AB, Epidyolex'in üçüncü endikasyonunu onayladı: Tüberoskleroz (TSC) ile ilişkili epilepsinin tedavisi!

İngiliz ilaç şirketi GW Pharma, bitki kaynaklı kannabinoid terapötik ürünlerin araştırma ve geliştirilmesinde küresel bir liderdir ve kenevirden yeni tedavi edici ilaçları keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye kendini adamıştır. Son zamanlarda şirket, Avrupa Komisyonu'nun (EC) 2 yaşındaki hastalar için bir adjuvan tedavi olarak Epidyolex (kannabidiol, CBD) oral sıvı formülasyonları için Sınıf II değişiklik uygulamasını onayladığını duyurdu. Tedavi, tüberoskleroz ile bütünleşir. Sendrom (TSC) ile ilgili nöbetler. Bunun Epidyolex' un Avrupa'daki üçüncü endikasyonu olduğunu belirtmekte fayda var. Önceden, ilacın Lennox-Gastaut sendromu (LGS) ve Dravet sendromu (DS) ile ilişkili nöbetlerin tedavisine yardımcı olmak için years 2 yaşındaki hastalarda kullanılması onaylanmıştı.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, ilaç (ABD pazar adı: Epidiolex) ayrıca üç endikasyon için onaylanmıştır: LGS, DS ve TSC ile ilgili nöbetler için bir adjuvan tedavi olarak ≥ 1 yaşındaki hastalar. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'nde, Epidyolex / Epidiolex'e DS, LGS ve TSC ile ilişkili nöbetlerin tedavisi için yetim ilaç tanımı verilmiştir. Her hastalık nadir görülen, ciddi ve çocukluk çağında başlayan ilaca dirençli bir epilepsi türüdür.

Bu yılın Şubat ayında Jazz Pharma, GW Pharma'nın 7,2 milyar ABD doları karşılığında satın alındığını duyurdu ve işlem her iki tarafın yönetim kurulları tarafından oybirliğiyle onaylandı. Satın almanın 2021'in ikinci çeyreğinde tamamlanması ve birleşen şirketin sinirbilim alanında lider olması bekleniyor.

Epidyolex / Epidiolex, epilepsi tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa tarafından onaylanan ilk bitki kökenli kannabinoid ilaçtır. İlaç, yüksek saflıkta CBD özütünün oral, sıvı bir preparatıdır. CBD, kenevir bitkisinden elde edilen psikolojik olmayan bir bileşendir ve sinir sistemi üzerinde çeşitli farmakolojik etkilere sahiptir. Çok sayıda çalışma, CBD'nin bariz anti-epileptik ve anti-konvülsan aktivitelere sahip olduğunu ve mevcut anti-epileptik ilaçlardan daha az yan etkiye sahip olduğunu göstermiştir.

TSC, çocukluk döneminde ortaya çıkan nadir ve ciddi bir genetik hastalıktır. Epilepsi, TSC'nin en yaygın nörolojik özelliğidir. TSC, hastaların% 85'ine kadar epilepsiye neden olabilir ve hastaların% 60 kadarı standart antiepileptik ilaçlara yanıt vermez ve ilaca dirençli nöbetlerdir. TSC ile ilişkili nöbetleri ele almak için yeni tedavilere önemli bir ihtiyaç vardır. Faz III klinik çalışmasından elde edilen veriler, plasebo ile karşılaştırıldığında, Epidiolex'in TSC ile ilişkili refrakter nöbetleri (fokal ve genelleştirilmiş dahil) önemli ölçüde azalttığını ve hastanın genel durumunu iyileştirdiğini göstermiştir. Epidyolex / Epidiolex, TSC hasta popülasyonu için önemli bir tedavi seçeneği sağlayacaktır.

Yeni endikasyonun onayı, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz III klinik çalışmanın sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışmaya tedaviye dirençli (dirençli) teşhisi konan 224 hasta (1-65 yaş arası) dahil edildi. Bu hastalar rastgele olarak Epidiolex 25 mg / kg / gün (n=75), Epidiolex 50 mg / kg / gün (n=73), plasebo (n=76), 16 haftalık tedavi (4 haftalık titrasyon süresi, 12 -haftalık bakım dönemi). Birincil son nokta, tedavi sırasında Epidiolex ve plasebo arasındaki TSC ile ilişkili fokal ve genelleştirilmiş nöbetlerin sıklığındaki başlangıca göre değişim yüzdesiydi. Anahtar ikincil sonlanım noktaları şunları içerir: nöbetlerde ≥% 50 azalma olan hastaların oranı, toplam nöbet sıklığında reduction% 50 azalma olan hastaların oranı (odak hissi ve nöbetler dahil) ve nöbetlerde değişikliklerin genel izlenimi. deneğin / bakıcının genel durumu (S / CGIC).

Sonuçlar, çalışmanın birincil son noktaya ulaştığını gösterdi. Plasebo grubuyla karşılaştırıldığında, Epidiolex tedavi grubundaki TSC ile ilişkili nöbetlerin sıklığı önemli ölçüde azaldı: Epidiolex 25 mg / kg / gün tedavi grubu ve 50 mg / kg / gün tedavi grubu, sırasıyla başlangıçtan% 49 daha düşüktü. % 48, plasebo grubu% 27 azaldı (p=0.0009, p=0.00118).

Tüm önemli ikincil uç noktaların sonuçları, birincil uç nokta üzerindeki etkiyi destekler. Spesifik olarak: (2) Plasebo grubu ile karşılaştırıldığında, Epidiolex tedavi grubundaki hastaların daha yüksek bir oranı, nöbetlerde% 50 veya daha fazla azalma göstermiştir (25 mg / kg / gün grubunda% 36 ve 50 mg / gün grubunda% 36). kg / gün grubu)% 40, plasebo grubunda% 22, p=0.0692 ve p=0.0245). (2) Plasebo grubuyla karşılaştırıldığında, iki doz Epidiolex tedavi grubundaki hastaların% 48'i, plasebo grubundaki% 27'ye kıyasla toplam nöbet sıklığında (odak hissi ve nöbetler dahil) daha büyük bir azalma yaşadı (p=0.0013 ve p=0.0018). (3) Hastalar / bakıcılar (S / CGIC) anketinin genel izleniminin sonuçlarına göre, Epidiolex 25 mg / kg / gün grubu ve Epidiolex 50 mg / kg / gün grubunun genel iyileşme bildiren oranları% 69,% 62, ve konfor, sırasıyla Doz grubu% 39'du (p=0.0074 ve p=0.0580). (4) Ek analiz, plasebo hastaları ile karşılaştırıldığında, Epidiolex ile tedavi edilen hastaların bileşik fokal nöbetlerde daha büyük bir azalma yaşadığını göstermiştir (25 mg / kg / gün tedavi grubundaki hastaların oranı, 50 mg / kg / gün tedavi grubu) Sırasıyla% 52, % 50, plasebo grubunun oranı% 32, p=0.0076 ve p=0.0116).

Bu çalışmada gözlemlenen güvenlik profili, önceki çalışmaların sonuçlarıyla tutarlıdır ve yeni güvenlik riskleri keşfedilmemiştir. Advers olay insidansı (AE) 25 mg / kg / gün grubunda% 93, 50 mg / kg / gün grubunda% 100 ve plasebo grubunda% 95 idi. Her iki doz, 25 mg / kg / gün advers olaylarla 50 mg / kg / gün'den daha az kabul edilebilir güvenliğe sahiptir. En yaygın yan etkiler ishal, iştahsızlık ve uyuşukluktur.