ABD FDA, Sanofi rilzabrutinib hızlı yol yeterliliğini verdi!

Sanofi geçtiğimiz günlerde ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), immün trombositopeni (ITP) tedavisi için Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) verdiğini duyurdu. rilzabrutinib, geliştirilmekte olan bir oral Bruton' s tirozin kinaz (BTK) inhibitörüdür. İlaç, ITP tedavisi için ilk BTK inhibitörü olma potansiyeline sahiptir. Ekim 2018'de FDA, rilzabrutinib'in ITP'yi tedavi etmesi için yetim ilaç tayini (ODD) verdi. Faz 1/2 çalışmasının olumlu sonuçlarından sonra Sanofi, rilzabrutinib'i ITP için değerlendiren bir Faz 3 klinik çalışma başlattı.

Yetim İlaç, nadir hastalıkların önlenmesi, tedavisi ve teşhisi için kullanılan ilaçları ifade eder ve nadir hastalıklar,&olarak da bilinen, son derece düşük insidansa sahip bir hastalık sınıfı için genel terimdir; öksüz hastalıklar." Amerika Birleşik Devletleri'nde nadir hastalıklar, 200.000'den az hastası olan hastalıkları ifade eder. Nadir hastalık ilaçlarının geliştirilmesine yönelik teşvikler, klinik araştırma maliyetleriyle ilgili vergi kredileri, FDA kullanıcı ücreti indirimleri ve klinik denemeler gibi çeşitli klinik geliştirme teşviklerini içerir. FDA&# 39'un deneme tasarımındaki yardımı ve ilaç piyasaya sürüldükten sonra onaylanan endikasyonlar için 7 yıllık pazar münhasırlık süresi.

Fast Track Qualification (FTD), önemli alanlarda karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçları ele almak için ciddi hastalıklar için ilaçların geliştirilmesini ve hızlı bir şekilde incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Deneysel ilaçlar için hızlı niteliklerin elde edilmesi, ilaç şirketlerinin araştırma ve geliştirme aşamasında FDA ile daha sık etkileşime girebileceği anlamına gelir. Bir pazarlama başvurusu gönderdikten sonra, ilgili standartları karşılıyorlarsa hızlandırılmış onay ve öncelikli incelemeye hak kazanır. Ayrıca, sıralı gözden geçirme için de uygundurlar.

Rilzabrutinib'in kimyasal yapısı (resim kaynağı: pubchem)

İmmün trombositopeni (ITP), immün aracılı trombosit yıkımı ve bozulmuş trombosit üretimi ile karakterize, kanda düşük trombosit sayısı (trombositopeni) ve kolay kanama ile sonuçlanan, nadir ve ciddi bir otoimmün hastalıktır. Ve hastaların yaşam kalitesi üzerinde olumsuz bir etkiye sahiptir. Nüks veya direnç için kortikosteroid tedavisi alan ITP hastaları için, hızlı ve kalıcı remisyona ulaşmak için hala önemli bir karşılanmamış tıbbi ihtiyaç vardır.

Rilzabrutinib, bağışıklık aracılı hastalıkların tedavisi için klinik geliştirme aşamasında olan oral, geri dönüşümlü, kovalent bir BTK inhibitörüdür. BTK, doğuştan gelen ve uyarlanabilir bağışıklık tepkisine katılır ve bağışıklık aracılı hastalıklar için bir sinyal molekülüdür. Araştırma verileri, rilzabrutinib'in iltihaplı bağışıklık hücrelerini bloke edebileceğini, otoantikorların yıkıcı sinyallerini ortadan kaldırabildiğini ve B hücrelerini tüketmeden yeni otoantikorların üretimini önleyebileceğini göstermektedir. Rilzabrutinib, hastalık patogenezini hedefleme potansiyeline sahiptir ve trombosit agregasyonunu değiştirdiği gösterilmemiştir. Bu mekanizmaların klinik önemi şu anda araştırılmaktadır ve güvenlikleri ve etkinlikleri henüz herhangi bir düzenleyici kurum tarafından gözden geçirilmemiştir.

ITP'ye ek olarak, rilzabrutinib şu anda, mukoza ve ciltte kabarcıklar ile karakterize, immün aracılı bir hastalık olan pemfigusun Faz 3 klinik tedavisi altındadır. Rilzabrutinib ayrıca otoimmün hastalıklar IgG4 hastalıklarının tedavisi için faz 2 klinik çalışmaları başlatmıştır.