Takeda darvadstrocel Japonya'da listelenmek için başvurdu: luminal Crohn hastalığı (CD) olan hastalarda karmaşık perianal fistül tedavisi!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) kısa süre önce Japon Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'na (MHLW), inaktif / hafif aktif lümen Crohn Hastalığının (CD) tedavisi için darvadstrocel (geliştirme kodu: Cx601) üretmek ve satmak için başvuruda bulunduğunu duyurdu. ) yetişkin hastalarda karmaşık anal fistül.

Darvadstrocel, inaktif veya hafif aktif lümen CD'si olan yetişkin hastalarda kompleks perianal fistülleri tedavi etmek için kullanılan allojenik (veya donörden türetilmiş) amplifiye edilmiş adipoz kök hücre (eASC) süspansiyonudur. darvadstrocel'e sırasıyla 2009, 2017 ve 2019'da Avrupa Birliği, Amerika Birleşik Devletleri ve Japonya'da Yetim İlaç Tanımlaması (ODD) verildi. Ayrıca darvadstrocel, ABD FDA tarafından CD'li yetişkin hastalarda kompleks perianal fistül tedavisi için Rejeneratif Tıp İleri Terapisi (RMAT) ile ödüllendirilmiştir.

Avrupa Birliği'nde darvadstrocel, inaktif / hafif aktif lümen CD'si olan hastalarda karmaşık perianal fistüllerin tedavisi için Mart 2018'de (ticari isim: Alofisel) onaylanmıştır. Darvadstrocel, en az bir geleneksel terapiye veya biyolojik terapiye yanıt vermeyen CD'li yetişkin hastalarda karmaşık perianal fistüllerin tedavisi için lokal olarak uygulanır. Darvadstrocel, fistül tedavisinden sonra kullanılmalıdır.

Başvuru belgeleri iki klinik denemeden alınan verileri içerir: Darvadstrocel-3002, bir Japon çalışması ve Avrupa ve İsrail'deki ADMIRE-CD denemeleri. Darvadstrocel-3002, darvadstrocel'in karmaşık anal fistüllerin tedavisinde etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için inaktif / hafif aktif lümen CD'si olan 22 Japon erişkin hastada yürütülen çok merkezli, açık etiketli, kontrolsüz bir faz 3 çalışmasıdır. Araştırmanın sonuçları yakın tarihli bir bilimsel konferansta açıklanacak. ADMIRE-CD, kompleks anal fistüllerin tedavisinde darvadstrocel'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için inaktif / hafif aktif lümen CD'si olan 212 yetişkin hastada yürütülen randomize, çift kör, kontrollü bir faz 3 klinik çalışmadır.

Crohn&# 39 hastalığı (CD), Japonya'da yaklaşık 70.000 kişiyi etkileyen, sindirim sisteminin kronik enflamatuar bir hastalığıdır. CD'li hastalar, şiddetli ağrı, şişme, enfeksiyon ve anal akıntıya neden olabilen karmaşık perianal fistüller yaşayabilir. Tıp ve cerrahideki ilerlemelere rağmen, CD'deki karmaşık perianal fistüller, klinisyenlerin tedavi etmesi ve hastaların yaşam kalitesini olumsuz etkilemesi için hala bir zorluktur.