Novartis Kesimpta: Yeni tanı almış RMS hastalarında nüks aktiviteleri ile ilgili olmayan sakatlığın ilerleme riskini (PIRA) azaltın!

Novartis kısa süre önce, 2021'de Amerikan Nöroloji Akademisi'nin (AAN) 73. Yıllık Toplantısında Faz III ASCLEPIOS denemesinden yeni analiz sonrası verileri duyurdu. Veriler, yeni teşhis edilen ve yeni tedavi edilen tekrarlayan multipl sklerozun (Aubagio (teriflunomid) ile karşılaştırıldığında) ), Kesimpta (ofatumab), RMS alt grubundaki hastaların birinci basamak tedavisinde kullanıldığında tekrarlayan aktiviteden (PIRA) bağımsız olarak sakatlığın ilerleme riskini 3 ve 6 ayda yaklaşık 60 oranında azaltmıştır.

Kesimpta, evde rahatlıkla uygulanabilen ve ayda bir hasta&# 39'un kendi deri altı enjeksiyonu ile uygulanabilen ilk hedefli B hücre tedavisidir. Aubagio, Sanofi'nin oral bir ilacıdır. Multipl skleroz (MS) tedavisi için yaygın olarak kullanılan bir birinci basamak ilaç ve endüstri lideri bir MS ağız hastalığı düzeltme ilacıdır.

Yeni tanı konulan ve yeni tedavi edilen RMS hastalarında, doğrulanmış engellilik kötüleşme olaylarının% 50'den fazlası PIRA'dır; bu, MS çalışmalarında nüksetme ile ilişkili olmayan özürlülüğün kötüleşmesini ölçmek için kullanılan ve hastalığın ilerlemesinin erken bir aşamada başladığını gösteren yeni bir son nokta. Bu yeni veriler, RMS'li yetişkin hastalar için tercih edilen tedavi seçeneği olarak Kesimpta'yı daha da desteklemektedir.

Ek olarak, ALITHIOS denemesinden elde edilen açık etiketli genişletilmiş çalışma verileri, Kesimpta'nın deri altından uygulanmasıyla, hastaların ortalama serum IgM / IgG düzeyinin Aralık 2002'de sona eren üç yıllık süre boyunca referans aralık içinde kaldığını göstermiştir.

ABD, Ohio, Riverside Metodist Hastanesi, Multipl Skleroz (MS) Merkezi Nöroimmunoloji Direktörü Dr. olurlar ya da oluşmazlar. Tecrübeli tekrarlama konu dışıdır. Aubagio ile karşılaştırıldığında, Kesimpta ilerleme riskini yaklaşık% 60 oranında azaltarak, geri dönüşü olmayan hasar oluşmadan önce hastalığın doğal ilerlemesini ele almak için erken müdahale ve etkili tedavinin önemini pekiştiriyor."

Novartis Nörobilim Küresel Tıbbi İşler Başkanı Estelle Vester Blokland şunları söyledi: “Multipl sklerozlu hastaların hastalığın erken aşamalarında ilerlediğine dair kanıtlar var. Bu, Kesimpta gibi ilk tercih edilen bir ilaçla erken tedavi ihtiyacını güçlendirir. İlaç, güçlü etkinlik ve iyi güvenliği birleştirir ve evde kendi kendine uygulanabilir. Bu kronik hastalığı olan hastaların yaşam kalitesini nihai olarak iyileştirmek için MS'in dahili hastalık ilerlemesinin bilimsel anlayışını ilerletmeye kararlıyız."

Kesimpta, ABD FDA tarafından Ağustos 2020'de klinik izole sendrom, nükseden düzelme hastalığı, Aktif sekonder ilerleyici hastalık dahil nükseden multipl sklerozun (RMS) tedavisi için deri altı enjeksiyon olarak onaylanan yeni bir hedef B hücresi terapisidir. . Avrupa Birliği'nde Kesimpta, klinik veya görüntüleme özelliklerine göre tanımlanan aktif hastalığı olan yetişkin RMS hastalarının tedavisi için Mart 2021'de onaylandı.

Kesimpta'nın evde kolayca uygulanabilen ve yönetilebilen ilk ve tek hedefli B hücre tedavisi olduğunu belirtmekte fayda var. Ayda bir kez subkutan enjeksiyon uygulamak için bir Sensoready otomatik enjeksiyon kaleminin kullanılması, RMS hastaları için tercih edilen tedavi seçeneği olacaktır. Faz 3 klinik çalışmalarda, Kesimpta, yaygın olarak kullanılan birinci basamak ilaç Aubagio'ya kıyasla çok yüksek etkinlik ve benzer güvenlik göstermiştir ve ilaç, çok çeşitli RMS hastaları için tercih edilen tedavi haline gelecektir.

Geleneksel olarak, MS tedavisi için B hücresi bağlayıcıları / sarf malzemeleri, çoğunlukla hastanelerde veya infüzyon merkezlerinde uygulanmıştır, bu da sağlık hizmetleri sisteminin maliyetini artıracak ve bazı hastalara yaşam tarzı yükü getirecektir. Kesimpta, ayda bir cilt altı enjeksiyonla uygulanan çok etkili bir B hücresi tedavisidir ve RMS hasta popülasyonunun temel ihtiyaçlarını karşılayacak hastaneye / infüzyon merkezine gitmekten kaçınarak hasta tarafından evde tedavi edilebilir.

