Alnylam'ın Başka Bir RNAi Terapisi FDA Fast Track Kalifikasyonuna Sahip Oldu

Alnylam kısa süre önce ABD FDA'sının yetişkinlerde kalıtsal transtiretin protein (hATTR) amiloidozunun neden olduğu polinöropatinin tedavisi için bir araştırma RNAi tedavisi olan vutrisiran hızlı iz kalifikasyonu (FTD) verdiğini açıkladı.

FTD, kilit alanlarda karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçları karşılamak için ciddi hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesini ve hızla gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Araştırma ilaçları için FTD elde edilmesi, ilaç şirketlerinin R 0010010 amp; D fazı. Bir pazarlama başvurusu yaptıktan sonra, ilgili standartları karşılamaları halinde hızlandırılmış onay ve öncelikli inceleme için uygundurlar. Ayrıca, yuvarlanma incelemesi için de uygundurlar.

FTD verilmesine ek olarak, vutrisiran, ABD ve Avrupa Birliği'nde ATTR amiloidozunun tedavisi için yetim ilaç statüsü (ODD) de almıştır. Şu anda, Alnylam vutrisiran'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için iki faz III klinik çalışma yürütmektedir (HELIOS-A, HELIOS-B). Birlikte, bu çalışmalar vutrisiran'ın hastalığın çoklu sistem belirtileri ve ATTR amiloidozlu hastaların tüm spektrumu üzerinde geniş kapsamlı bir etkiye sahip olduğunu göstermeyi amaçlayan kapsamlı bir klinik geliştirme projesi oluşturmaktadır.

HELIOS-A çalışmasında, 164 hastaya, vutrisiran'ın sinir hasarını tedavi etmede Onpattro'dan daha üstün olup olmadığını kanıtlamak amacıyla rastgele olarak vutrisiran veya Onpattro verildi. HELIOS-B çalışmasında, kardiyomiyopatili hATTR amiloidozu olan 600 hastalara, vutrisiran'ın kardiyovasküler hastalık ile ilişkili tüm neden mortalite ve hastaneye yatış oranları üzerindeki etkisini değerlendirmek için rastgele vutrisiran veya plasebo almak üzere atanmıştır. Bu iki çalışmadan elde edilen verilerin 2021 başlarında elde edilmesi beklenmektedir.

Vutrisiran, kalıtsal ve vahşi tip amiloidoz dahil ATTR amiloidozunun tedavisi için araştırmaya dayalı, subkütan bir RNAi tedavisidir. İlaç, spesifik haberci RNA'yı hedeflemek ve susturmak ve vahşi tip ve mutant transtiretin (TTR) proteinleri üretilmeden önce bloke etmek üzere tasarlanmıştır. Vutrisiran, her çeyrekte subkutan olarak enjekte edilir, bu da dokularda TTR amiloid birikiminin azaltılmasına, çıkarılmasının teşvik edilmesine ve bu dokuların işlevinin geri kazanılmasına yardımcı olacaktır. Vutrisiran, Alnylam 0010010 # 39; yeni nesil dağıtım platformu - Geliştirilmiş Kararlılık Kimyası (ESC) -GalNAc eşlenik dağıtım platformu geliştirmesini kullandı. Onaylanırsa, Alnylam 0010010 # 39; hATTR amiloidoz tedavi pazarındaki lider konumunu daha da güçlendirecektir.

Alnylam, RNAi terapilerinin geliştirilmesinde liderdir. İlk ürünü Onpattro (patisiran), FDA tarafından 2018 Ağustos ayında onaylandı ve RNAi fenomeninin keşfedilmesinden bu yana 20 yıl içinde pazarlama için onaylanan ilk RNAi ilacı oldu. 2019 Kasım ayında, 0010010 # 39; şirketinin diğer ilacı Givlaari (givosiran), akut hepatik porfiri (AHP) olan yetişkin hastalarda kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı ve Dünyadaki ikinci RNAi ilacı.

Şu anda, Alnylam'ın düzenleyici kurumlar tarafından incelenen iki RNAi terapisi daha var ve her ikisinin de bu yıl listelemek için onaylanması bekleniyor. Bunlardan biri, primer hiperoksalüri tip 1 (PH 1) tedavisinde kullanılan lumasiran; diğeri hiperkolesterolemi tedavisinde kullanılan inclisiran'dır. Ek olarak, şirkette 1 00 1 0 # 39; geç klinik gelişimde olan 6 RNAi terapileri vardır.

Bundan önce TMC ve Alnylam, inclisiran'ın küresel kalkınma ve ticarileştirme haklarını elde etmek için bir lisans ve işbirliği anlaşması imzaladılar. 2019 Kasım ayında Novartis, 9. 7 milyar $ karşılığında TMC satın aldı ve inclisiran'ı dahil etti. Anlaşmaya göre Alnylam, Novartis'ten küresel satışların% 20 kadarına kadar inclisiran kademeli telif hakkı almaya hak kazandı.

Şu anda, piyasada PCSK 9 'yı hedef alan iki kolesterol düşürücü ilaç vardır, ancak her 2 haftada veya ayda bir uygulanmaları gerekir. Inclisiran her 6 ayda bir ve yılda sadece iki kez uygulanır, bu da tedavi kolaylığı açısından çok avantajlıdır. Farmasötik bir pazar araştırma ajansı olan EvaluatePharma, inclisiran'ın yıllık satış zirvesinin listesinden sonra 2. 6 milyar $ 'a ulaşacağını öngörüyor. Inclisiran 0010010 # 39; patentinin süresi 2 035'te sona ermeden önce, Alnylam Novartis'ten toplam 2 milyar dolardan fazla telif hakkı elde edebildi. 2 milyar.

Sadece iki gün önce Blackstone Group ve Alnylam'ın stratejik bir ortaklığa ulaştıklarını belirtmek gerekir. Bu işbirliği ile Blackstone, Alnylam'ın teknolojik yenilikleri ilerletmesine ve ticarileştirme sürecini hızlandırmasına yardımcı olmak için 2 milyar dolarlık fon sağlayacak. Alnylam, işbirliğinin Alnylam'a 0010010 quot; yeniden finansman olmadan finansal sürdürülebilirliğe ulaşmasına yardımcı olacağını belirtti. 0010010 quot;