ABD FDA, ilk Smith-Maggie sendromu (SMS) ilacı olan Hetlioz'u (melatonin reseptör agonisti) incelemeye öncelik verdi!

Vanda Pharmaceuticals geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Smith-Magenis Sendromu (Smith-Magenis Sendromu, SMS) için şirket tarafından sunulan iki başvuruyu kabul ettiğini ve öncelikli inceleme verdiğini duyurdu.

Başvuru, sırasıyla SMS yetişkinlerini ve çocukları tedavi etmek için kullanılan Hetlioz (tasimelteon) kapsülleri için ek bir yeni ilaç uygulaması (sNDA) ve Hetlioz (tasimelteon) sıvı formülasyonları için bir Yeni İlaç Uygulaması (NDA) içermektedir. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücretleri Yasası (PDUFA) hedef tarihini 1 Aralık 2020 olarak belirlemiştir.

Vanda Başkanı ve CEO'su Mihael H. Polymeropoulos şunları söyledi: GG'nin; Hetlioz başvurusunu kabul etmesi ve öncelikli inceleme, bizi SMS hastaları için önemli bir tedavi sağlamaya yaklaştıran önemli bir kilometre taşını işaret ediyor. Şu anda hiçbir tedavi onaylanmamıştır. Nadir bir hastalık olan SMS ilaçları Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 15.000 kişiyi etkiliyor."

Smith-Margilli Sendromu (SMS), insan 17p kromozomunun küçük bir bölümünün silinmesinden kaynaklanan gelişimsel bir bozukluktur. Daha nadir durumlarda, SMS, eksik bölgede bulunan RAI1 genindeki bir nokta mutasyonundan kaynaklanır.

Amerika Birleşik Devletleri'nde yenidoğanlarda SMS görülme sıklığının 1 / 15.000-25.000 olduğu tahmin edilmektedir. SMS genellikle miras alınmaz, ancak de-novo silme işleminden kaynaklanır. SMS'li kişilerin bazı fiziksel, psikolojik ve davranışsal sorunları olacaktır. SMS'nin en yaygın belirtisi şiddetli uyku bozukluğudur ve hastaların ve ailelerinin yaşamları ciddi şekilde bozulur.

Tasimelteon moleküler yapısı (resim kaynağı: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) bir melatonin reseptörü agonistidir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde Hetlioz, 24 saat olmayan uyku-uyanıklık bozukluğunun tedavisi için onaylanmıştır (24 saat olmayan uyku-uyanıklık bozukluğu," Non-24" ;," non- 24") bu endikasyon için kullanılan ilk İlaç olan total körlük hastalarında.

Şu anda, Hetlioz SMS tedavisi için herhangi bir düzenleyici kurum tarafından onaylanmamıştır.