RMS'yi yönetmenin amaçlarından biri, işlev bozukluğunun kötüleşmesini yavaşlatmak için nörolojik işlevi sürdürmektir. RMS'yi tedavi etmek için kullanılabilecek birkaç hastalık modifikasyon terapisi (DMT) olmasına rağmen, RMS'li hastaların çoğu hala hastalık aktivitesi yaşamaktadır. Etkili tedaviye erken başlamanın RMS'li hastaların uzun vadeli prognozunu iyileştirebileceğine dair kanıtlar vardır.

Kesimpta' un düzenleyici onayı, iki önemli Faz III ASCLEPIOS çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bu çalışmaların tümü birincil son noktaya ulaştı. Veriler, Aubagio ile karşılaştırıldığında, Kesimpta'nın yıllık nüks oranını (AAR)% 50'den fazla ve doğrulanmış engellilik ilerlemesi (CDP) göreceli riskini 3 ayda% 30'dan fazla azalttığını gösterdi. Ek olarak, Aubagio ile karşılaştırıldığında, Kesimpta ayrıca Gd + T1 beyin hasarını ve yeni / genişlemiş T2 lezyonlarını önemli ölçüde azaltmıştır. Bu iki çalışmanın sonuçları 6 Ağustos 2020'de New England Journal of Medicine'de yayınlandı. Bağımsız bir ölüm sonrası analiz, Kesimpta'nın RMS hastalarında yeni hastalık aktivitesini önleyebileceğini gösterdi. Kesimpta ile tedavi edilen hastaların yaklaşık% 90'ı tedavinin ikinci yılında (NEDA-3) hiçbir hastalık aktivitesi belirtisi göstermedi.

Ofatumumab, B hücrelerinin yüzeyindeki CD20 moleküllerine bağlanarak ve etkili B hücre lizizi ve tükenmesini indükleyerek çalışan, tamamen insan anti-CD20 monoklonal antikordur. Ofatumumab ilk olarak 2009 yılında ABD FDA tarafından onaylandı ve kronik lenfositik lösemi (CLL) tedavisi için Arzerra ticari adı altında satıldı. İlaç, tıbbi kurumlarda yüksek doz intravenöz infüzyon gerektirir.

Novartis daha sonra yeni bir geliştirme projesinde RMS tedavisinde ofatumumab üzerine çalıştı, çünkü B hücrelerinin otoimmün hastalıkların (MS gibi) gelişiminde anahtar bir rol oynadığı iyi bilinmektedir. RMS'de, ofatumumab&# 39'un klinik geliştirme projesi, dünya çapında 2.300'den fazla hastayı kapsayan ve geniş bir hasta popülasyonunu yansıtan titiz bir çalışmanın parçası olarak 10 yıl geçti. Kesimpta benzersiz bir eylem modu ile çalışır ve tedavi planı (yönetim) özellikle RMS için tasarlanmıştır ve sonuçta kilit rol oynar. Bu, önceden onaylanmış CLL endikasyonlarından farklı olan farklı bir dozlama çizelgesi ve uygulama yoludur.

Novartis MS ürün portföyü

Yeni nesil bir B hücresi tükenme ajanı olan Kesimpta, daha hızlı B hücresi tükenmesine sahiptir ve bağışıklığın faydalı güvenlik özelliklerini korur. Aynı zamanda ayda bir deri altı enjeksiyonla kendi kendine uygulama rahatlığına sahiptir. İlaç pazarlandıktan sonra, Roche'a meydan okuması bekleniyor Hızlı büyüyen CD20 hedefli ilaç Ocrevus (ocrelizumab),&# 39'un 2020'deki küresel satışları% 24 artarak 4,326 milyar İsviçre Frangına ulaştı.

Multipl skleroz (MS), iltihaplanma ve doku hasarı yoluyla beynin, optik sinirin ve omuriliğin normal işlevini bozarak dünya çapında yaklaşık 2,3 milyon kişiyi etkiler. Hastalık genellikle üç türe ayrılır: relapsing-remitting multipl skleroz (RRMS), sekonder progresif multipl skleroz (genellikle bilişsel ve fiziksel değişikliklerin ve sakatlığın genel birikimi olarak tanımlanan SPMS) ve birincil progresyon Tipi multipl skleroz (PPMS). Hastaların yaklaşık% 85'i başlangıçta tekrarlayan tipte multipl skleroz geliştirir.

Bu alanda Novartis' ürün portföyü ayrıca şunları içerir: Gilenya (fingolimod, S1P modülatörü), Mayzent (siponimod, yeni nesil S1P modülatörü), Extavia (deri altı enjeksiyon için interferon β-1b). Buna ek olarak, yan kuruluşu Sandoz, Amerika Birleşik Devletleri'nde Teva&# 39'un ağır MS ilacı Copaxone'un jenerik bir ilacı olan Glatopa (Glatiramer asetat, 20mg / mL, 40mg / mL) satmaktadır.