Chi-Med'in HMPL-523'ü çığır açan terapi kategorisine dahil edildi

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) kısa bir süre önce, Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi İlaç Değerlendirme Merkezi'nin (CDE) HMPL-523'ü en az bir önceki tedavi almış kronik patojenlerin tedavisi için çığır açan bir tedavi ilacı olarak dahil ettiğini açıkladı. İmmün trombositopeni (ITP) olan erişkin hastalar. HMPL-523 yeni bir oral dalak tirozin kinaz (Syk) inhibitörüdür. ITP, şiddetli kanamaya neden olan, hastaların sağlığı ve yaşam kalitesi üzerinde önemli ve çok yönlü etkisi olan otoimmün bir kanama bozukluğudur.

Devlet Gıda ve İlaç dairesinin çığır açan tedavi ilaçları arasında hayatı tehdit eden ciddi hastalıkların önlenmesi ve tedavisinde kullanılan, etkili bir önleme ve tedavi yöntemi bulunmayan veya mevcut tedavi yöntemlerine kıyasla belirgin klinik avantajları olan yenilikçi ilaçlar yer almaktadır. Çığır açan tedavi ilaçlarına dahil olan çeşitler için yeni ilaç pazarlama başvuruları gönderilirken şartlı onay başvuruları ile öncelikli inceleme ve onay başvuruları yapılabilir.

HMPL-523'ün çığır açan bir tedavi olarak dahil edilmesi, Faz 1b çalışma verilerinin desteğine dayanmaktadır. Aralık 2021'deki 63'üncü Amerikan Hematoloji Derneği (ASH) Yıllık Toplantısı'nda ilgili veriler sözlü sunum olarak sunuldu: 30 Eylül 2021 veri kesme tarihi itibariyle toplam 34 hasta HMPL-523'e randomize edilmiş, tedavi grubunda plasebo grubuna 11 hasta atanmıştır. Bunlardan 11'i (%68.8) çalışmanın ilk 8 haftasının çift kör döneminde hmpl-523'ün günde bir kez önerilen dozunu almak için randomize edildi. Buna karşılık plasebo almak için randomize edilen 11 hastanın sadece 1'i (%9.1) yanıt verdi. Sonraki 16 haftalık açık etiket döneminde, başlangıçta RP2D HMPL-523 almak için randomize olan başka bir hasta yanıt verdi.

Plasebo almak için rastgele atanan dört hasta, ilk 8 haftalık çift körlük döneminden sonra RP2D HMPL-523 almak için karşıya geçti ve 4 hasta da yanıt verdi. Çalışmanın 2 evresinde 20 hastanın 16'sı (%80) yanıt verdi ve 8'i (%40) dayanıklı yanıtlar aldı. [Yanıt en az bir trombosit sayısı olarak tanımlandı ≥50 × 10E9/L. Dayanıklı yanıt, son 6 ziyaretin en az 4'unda trombosit sayısı ≥50 × 10E9/L olarak tanımlandı 】.

ITP, trombositlerin immün yıkımı ve trombosit üretiminin azalması ile karakterize otoimmün bir hastalıktır. Hastalar cilt peteşi, purpura ve gastrointestinal ve/veya üretral mukozal kanama ile ortaya çıkabilir. ITP ayrıca yorgunluk (ITP'li yetişkinlerin% 39'una kadar rapor edilir) ve yaşam kalitesinin bozulması (duygusal, işlevsel ve üreme sağlığının yanı sıra iş veya sosyal yaşam yönleri de dahil olmak üzere) ile ilişkilidir. Yetişkinlerde primer ITP görülme sıklığı yılda 100.000 yetişkinde 3.3 olarak tahmin edilmektedir ve yaygınlık 100.000 yetişkinde 9.5'tir.

HMPL-523, dalak tirozin kinazını (Syk) hedefleyen, ağızdan uygulanan, son derece seçici, güçlü küçük molekül inhibitörüdür. B hücre sinyal yolunda önemli bir protein olan Syk, B hücreli lenfomaların ve otoimmün hastalıkların çeşitli alt tipleri için olgun bir terapötik hedeftir. Chi-Med şu anda dünya çapında HMPL-523'ün tüm haklarına sahiptir.

ITP'nin trombosit yıkımı Fcφ reseptörlerine bağlı trombositlerin Syk tarafından düzenlenmiş fagositozu ile ilişkili olduğundan, Syk inhibitörleri umut verici bir ITP tedavisi olabilir.