FDA, yenilikçi narkolepsi tedavisinin pazarlanmasını onayladı

Jazz Pharmaceuticals bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) 7 yaş ve üstü narkolepsi tedavisi için 21 Temmuz 2020'de Xywav (kalsiyum, magnezyum, potasyum ve sodyum oksibat) oral solüsyonunu onayladığını duyurdu Hasta' katapleksi veya gündüz aşırı uykululuk (EDS). Xywav bir sodyum oksibat ürünüdür. Eşsiz katyonik bileşimi, bu hastalar için mevcut standart sodyum oksibat tedavisinden% 92 daha düşük bir sodyum içeriği ile sonuçlanarak, hastalarda aşırı sodyum alımı riskini azaltır.

Narkolepsi, kronik ve nadir görülen bir nörolojik hastalıktır. Normalde uyku ve uyanıklık döngüsünü düzenleyememe nedeniyle hastanın uyuşukluk belirtileri vardır. Narkolepsinin çoğu hipokretin (beyindeki dinamik uyku ve uyanıklık dengesini destekleyen bir nöropeptid) eksikliğinden kaynaklanır. Narkolepsinin beş ana semptomu, gündüz aşırı uykululuk, ani kas güçsüzlüğü (katapleksi), geceleri kesintili uyku, uyku halüsinasyonları ve uyku felcidir. Narkolepsili tüm insanlar gün boyunca uyanık kalamama ve uyanık kalamama semptomlarına sahip olacaktır.

JZP-258 olarak da bilinen Xywav, benzersiz katyonlardan oluşan yeni bir oksibutirat ilacı türüdür. Jazz tarafından narkolepsiyi tedavi etmek için kullanılan başka bir merkezi sinir sistemi inhibitörü olan Xyrem (sodyum oksibat) ile karşılaştırıldığında, sodyum içeriği% 92 oranında azalır ve bu da&# 39 hastalarının uzun vadeli güvenliğini artırır; ilaç tedavisi. Şu anda, kesin etki mekanizması henüz doğrulanmamıştır. JZP-258'in narkolepsi üzerindeki terapötik etkisinin, uyku sırasında GABAB reseptörlerinin düzenlenmesine dayandığı tahmin edilmektedir. Ek olarak, JZP-258 ayrıca idiyopatik hipersomninin tedavisi için Faz 3 klinik çalışmasında yer almaktadır.

Xywav'ın FDA onayı, narkolepsili hastalarda katapleksi ve EDS tedavisinde Xywav'ın etkinliğini ve güvenliğini kanıtlayan global çift kör, plasebo kontrollü, randomize çok merkezli bir faz 3 klinik çalışmasına dayanmaktadır. Çalışmaya 201 hasta dahil edildi. Plasebo grubu ile karşılaştırıldığında, Xywav, haftalık katapleksi epizotlarının sayısında ve Epworth Uykululuk Ölçeği skorunda (p< 0.0001)="" oldukça="" istatistiksel="" olarak="" anlamlı="" bir="" fark="">

GG quot; Klinik projede gösterilen etkinliğe dayalı olarak, Xywav' nun onayı, narkolepsi ile ilgili katapleksi veya EDS," Faz 3 klinik araştırmanın lideri, South Carolina Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden klinik doçent Dr. K. Bogan şunları söyledi: GG; Bu, hastaların günlük sodyum alım tavsiyelerine daha iyi uymalarına yardımcı olabilir. Aşırı sodyum alımı, yüksek kan basıncı, hipertansiyon, felç ve diğer kardiyovasküler hastalıklarla ilişkilidir."