İthal bir anti-enflamatuar ilaç Otezla, Amerika Birleşik Devletleri'nde hafif ila orta dereceli plak sedef hastalığının tedavisi için başvuruda bulundu!

Amgen geçtiğimiz günlerde, fototerapi veya sistemik tedaviye uygun hastaların tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) oral anti-enflamatuar ilaç Otezla (apremilast) için ek bir yeni ilaç uygulaması (sNDA) sunduğunu duyurdu. Hafif ila orta şiddette plak sedef hastalığı olan yetişkin hastalar.

SNDA, Faz 3 ADVANCE denemesinden elde edilen verilere dayanmaktadır. ADVANCE (PSOR-022), hafif ila orta dereceli plak sedef hastalığının tedavisinde Otezla'nın etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren çok merkezli, randomize, plasebo kontrollü, çift kör bir faz 3 çalışmasıdır. Hafif ila orta dereceli plak sedef hastalığı şu şekilde tanımlanır:% 2 -% 15 vücut yüzey alanı (BSA) tutulumu, sedef hastalığı alanı ve ciddiyet indeksi (PASI) skoru 2-15, statik doktor genel değerlendirme (sPGA) skoru 2-3 puan için . Çalışmada 595 hasta rastgele 1: 1 oranında 2 gruba ayrıldı. Bir grup Otezla'yı günde iki kez 30 mg oral yoldan aldı (n=297) ve diğer grup 16 haftalık bir tedavi periyodu boyunca plasebo (n=298) aldı. 16 haftalık tedaviyi tamamladıktan sonra, tüm hastalar 32. haftaya kadar açık etiket genişletme döneminde Otezla tedavisi aldı. Birincil son nokta, 16. haftada bir sPGA yanıtı elde eden hastaların yüzdesiydi. SPGA yanıtı, sPGA skoru deri lezyonunun çıkarılması (0 puan) veya neredeyse tamamen çıkarılması (1 puan) ve karşılaştırıldığında en az 2 puanlık bir azalma olarak tanımlanır. taban çizgisi ile. .

Sonuçlar, çalışmanın birincil son noktaya ulaştığını gösterdi: plasebo grubuna kıyasla Otezla tedavi grubu, 16. haftada sPGA yanıtında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi. Tedavinin 16. haftasında, etkilenen vücut yüzey alanı (BSA) yüzdesi başlangıca göre en az% 75 iyileştirildi, BSA Başlangıca göre toplam puandaki değişiklik ve Psoriasis Alanı ve Şiddet İndeksinin (PASI) toplam puanının başlangıca göre değişimi. ADVANCE denemesinde gözlemlenen advers olaylar, Otezla'nın bilinen güvenliği ile tutarlıdır. İki tedavi grubundaki hastaların en az% 5'inde en yaygın yan etkiler ishal, baş ağrısı, bulantı, nazofarenjit ve üst solunum yolu enfeksiyonu idi.

ADVANCE çalışmasının ayrıntılı sonuçları, yaklaşan bir tıbbi konferansta duyurulacaktır. Amgen Araştırma ve Geliştirmeden Sorumlu Başkan Yardımcısı David M. Reese şunları söyledi:" Tedavideki ilerlemeye rağmen, hafif ila orta dereceli plak sedef hastalığı olan hastaların klinik ihtiyaçları hala karşılanmamaktadır. Bu hastalar mevcut olanları kullanıyor. Yerel tedavi yöntemleri, ancak yine de hastalığı yönetme zorluğuyla karşı karşıyadır, özellikle tedavisi zor bölgelerde hastalıktan muzdarip hastalar. ADVANCE denemesinin sonuçları, Otezla'nın bu hastalara oral biyolojik olmayan bir seçenek sunma potansiyelini kanıtlamaktadır. FDA ile işbirliği yaparak Otezla'nın kullanımını potansiyel olarak genişletmek ve hafif ila orta dereceli plak sedef hastalığı olan hastalar için tedavi sonuçlarını iyileştirme taahhüdümüzü yerine getirmek için sabırsızlanıyoruz."

Sedef hastalığı ciltte kırmızı pulların yükselmesine neden olabilen, genellikle dirsekleri, dizleri veya kafa derisinin dışını etkileyen ciddi bir kronik enflamatuar hastalıktır, ancak her yerde de ortaya çıkabilir. Avrupa'da yaklaşık 14 milyon ve Amerika Birleşik Devletleri'nde 7,5 milyondan fazlası dahil olmak üzere dünya çapında yaklaşık 125 milyon insan sedef hastalığından muzdariptir. Bu hastaların yaklaşık% 80'inde plak tipi sedef hastalığı vardır.

Otezla (apremilast), hücre içindeki proinflamatuar ve antiinflamatuar aracıların ağını düzenleyen oral selektif bir fosfodiesteraz 4 (PDE4) küçük molekül inhibitörüdür. PDE4, siklik bir adenozin monofosfata (cAMP) spesifik PDE ve enflamatuar hücrelerde ana PDE'dir. PDE4 inhibisyonu, enflamatuar aracıların üretimini dolaylı olarak düzenlediği düşünülen hücre içi cAMP seviyelerinde bir artışa yol açar. Otezla&# 39'un hastalardaki terapötik etkisinin spesifik mekanizması hala belirsizdir.

Şu anda Otezla, 3 tedavi endikasyonu için onaylanmıştır: (1) orta ila şiddetli plak sedef hastalığı olan yetişkin hastaların tedavisi; (2) aktif psoriatik artritli yetişkin hastaların tedavisi; (3) Behçet ile tedavi hastalıkla ilişkili ağız ülseri olan yetişkin hastalar. İlk olarak 2014 yılında ABD FDA tarafından pazarlama için onaylandığından beri, Amerika Birleşik Devletleri'nde orta ila şiddetli plak sedef hastalığı veya aktif psoriatik artriti olan 25'ten fazla hasta Otezla tedavisi aldı.