STM: Kök hücrelerin genetik modifikasyonu diyabeti iyileştirebilir

Son zamanlarda yapılan bir araştırmaya göre, araştırmacılar pluripotent kök hücreleri indüklemek ve onları insülin salgılayan hücrelere dönüştürmek için nadiren insüline bağımlı diabetes mellituslu (Wolfram sendromu) bir hastanın derisinden ekstrakte edilen hücreleri kullandılar. Düzenleme aracı CRISPR-Cas 9 , sendroma neden olan genetik kusurları düzeltir. Daha sonra bu hücreleri farelere implante ettiler ve fareleri 0010010 # 39; diyabetini iyileştirdiler.

Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılardan yapılan bu araştırma, CRISPR-Cas 9 teknolojisinin diyabet, özellikle tek bir gen mutasyonunun neden olduğu diyabet tedavisi için güçlü bir silah olabileceğini düşündürmektedir. Çalışma, 22 Nisan ayında Science Translational Medicine dergisinde çevrimiçi olarak yayınlandı.

(Fotoğraf kaynağı: Www.pixabay.com)

Wolfram sendromlu hastalar çocukluk veya ergenlik döneminde diyabet geliştirir ve hızlı bir şekilde günde birden fazla insülin enjeksiyonu gerektiren insülin replasman tedavisi gerektirir. Çoğu hasta görme ve denge problemleri ve diğer problemler yaşar. Birçok hastada sendrom erken ölüme yol açabilir.

0010010 quot; CRISPR ilk kez genetik bir kusurun neden olduğu diyabeti onarmak için kullanıldı, 0010010 quot; Washington Üniversitesi'nde tıp ve biyomedikal mühendisliği yardımcı profesörü olan yardımcı araştırmacı Dr. Jeffrey R. Millman dedi.

Wolfram sendromuna tek bir gendeki mutasyonlar neden olur, bu nedenle araştırmacılar kök hücre teknolojisini CRISPR ile birleştirerek mutasyonların neden olduğu diyabetin düzeltilebileceğini anlamayı umarlar.

Birkaç yıl önce Millman ve meslektaşları, insan kök hücrelerinin pankreas beta hücrelerine nasıl dönüştürüleceğini keşfettiler. Araştırmacılar, insan kök hücrelerini beta hücrelerine daha etkili bir şekilde dönüştürebilen ve kan şekerini kontrol etmede oldukça iyi bir etkiye sahip yeni bir teknoloji geliştirdiler.

Bu çalışmada, bu hücreleri hastalardan çıkarmak ve Wolfram sendromuna (WFS 1) neden olan genetik mutasyonları düzeltmek için bu hücreler üzerinde CRISPR-Cas {{1}} gen düzenleme araçlarını kullanmak için ek adımlar attılar. ). Araştırmacılar daha sonra bu gen düzenlenmiş hücreleri, CRISPR ile düzenlenmemiş aynı kök hücre grubundan insülin salgılayan beta hücrelerle karşılaştırdı.

Yazar, CRISPR tarafından düzenlenen hücreleri deri altı implantasyon ile diyabetli farelere implante etti. Sonuçlar diyabetin hızla kaybolduğunu ve hayvanın kan şekeri seviyelerinin altı aylık izleme boyunca normal kaldığını gösterdi. Kapsama alanı içinde. Buna karşılık, düzenlenmemiş beta hücreleri alan farelerde hala diyabet vardı.

Gelecekte, beta hücrelerinde belirli mutasyonları düzeltmek için CRISPR kullanmak, çoklu genetik ve çevresel faktörlerin neden olduğu diyabet hastalarına yardımcı olabilir. genetik kusurlar, 0010010 quot; Millman dedi. 0010010 quot; Aslında, düzeltilmiş beta hücrelerinin diyabetsiz sağlıklı insanların kök hücrelerinden türetilmiş hücrelerden farklı olmadığını bulduk. 0010010 quot;

Araştırmacılar, gelecekte kök hücrelerden β hücre yapma sürecinin daha kolay olması gerektiğini söyledi. Örneğin, bilim adamları indüklenmiş pluripotent kök hücreleri kandan yapmak için daha az invaziv yöntemler geliştirdiler - idrar örneklerinden kök hücreler geliştirmek için çalışıyorlar. (Bioon.com'dan)