Reblozyl, Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da genişletilmiş endikasyonlar için geçerlidir: transfüzyondan bağımsız β-talasemi tedavisi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kısa süre önce ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Reblozyl's (luspatercept-aamt) ek biyolojik ürün lisans başvurusunu (sBLA) kabul ettiğini ve öncelikli inceleme izni verdiğini duyurdu: ilaç Anemiyi tedavi etmek için transfüzyona bağımlı olmayan (NTD) β-talasemi (β-talasemi) yetişkin hastalarda kullanılan, sınıfında bir ilk olan kırmızı kan hücresi olgunlaşma ajanı (EMA). FDA, sBLA'nın Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) için hedef tarihi 27 Mart 2022 olarak belirledi. Ayrıca, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), yetişkinlerde anemi tedavisi için Reblozyl için bir Sınıf II değişiklik başvurusunu kabul etti. NTDβ talasemili hastalar.

NTD beta talasemi, genellikle öngörülen bir süre içinde, ara sıra veya biraz sık transfüzyon gerektirebilse de, hayatta kalmak için düzenli yaşam boyu kırmızı kan hücresi transfüzyonu (RBC) gerektirmeyen hastaları tanımlamak için kullanılan bir terimdir. NTD beta talasemili hastalar, bir dizi klinik komplikasyona yol açabilecek kronik anemi ve aşırı demir yükü yaşayacaklardır ve acil tedavi seçeneklerine ihtiyaç vardır. Klinik deney verileri, NTD β talasemili yetişkin hastalarda, başlangıç ​​hemoglobin seviyesinden bağımsız olarak, Reblozyl'in hastanın' hemoglobin seviyesini artırabileceğini ve hastanın' yaşam kalitesini iyileştirebileceğini göstermektedir.

Reblozyl orijinal olarak BMS ve Acceleron Pharmaceuticals tarafından geliştirilmiştir. Merck'in yakın zamanda 11.5 milyar dolarlık Acceleron satın alımını tamamlamasının ardından, Reblozyl şimdi BMS ve Merck tarafından ortaklaşa geliştirilmekte ve ticarileştirilmektedir. Reblozyl, β-talasemi ve çok düşük/düşük/orta riskli miyelodisplastik sendrom (MSD) ile ilişkili anemi tedavisinde düzenleyici onayı bulunan ilk kırmızı kan hücresi olgunlaşma ajanıdır (EMA). Uygun hasta grupları arasında Reblozyl önemli bir tedavi kategorisini temsil eder. Anemiyi hemen düzeltmesi gereken hastalarda, Reblozyl'in kırmızı kan hücresi transfüzyonu yerine uygun olmadığı belirtilmelidir.

Reblozyl'in aktif farmasötik bileşeni, geç kırmızı kan hücrelerinin olgunlaşmasını düzenleyebilen, sınıfında birinci bir kırmızı kan hücresi olgunlaşma maddesi (EMA) olan luspatercept'tir. Luspatercept, insan IgG1'in Fc alanı ile Activin IIB reseptörünün (ActRIIB) hücre dışı alanının füzyonuyla oluşturulan çözünür bir füzyon proteinidir. Bir ligand tuzağı olarak, hedeflenen bağlanma yoluyla geç RBC olgunlaşmasını düzenleyebilir. Spesifik ligandların dönüştürücü büyüme faktörü (TGF)-β süper ailesi, Smad2/3 sinyal yolunun aktivasyonunu azaltır, geçersiz RBC oluşumunu iyileştirir, geç RBC kırmızı kan hücrelerinin olgunlaşmasını destekler ve hemoglobin seviyelerini arttırır.

Reblozyl sBLA ve Sınıf II değişiklik uygulamaları, önemli Faz 2 BEYOND çalışmasının güvenlik ve etkinlik sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, NTD beta talasemili yetişkin hastalarda yürütüldü ve Reblozyl ile En İyi Destekleyici Bakım (BSC) kombinasyonunu değerlendirdi. Haziran 2021'de yayınlanan veriler, Reblozyl+BSC tedavi grubundaki hastaların %77,1'inin yüksek hemoglobin seviyelerine (≥1,0g/dL) ulaştığını, plasebo+BSC grubunun ise %0 olduğunu gösterdi. Ayrıca, plasebo grubuyla karşılaştırıldığında, Reblozyl grubundaki hastalar da iyileştirilmiş sonuçlar bildirdiler.

Bristol-Myers Squibb'de hematoloji geliştirme kıdemli başkan yardımcısı Dr. Noah Berkowitz şunları söyledi: “Transfüzyona bağlı olmayan beta talasemi hastalarının hayatta kalmak için ömür boyu kan nakline ihtiyacı olmayabilir, ancak etkili tedavi seçeneklerine ihtiyaçları var çünkü bir dizi kronik anemi ve aşırı demir yüklenmesi. Reblozyl'in neden olduğu klinik komplikasyonlar. Reblozyl, β-talasemi ve düşük riskli miyelodisplastik sendroma bağlı anemi tedavisi için birçok ülke (Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği dahil) tarafından onaylanmış önemli bir tedavidir. Biz ve Merck, Reblozyl Projesinin klinik uygulamasını geliştirmeye devam etmeye kararlıyız ve bu yetersiz hizmet alan hasta grubuna yeni bir tedavi seçeneği getirmek için inceleme sürecinde FDA ile yakın bir şekilde çalışmayı dört gözle bekliyoruz.&alıntı;