Güçlü farnesil transferaz inhibitörü tipifarnib, toplam% 70 remisyon oranı ile ABD FDA Fast Track tarafından onaylanmıştır.

Kura Onkoloji, onkolojide hassas tıbbın geliştirilmesine odaklanan klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Son zamanlarda şirket, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) yetişkin nüks veya refrakter anjiyoimmünoblastik T hücre lenfoma (AITL), Foliküler T hücre lenfoma tedavisi için lider aday ilaç tipifarnib hızlı iz kalifikasyonunu (FTD) verdiğini duyurdu. (FTCL), lenf nodu periferik T hücreli lenfoma (TFH). Aralık 2019 'da FDA, platin içeren kemoterapi aldıktan ve HRAS mutasyonları taşıdıktan sonra ilerleyen baş ve boyun yassı epitel hücreli karsinomlu (HNSCC) hastaların tedavisi için tipifarnib'e bir FTD verdi.

Hızlı İz Kalifikasyonu (FTD), önemli alanlarda karşılanmamış ciddi tıbbi ihtiyaçları karşılamak için ciddi hastalıklara yönelik ilaçların geliştirilmesini ve hızlı bir şekilde gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmıştır. Deneysel ilaçlar için hızlı yol nitelikleri elde etmek, ilaç şirketlerinin R 0010010 amp; D fazı. Pazarlama başvuruları gönderdikten sonra, ilgili standartları karşılamaları halinde hızlandırılmış onay ve öncelikli inceleme için uygundurlar. Ayrıca, yuvarlanma incelemesi için de uygundurlar.

tipifarnib, 2014 Aralık ayında Janssen'den lisans almış güçlü, oldukça seçici bir farnesil transferaz inhibitörüdür. Farnesilleme, önemli bir hücre sinyalizasyon işlemidir ve kanserin oluşumu ve gelişimi ile ilgilidir. Halen, tipifarnib çeşitli katı tümörlerin ve hematolojik endikasyonların tedavisi için klinik gelişmededir. Daha önce, ilaç 5 'den fazla kanser hastasında incelenmiş ve mutant HRAS taşıyan skuamöz tümörler ve mutant HRAS taşımayan lenf düğümleri de dahil olmak üzere belirli hasta alt gruplarında ikna edici ve uzun süreli anti-kanser aktivitesi göstermişti, Kemik iliği ve katı tümörler.

tipifarnib moleküler yapı formülü (Görüntü kaynağı: Wikipedia)

2019 Aralık ayında Kura, Amerikan Hematoloji Derneği Yıllık Toplantısı'nda (ASH 2019) en son klinik verileri bildirdi ve tipifarnibin nüks veya refrakter AITL için bir monoterapi olarak güçlü ve uzun süreli bir aktiviteye sahip olduğunu gösterdi. Veriler, daha önce 3 medyanı olan önceden tedavi edilmiş ağır bir hasta popülasyonunda, objektif yanıt oranının (ORR) yaklaşık% 50 olduğunu göstermektedir. Ek olarak, öldürücü hücre immünoglobulin benzeri reseptörlerinde (KIR, bir CXCL yolağı ile ilgili biyobelirteç) mutasyonları olan hastalarda, tipifarnib 0010010 # 39; antitümör aktivitesinin arttığı bulunmuştur. Bu hastaların ORR'si% 70 ve tam yanıt oranı (CR)% 40 idi.

Ekim 2019 sonunda Kura, HRAS mutant baş ve boyun yassı epitel hücreli karsinomunun (HNSCC) tedavisinde tipifarnib faz II RUN-HN çalışmasının güncellenmiş verilerini açıkladı. Sonuçlar, daha önce birden fazla tedavi alan (medyan: 2, aralık: 0-6) HRAS mutantı HNSCC'li hastalarda, hastalığın ilerlediğini, tipifarnibin bir monoterapi olarak güçlü ve kalıcı antitümör aktivitesi gösterdiğini gösterdi: Genel yanıt oranı (ORR)% 56 ve medyan progresyonsuz sağkalım (PFS) 6 idi. 1 ay. Şu anda, HNSCC-Keytruda, Opdivo ve Erbitux'un ikinci basamak tedavisi için onaylanan üç tedavinin toplam yanıt oranı (ORR)% 13-16 aralığındadır ve PFS yaklaşık 2 aydır.

Kura Baş Tıbbi Memuru Bridget Martell, şunları söyledi: 0010010 quot; HRAS mutant HNSCC'nin tedavisi için hızlı yol kalifikasyonunu verdikten iki ay sonra FDA, T hücresi için tipifarnib için hızlı yol kalifikasyonu verdi lenfoma. Bu yıkıcı hastalıkların muazzam potansiyeli olan TFH fenotipi ileri lenf nodu lenfomasında (AITL dahil) tipifarnibin ikinci kayıt rehberli çalışmasını aktif olarak başlatmaya hazırlanıyoruz. 0010010 quot;