbetriq tabletlerinin ve Myrbetriq granüllerinin NDO endikasyonları için onayı, önemli bir faz 3 klinik çalışmanın (NCT02751931) sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, mirabegron'un etkinliğini, güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmek için temiz aralıklı kateterizasyon kullanan NDO çocukları ve ergenleri (3-18 yaş arası) üzerinde gerçekleştirilmiştir.

Sonuçlar, 24 haftalık tedaviden sonra, hastanın maksimum mesane kapasitesinin, detrusor (mesane duvarı kası) kasılmalarının sayısının, ilk detrüsör (mesane duvarı kası) kasılmasından önceki idrar hacminin ve günlük sızıntıların sayısının düzeldiğini gösterdi. .

Astellas Kıdemli Başkan Yardımcısı ve Tıbbi Uzmanlık Direktörü Dr. Salim Mujais şunları söyledi:" Bu son onayla Astellas, UUIM'den etkilenen çocuklar için yeni bir tedavi planı önerdi. UUIM özeldir Hassas hasta popülasyonunun ihtiyaçlarının karşılanması zordur. Bu nadir fakat ciddi mesane hastalığına sahip hastalar için bu onay önemli bir kilometre taşıdır."