İkinci nesil oral trombopoietin reseptör agonist Doptelet Avrupa Birliği tarafından onaylandı!

İsveçli ilaç şirketi İsveçli Yetim Biovitrum AB (SOBI) geçtiğimiz günlerde Avrupa Komisyonu'nun (EC) doptelet (avatrombopag) uygulama kapsamının genişletilmesini diğer tedavilere karşı etkisiz olan birincil hastalıkların tedavisi için (kortikosteroidler, immünglobulinler gibi) kronik immün trombositopeni (ITP) olan erişkin hastalara onayladığını duyurdu.

İmmün trombositopeni (ITP) düşük trombosit sayısı ile karakterize otoimmün bir hastalıktır, morarma ve kanama riski ne yol açar. Her milyon kişiden 100'ünün ITP'si olduğu tahmin edilmektedir ve semptomlar 12 aydan uzun süre devam ettiğinde hastalık kronik kabul edilir. Yetişkin popülasyonda birincil ITP görülme sıklığı yılda 100.000 kişide 3.3'tür. Şu anda ITP'nin tedavisi yok. Bu hastalar genellikle çeşitli tedaviler aldıktan sonra nüks ve hala büyük klinik kanama riskini azaltmak için ilaçlara ihtiyacım var.

Doptelet's aktif ilaç madde avatrombopag ikinci nesil, bir kez günlük oral trombopoietin reseptör agonist (TPO-RA) TPO etkilerini taklit edebilir, hangi normal trombosit üretiminin ana düzenleyicisi.

Amerika Birleşik Devletleri'nde Doptelet, kronik karaciğer hastalığı (CLD) olan ve ameliyat olmayı planlayan erişkin hastalarda trombositopeninin tedavisi için Mayıs 2018'de FDA tarafından onaylanmıştır. Haziran 2019'da FDA, daha önceki tedavilere yanıt vermemiş kronik immün trombositopenisi (ITP) olan erişkin hastalarda trombositopeni tedavisi için Doptelet uygulamasının genişletilmesini onayladı. Avrupa Birliği'nde Doptelet, ağır trombositopeniyi tedavi etmek için invaziv cerrahi geçirmeyi planlayan CLD'li erişkin hastalarda kullanılmak üzere Haziran 2019'da onaylanmıştır.

SOBI'nin Baş Tıp Görevlisi ve Ar-Ge Başkanı Ravi Rao şunları söyledi: "AB'nin Doptelet'i ITP endikasyonları için onaylaması, Tüm Avrupa'daki ITP hastaları için bir kilometre taşıdır. ITP hasta popülasyonunda karşılanmayan önemli tıbbi ihtiyaçlar vardır. Bu onay çok önemlidir. Hastalara yeni bir tedavi seçeneği sunmak bizim için büyük bir fırsattır. Doptelet, hasta ve tıp uzmanlarına gıda türlerine herhangi bir kısıtlama olmaksızın yeni bir oral tedavi planı sağlayacaktır."